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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • SMA : l’acide valproïque associé à la carnitine ne fonctionnent pas

    Les résultats d’un essai combiné acide valproïque et carnitine dans la SMA de type 1 sont négatifs.

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  • Journée SMA à Rouen

    Le Service Régionale et les délégations de Rouen et Caen de l'AFM-Téléthon organisent avec le soutien du Groupe d'Intérêt une journée d'information et d'échanges consacrée à l'amyotrophie spinale le 28 octobre 2017.

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  • AVEXIS: Des premiers résultats consolodés présentés au congrés WMS de St Malo

    La semaine dernière, AveXis annonçait le lancement un essai de phase 2 de thérapie génique AVXS-101 SMA Type 1 à l'aide d'un produit issu du nouveau processus de fabrication GMP aux Etats Unis. Les discussions pour inclure des SMA Type 2 ainsi qu’une extension des essais en Europe sont toujours en cours avec les autorités de surveillance. communiqué de presse d’Avexis du 29 septembre

    Aujourd'hui, Avexis présente les résultats consolidés de la phase 1 de l'essai au congress WMS (World Muscle Society) de St Malo. Voir ci-dessous la traduction du Communiqué de presse du 3 octobre 2017

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  • Roche : la phase 2 de l'essai Sunfish (RG7916) va débuter

    Dans le courier ci-joint, Roche annonce à l'ensemble des associations de patients SMA le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH en Europe. Cet essai va débuter courant Septembre en France et en Belgique puis être étendu à d'autre pays d'Europe.

    La dose efficace a été determinée lors de la phase 1 de l'essai SUNFISH qui a eu lieu ce printemps.

    Cet essai est un essai randomisé double aveugle contre placebo (1/3 des participants recevront le placebo)

    168 enfants ou jeunes adultes type 2 ou 3 non ambulants seront recrutés dans les prochaines semaines.

     

     

  • Nusinersen (Spinraza) prise en charge dans le cadre du dispositif « post ATU »

    Depuis la fin août 2017, le nusinersen (Spinraza) peut temporairement être prescrit et remboursé pour toutes les personnes atteintes de SMA.

    Suite à l’obtention de son autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a été prescrit en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour tous les patients n’ayant pas acquis la marche autonome (SMA de type 1 et 2).

    Règlementairement, une ATU prend obligatoirement fin dans un délai maximum de trois mois. Depuis la fin août 2017, la prescription du nusinersen se fait dans le cadre d’un autre cadre règlementaire appelé « dispositif post-ATU ». Ce mécanisme français permet temporairement de prolonger la prescription et le remboursement du médicament, en attendant l’évaluation de son intérêt thérapeutique ainsi que la négociation de son prix et de son remboursement

    Contrairement à l’ATU qui ne concernait qu’une partie des indications de l’AMM, l’indication est temporairement élargie. Elle concerne tous les patients, sans contre-indications, atteints d’une amyotrophie spinale avec délétion 5q qu’ils aient ou non atteint la marche autonome et qu’ils soient ou non symptomatiques.

    Cependant, compte tenu du manque de données sur les effets du nusinersen dans la SMA de type 3 et de type 4, il y a un risque que les autorités réglementaires décident finalement de ne pas rembourser à terme le traitement dans la SMA de type 3 ou de type 4 du fait de l’absence de démonstration d’une amélioration du service médical rendu. Dans une telle hypothèse, les traitements qui seraient commencés dès maintenant pour ces indications ne pourraient pas continuer à être remboursés.

    La décision de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé est attendue dans le courant de l’automne.