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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Sécurité SPINRAZA : communiqué Biogen

    Ci dessous une traduction par le GI du communiqué transmis par Biogen aux associations de patients, ainsi que les réponses aux questions les plus fréquentes, en complément à lire aussi l'analyse faite par l'AFM

    "Chère communauté de patients SMA,

    En réponse à votre demande, nous aimerions vous fournir les informations suivantes et répondre à vos questions et préoccupations concernant l’autorisation de mise sur le marché du  SPINRAZA (Nusinersen) et la mise à jour des informations sur la prescription et notice  qui inclura des informations sur le risque potentiel d'hydrocéphalie.

    Tous les médicaments sont évalués pour le bénéfice qu'ils procurent aux patients ainsi que sur les effets secondaires et les risques qui peuvent survenir. Avec une utilisation accrue, il est commun et pas inhabituel que des mises à jour de notice interviennent.

    À l'heure actuelle, le profil avantages-risques de Nusinersen reste positif et inchangé.

    Fait important, à ce jour, il n'a pas été établi que l'hydrocéphalie a été causée par Nusinersen, et aucun cas d'hydrocéphalie n’a été observée dans les essais cliniques du Nusinersen. De plus, cette mise à jour de la notice n'a pas restreint l’autorisation du Nusinersen pour tout âge ou type de SMA.

    Avec plus de 5000 patients traités avec Nusinersen dans le monde entier, la sécurité des patients continue à être de la plus grande importance pour Biogen. Nous voudrions vous assurer que nous continuerons à surveiller et évaluer les événements indésirables (EI) et les données sur l'innocuité chez les personnes atteintes de SMA et traitées avec Nusinersen et à les rapporter à l'autorité locale de réglementation de la santé conformément à la règlementation.

    Pour plus d'informations, veuillez-vous adresser à votre médecin traitant et / ou SMA Europe http://www.sma-europe.eu/. Biogen continuera à être disponible pour fournir d'autres mises à jour si demandé.

    Meilleures salutations,
    L’équipe SMA de Biogen"

     Questions et réponses complémentaires:

     

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  • ROCHE : point sur les essais RG7916

    Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

    L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

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  • Prise en charge du Spinraza, où en est-on?

    L'AFM demande à la Ministre de la Santé d’intervenir personnellement afin d’éviter que des malades SMA de type 3 ne se voient refuser, ou ne soient contraints d’arrêter le Spinraza.

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  • Olésoxime : Roche arrête le développement

    Après plus de 3 ans de développement, Roche a annoncé aujourd’hui sa décision d’arrêter le développement de la molécule.

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  • AveXis : Données initiales de l'essai de thérapie génique de phase 1 aux États-Unis 24 mois après l’injection

    «Les données de suivi à long terme de l'essai de phase 1 ont montré une survie sans événement sans précédent, une efficacité importante et une durabilité à long terme, sans évènement sur l'innocuité», a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Dans l'ensemble, ces données présentées à AAN démontrent qu'une administration unique de AVXS-101 semble avoir un impact potentiellement transformateur cliniquement et durable sur les patients atteints de SMA Type 1."

    Ci-dessous traduction des résultats presentés à l'AAN (American Academy of Neurology)

     

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