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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Roche dépose la demande de mise sur le marché du Ridisplam aux USA

    Aux Etats Unis, Roche dépose le dossier de mise sur le marché du Risdiplam et la FDA (régulateur américain) valide le traitement accéléré du dossier.

    Ci-dessous la traduction de la lettre reçu par les organisations de patients

     

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  • Les dangers du financement participatif

    La création d'une multitude d'associations sur les maladies neuromusculaires peut avoir des conséquences préjudiciables. Il est donc important de sensibiliser les malades et les familles sur le sujet.

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  • DEVOTE : Biogen va lancer un nouvel essai clinique

    Biogen prépare un nouvel essai appelé DEVOTE pour tester des injections avec des doses plus importantes de Spinraza en vue d'améliorer l'efficacité du traitement. Le lancement de cet essai est prévu en 2020.

    Ci-dessous la traduction du courrier envoyé à SMA Europe

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  • Bilan des essais et traitement actuels

    Avec l'évolution et l'avancée de la recherche, il est parfois difficile de se souvenir des différents essais et traitement disponible pour l'amyotrophie spinale

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  • La therapie génique d'Avexis approuvée aux USA

    Avexis a reçu l'approbation de l'agence américaine du médicament (FDA) pour commercialiser aux USA le ZOLGENSMA.

    Cet accord limite l'accés aux enfants de moins de 2 ans, mais ouvre la possibilité de traiter tous les bébés quelque soit le type ou le nombre de copies de SMN2, ce qui permet de traiter tous les enfants américains identifiés via le diagnostic néonatal.

    Une demande d'approbation est en cours auprés de l'Agence Européenne du Médicament (EMA).

    L'essai Avexis STR1EU recruite actuellement en France, il est uniquement ouvert aux bébés de moins de 6 mois.

    Ci-dessous le communiqué de presse d'Avexis traduit par GI SMA

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