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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • NUSINERSEN et SMA de type 3

    ON NE PEUT PAS AUJOURD’HUI VOUS REFUSER LE TRAITEMENT EN ARGUMENTANT DE SON ABSENCE DE REMBOURSEMENT

    Pour toute question sur ce sujet, en particulier, si le traitement vous est refusé pour une question de remboursement, n’hésitez pas à envoyer un mail à la Cellule d’info sur l’accès aux médicaments SMA :

    medicaments-sma@afm-telethon.fr

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  • Journée Nationale SMA - Inscription ouverte

    Le 18 mai, le groupe d'intérêt organise une journée autour de la SMA pour toutes les familles. Au programme, plénière d'informations, ateliers autour de sujets divers et rencontre avec les membres du groupe.

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  • Amyotrophie spinale : quelle est la valeur d’une vie ?

    Quel calcul, quel modèle médico-économique peut répondre à cette question : que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ?  La vie ne peut être enfermée dans un calcul de prix indépendant de la réalité des coûts supportés. 

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  • Premiers retours d'expérience sur le NUSINERSEN (Spinraza)

    L'AFM fait un premier bilan 18 mois aprés l'approbation du traitement par l'Agence Européenne du Médicament.stock_injection_vaccin.jpg

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  • RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

    Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

    Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

    • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
    • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
    • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

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