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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Les avancées de la recherche 2020

    Les avancées de la recherche pour l'amyotrophie spinale ont été mis à jour. Le document revient sur les connaissances actuelles de la maladie et présentent aussi les évènements marquants dans la recherche.

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  • Roche presente les dernières données SUNFISH

    Roche fait des points d'avancement réguliers sur les résultats de ses différents essais

    Voir ci dessous le dernier courrier reçu par SMA Europe dont l'AFM est un membre actif.

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  • Roche annonce des résultats sur l'essai FIREFISH

    Dans un courrier à SMA Europe, Roche annonce des résultats encourageants dans l’essai FIREFISH concernant des nourrissons symptomatiques de type 1 entre 1 et 7 mois.

    Le ridisplam est un sirop avec une prise quotidienne dont le dossier est actuellement en cours d’analyse par la FDA pour une mise sur le marché aux Etats Unis. Une demande de mise sur le marché en Europe devrait être déposée dans les prochaines semaines. Roche met gratuitement à disposition des états européens des traitements pour les types 1 uniquement dans le cadre d’un « Early Access Program », pour la France cela se traduit par une ATU nominative demandée par le centre qui suit les bébés. Seuls les nourrissons n’ayant pas accès à un autre traitement sont éligibles.

    Ci-dessous la traduction du courrier de Roche et de la publication

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  • Coronavirus : informations et recommandations

    Face à l’épidémie de Covid-19 qui sévit actuellement en France, l’AFM-Téléthon se mobilise pour apporter aux personnes atteintes de maladies rares et neuromusculaires et à leurs proches, toutes les informations et recommandations nécessaires. 

    (mise à jour au 2/04/2020 - fiches kiné)

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  • Roche annonce d'un programme d'accés anticipé pour le Ridisplam

    Voir ci dessous le courier reçu par SMA Europe

    Chers membres de SMA Europe,

    Suite à votre récente demande de recevoir plus d'informations de Roche sur un accès anticipé avant approbation et l’utilisation compassionnelle (PAA / CU) concernant le traitement expérimental risdiplam, nous avons le plaisir de vous fournir les informations ci-dessous.

    Bien qu'il y ait eu des progrès très importants dans le traitement des patients atteints de SMA au cours des dernières années, nous reconnaissons que la communauté et les patients ont toujours des besoins médicaux importants non satisfaits, des conditions de vie éprouvantes ou des menaces graves lorsqu’ils ne peuvent pas avoir accès ou être éligibles aux nouveaux traitements ou aux essais cliniques en cours.

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