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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Roche : la phase 2 de l'essai Sunfish (RG7916) va débuter

    Dans le courier ci-joint, Roche annonce à l'ensemble des associations de patients SMA le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH en Europe. Cet essai va débuter courant Septembre en France et en Belgique puis être étendu à d'autre pays d'Europe.

    La dose efficace a été determinée lors de la phase 1 de l'essai SUNFISH qui a eu lieu ce printemps.

    Cet essai est un essai randomisé double aveugle contre placebo (1/3 des participants recevront le placebo)

    168 enfants ou jeunes adultes type 2 ou 3 non ambulants seront recrutés dans les prochaines semaines.

     

     

  • Nusinersen (Spinraza) prise en charge dans le cadre du dispositif « post ATU »

    Depuis la fin août 2017, le nusinersen (Spinraza) peut temporairement être prescrit et remboursé pour toutes les personnes atteintes de SMA.

    Suite à l’obtention de son autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a été prescrit en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour tous les patients n’ayant pas acquis la marche autonome (SMA de type 1 et 2).

    Règlementairement, une ATU prend obligatoirement fin dans un délai maximum de trois mois. Depuis la fin août 2017, la prescription du nusinersen se fait dans le cadre d’un autre cadre règlementaire appelé « dispositif post-ATU ». Ce mécanisme français permet temporairement de prolonger la prescription et le remboursement du médicament, en attendant l’évaluation de son intérêt thérapeutique ainsi que la négociation de son prix et de son remboursement

    Contrairement à l’ATU qui ne concernait qu’une partie des indications de l’AMM, l’indication est temporairement élargie. Elle concerne tous les patients, sans contre-indications, atteints d’une amyotrophie spinale avec délétion 5q qu’ils aient ou non atteint la marche autonome et qu’ils soient ou non symptomatiques.

    Cependant, compte tenu du manque de données sur les effets du nusinersen dans la SMA de type 3 et de type 4, il y a un risque que les autorités réglementaires décident finalement de ne pas rembourser à terme le traitement dans la SMA de type 3 ou de type 4 du fait de l’absence de démonstration d’une amélioration du service médical rendu. Dans une telle hypothèse, les traitements qui seraient commencés dès maintenant pour ces indications ne pourraient pas continuer à être remboursés.

    La décision de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé est attendue dans le courant de l’automne.

     

  • Synthése thérapeutiques et essais en cours

    Synthése réalisée par SMA fondation (US) en collaboration avec les associations de patients

    SMA Comparaison.pdf

  • RG7916: premiers résultats

    Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

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  • Nusinersen SPINRAZA: AMM et ATU de cohorte

    En Europe, depuis le 1er juin 2017, le Nusinersen (Spinraza) bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour tous les types d’amyotrophie spinale 5q (SMA),.

    En France, la commercialisation du produit nécessite une longue phase d’évaluation et de négociation du prix. En attendant, un dispositif dérogatoire permet un accès aux patients, sans restant à charge.

     Jusqu’au 21 aout  2017, le Nusinersen peut être prescrit dans le cadre d’une ATU de cohorte pour la SMA de type 1 et 2.

     A partir du 22 aout, le Nusinersen sera prescrit dans le cadre du « dispositif post-ATU ».

    Ce dispositif post-ATU concernera la SMA de type 1, 2 et devrait être étendu à la SMA de type 3.

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