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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Coronavirus : informations et recommandations

    Face à l’épidémie de Covid-19 qui sévit actuellement en France, l’AFM-Téléthon se mobilise pour apporter aux personnes atteintes de maladies rares et neuromusculaires et à leurs proches, toutes les informations et recommandations nécessaires. 

    (mise à jour au 2/04/2020 - fiches kiné)

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  • Roche annonce d'un programme d'accés anticipé pour le Ridisplam

    Voir ci dessous le courier reçu par SMA Europe

    Chers membres de SMA Europe,

    Suite à votre récente demande de recevoir plus d'informations de Roche sur un accès anticipé avant approbation et l’utilisation compassionnelle (PAA / CU) concernant le traitement expérimental risdiplam, nous avons le plaisir de vous fournir les informations ci-dessous.

    Bien qu'il y ait eu des progrès très importants dans le traitement des patients atteints de SMA au cours des dernières années, nous reconnaissons que la communauté et les patients ont toujours des besoins médicaux importants non satisfaits, des conditions de vie éprouvantes ou des menaces graves lorsqu’ils ne peuvent pas avoir accès ou être éligibles aux nouveaux traitements ou aux essais cliniques en cours.

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  • Novartis/Avexis invente la thérapie génique par tirage au sort. L’AFM-Téléthon s’indigne !

    Novartis annonce la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma, la thérapie génique autorisée aux USA pour l’amyotrophie spinale et en cours d’autorisation en Europe et au Japon. Selon des modalités très particulières...

    Le laboratoire suisse et sa filiale Avexis prévoient de mettre gratuitement à disposition, en 2020, 100 doses de thérapie génique pour les bébés de moins de deux ans dans les pays qui n’ont pas encore aujourd’hui d’autorisation de mise sur le marché.

    Cette mise à disposition se fera par tirage au sort des bébés de moins de deux ans éligibles à la thérapie génique dont les dossiers médicaux auront été adressés au laboratoire par leurs médecins. Un tirage au sort hebdomadaire qui va mettre en compétition plusieurs milliers d’enfants à travers le monde. Mais « bonne nouvelle » (!!!) : il sera possible pour les bébés de concourir plusieurs fois au tirage au sort dont leur vie dépend ! 

     
    L’AFM-Téléthon s’indigne qu’un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé  à des parents dont l’enfant atteint d’une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme.
     

     Comment peut-on envisager un instant que la vie d’un enfant puisse être le gros lot d’une loterie ?

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  • Roche dépose la demande de mise sur le marché du Ridisplam aux USA

    Aux Etats Unis, Roche dépose le dossier de mise sur le marché du Risdiplam et la FDA (régulateur américain) valide le traitement accéléré du dossier.

    Ci-dessous la traduction de la lettre reçu par les organisations de patients

     

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  • Les dangers du financement participatif

    La création d'une multitude d'associations sur les maladies neuromusculaires peut avoir des conséquences préjudiciables. Il est donc important de sensibiliser les malades et les familles sur le sujet.

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