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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Prise en charge du Spinraza, où en est-on?

    L'AFM demande à la Ministre de la Santé d’intervenir personnellement afin d’éviter que des malades SMA de type 3 ne se voient refuser, ou ne soient contraints d’arrêter le Spinraza.

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  • Olésoxime : Roche arrête le développement

    Après plus de 3 ans de développement, Roche a annoncé aujourd’hui sa décision d’arrêter le développement de la molécule.

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  • AveXis : Données initiales de l'essai de thérapie génique de phase 1 aux États-Unis 24 mois après l’injection

    «Les données de suivi à long terme de l'essai de phase 1 ont montré une survie sans événement sans précédent, une efficacité importante et une durabilité à long terme, sans évènement sur l'innocuité», a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Dans l'ensemble, ces données présentées à AAN démontrent qu'une administration unique de AVXS-101 semble avoir un impact potentiellement transformateur cliniquement et durable sur les patients atteints de SMA Type 1."

    Ci-dessous traduction des résultats presentés à l'AAN (American Academy of Neurology)

     

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  • Avexis : lancement à venir de l'essai de therapie génique en Europe

    Avexis a reçu l'autorisaton pour l'essai clinique de thérapie génique pour traiter en Europe 30 bébés de type 1 de mois de 6 mois.

    Parmi les centres pouvant prendre en charge ces enfants, pour la France, il y a uniquement l'institut Imotion à l'hopital Trouseau à Paris cet institut est largement financé par l'AFM Telethon.

    Ce traitement de thérapie génique est administré via une injection intraveineuse unique.Il utilise des techniques brevetées par GENETHON.

    L'efficacité du traitement sera mesurée aprés deux ans de vie des bébés.

     

     

  • Laurent servais : 2018 Une année charnière dans le traitement de la SMA

    Laurent Servais fait un point sur l'efficacité des nouveaux traitements de la SMA chez les petits et lance le diagnostic neonatal (à la naissance) généralisé dans la region de Liège en Belgique

    Journée des maladies rares 2018 le film SMA