Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Amyotrophies Spinales (SMA)

  • RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

    Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

    Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

    • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
    • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
    • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

    Lire la suite

  • Faisabilité et tolérance des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA

    Le department de Neurologie de l'Université d'Essen en Allemagne démontre que la tolérance et la faisabilité des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA est bonne. A noter toutefois que le geste est techniquement complexe.

    Ci dessous un résumé de la publication ainsi qu'un lien vers la publication en anglais

     

    Lire la suite

  • Nathis SMA : Présentation des données recueillis lors de la visite d’inclusion

    Nathis SMA, réalisée en grande partie à l’institut de Myologie à Paris, vient de donner lieu à une publication sur les données recueillies lors de la visite d’inclusion. Cette étude a suivi sur deux ans des types 2 et 3 entre 3 et 30 ans.

    Lire la suite

  • AVEXIS - début des essais de thérapie génique en Europe

    La société Avexis annonce le début de l'essai de thérapie génique en Europe, dans la suite de l'essai américain.

    Voir ci- dessous la traduction en français de leur courrier aux associations SMA.

     

     

    Lire la suite

  • Sécurité SPINRAZA : communiqué Biogen

    Ci dessous une traduction par le GI du communiqué transmis par Biogen aux associations de patients, ainsi que les réponses aux questions les plus fréquentes, en complément à lire aussi l'analyse faite par l'AFM

    "Chère communauté de patients SMA,

    En réponse à votre demande, nous aimerions vous fournir les informations suivantes et répondre à vos questions et préoccupations concernant l’autorisation de mise sur le marché du  SPINRAZA (Nusinersen) et la mise à jour des informations sur la prescription et notice  qui inclura des informations sur le risque potentiel d'hydrocéphalie.

    Tous les médicaments sont évalués pour le bénéfice qu'ils procurent aux patients ainsi que sur les effets secondaires et les risques qui peuvent survenir. Avec une utilisation accrue, il est commun et pas inhabituel que des mises à jour de notice interviennent.

    À l'heure actuelle, le profil avantages-risques de Nusinersen reste positif et inchangé.

    Fait important, à ce jour, il n'a pas été établi que l'hydrocéphalie a été causée par Nusinersen, et aucun cas d'hydrocéphalie n’a été observée dans les essais cliniques du Nusinersen. De plus, cette mise à jour de la notice n'a pas restreint l’autorisation du Nusinersen pour tout âge ou type de SMA.

    Avec plus de 5000 patients traités avec Nusinersen dans le monde entier, la sécurité des patients continue à être de la plus grande importance pour Biogen. Nous voudrions vous assurer que nous continuerons à surveiller et évaluer les événements indésirables (EI) et les données sur l'innocuité chez les personnes atteintes de SMA et traitées avec Nusinersen et à les rapporter à l'autorité locale de réglementation de la santé conformément à la règlementation.

    Pour plus d'informations, veuillez-vous adresser à votre médecin traitant et / ou SMA Europe http://www.sma-europe.eu/. Biogen continuera à être disponible pour fournir d'autres mises à jour si demandé.

    Meilleures salutations,
    L’équipe SMA de Biogen"

     Questions et réponses complémentaires:

     

    Lire la suite