Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Amyotrophies Spinales (SMA)

  • NUSINERSEN : Biogen répond aux associations de patients SMA

    Lors d'une téléconférence internationale avec l'ensemble des associations de patients dont l'AFM TELETHON, Biogen a exposé sa vision sur la poursuite des essais et  la mise sur le marché d'un traitement de la SMA.

    Vous trouverez ci-dessous la traduction du texte rédigé par BIOGEN à l'issue de cette réunion.

    Lire la suite

  • Institut de myologie: imagerie de la moelle épinière

    SMA : une imagerie de la moelle épinière peut s’avérer utile

    Lire la suite

  • NUSINERSEN :L’essai ENDEAR est un succés.

      Le 1er Aout, Biogen et Ionis Pharmaticeutical ont annoncé que le Nusinersen (oligonucléotide anti sens), un traitement en essai de phase III pour l’amyotrophie spinale avait atteint le seuil d’efficacité primaire spécifié lors de l’analyse intermédiaire d’évaluation de l’essai ENDEAR sur les enfants SMA Type 1.

    L’analyse montre une amélioration statistiquement significative de la force motrice. Le traitement montre de plus un niveau de sécurité acceptable pour la FDA (Agence réglementaire Américaine).

    Le résultat de cette étude étant positif, l’ensemble des patients SMA type I de l’essai ENDEAR sera maintenant inclus dans l’essai ouvert (sans placébo) SHINE, tous les enfants recevront donc une dose efficace de Nusinersen.

    Les autres études comme CHERISH incluant des enfants SMA type II et NURTURE incluant des enfants SMA pré-symptomatiques se poursuivent normalement.

    Pour plus de détail lire l’article en anglais publié par Biogen

    http://media.biogen.com/press-release/investor-relations/biogen-and-ionis-pharmaceuticals-report-nusinersen-meets-primary-en

  • Idées d'activités aquatiques pour enfants et adultes SMA

    Ces activités ont été proposées par Wave therapies, J. Martyn et K. Torseth lors de la conférence CURE SMA en Californie les 17 et 18 juin 2016. La traduction a été réalisée par Laëtitia Laich (GI SMA)

    Lire la suite

  • Novartis : Des nouvelles de l'étude LMI070

    Novartis a communiqué sur l'essai LMI070 pour lequel des analyses approfondies doivent être réalisées avant d'inclure de nouveaux patients.

    Lire la suite