Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Amyotrophies Spinales (SMA)

  • Journée Nationale SMA - Vidéo de la plénière

    La journée SMA a eu lieu le 18 mai 2019. Vous trouverez ci-dessous la vidéo de la plénière filmée lors de la matinée

    Lire la suite

  • Bilan des essais ROCHE présentés à l'AAN

    Bâle, le 07 mai 2019

    Roche a présenté les données des études pivots de FIREFISH et SUNFISH sur l’amyotrophie spinale de risdiplam à l’assemblée annuelle AAN 2019

    - Dans la partie 1 de FIREFISH relative à la détermination de la dose, les nourrissons atteints d’une amyotrophie spinale de type 1 survivent et franchissent des étapes clés autres que celles attendues dans l’histoire naturelle de la maladie.

    - De nouvelles données issues de la première partie de SUNFISH concernant la détermination des doses renforcent le risdiplam en tant que traitement expérimental prometteur pour les personnes souffrant d’atrophie musculaire spinale de type 2 ou 3

    - Aucun effet indésirable relatif au traitement entraînant le sevrage n'a été observée à ce jour dans les essais sur le risdiplam

    Lire la suite

  • Les résultats de la thérapie génique d’Avexis présentés à l’American Academy of Neurology

    AveXis a présenté de nouvelles données à l'AAN démontrant l'efficacité de Zolgensma® (AVXS-101)dans un large spectre de patients souffrant d'amyotrophie spinale (SMA)

    • Les données provisoires signalées pour la première fois par STRONG dans SMA de type 2 indiquent des gains rapides de la fonction motrice et des avancées importantes avec Zolgensma par injection intrathécale
    • Les données intermédiaires de STR1VE dans la SMA Type 1 continuent de montrer une survie prolongée sans événement majeur, une augmentation de la fonction motrice et le passage de jalons importants conformément à l'essai de phase 1 de START.
    • Les données intermédiaires rapportées pour la première fois par SPR1NT dans le SMA pré-symptomatique montraient que les jalons moteurs étaient conformes à l'âge.

     

    Lire la suite

  • Spinraza : Décision positive du Ministère de la Santé

    Après plusieurs mois d'attentes, les autorités de santé ont enfin pris une décision pour le remboursement du Spinraza et elle est positive.

    Lire la suite

  • NUSINERSEN et SMA de type 3

    ON NE PEUT PAS AUJOURD’HUI VOUS REFUSER LE TRAITEMENT EN ARGUMENTANT DE SON ABSENCE DE REMBOURSEMENT

    Pour toute question sur ce sujet, en particulier, si le traitement vous est refusé pour une question de remboursement, n’hésitez pas à envoyer un mail à la Cellule d’info sur l’accès aux médicaments SMA :

    medicaments-sma@afm-telethon.fr

    Lire la suite