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Amyotrophies Spinales (SMA)

  • La therapie génique d'Avexis approuvée aux USA

    Avexis a reçu l'approbation de l'agence américaine du médicament (FDA) pour commercialiser aux USA le ZOLGENSMA.

    Cet accord limite l'accés aux enfants de moins de 2 ans, mais ouvre la possibilité de traiter tous les bébés quelque soit le type ou le nombre de copies de SMN2, ce qui permet de traiter tous les enfants américains identifiés via le diagnostic néonatal.

    Une demande d'approbation est en cours auprés de l'Agence Européenne du Médicament (EMA).

    L'essai Avexis STR1EU recruite actuellement en France, il est uniquement ouvert aux bébés de moins de 6 mois.

    Ci-dessous le communiqué de presse d'Avexis traduit par GI SMA

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  • Journée Nationale SMA - Vidéo de la plénière

    La journée SMA a eu lieu le 18 mai 2019. Vous trouverez ci-dessous la vidéo de la plénière filmée lors de la matinée

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  • Bilan des essais ROCHE présentés à l'AAN

    Bâle, le 07 mai 2019

    Roche a présenté les données des études pivots de FIREFISH et SUNFISH sur l’amyotrophie spinale de risdiplam à l’assemblée annuelle AAN 2019

    - Dans la partie 1 de FIREFISH relative à la détermination de la dose, les nourrissons atteints d’une amyotrophie spinale de type 1 survivent et franchissent des étapes clés autres que celles attendues dans l’histoire naturelle de la maladie.

    - De nouvelles données issues de la première partie de SUNFISH concernant la détermination des doses renforcent le risdiplam en tant que traitement expérimental prometteur pour les personnes souffrant d’atrophie musculaire spinale de type 2 ou 3

    - Aucun effet indésirable relatif au traitement entraînant le sevrage n'a été observée à ce jour dans les essais sur le risdiplam

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  • Les résultats de la thérapie génique d’Avexis présentés à l’American Academy of Neurology

    AveXis a présenté de nouvelles données à l'AAN démontrant l'efficacité de Zolgensma® (AVXS-101)dans un large spectre de patients souffrant d'amyotrophie spinale (SMA)

    • Les données provisoires signalées pour la première fois par STRONG dans SMA de type 2 indiquent des gains rapides de la fonction motrice et des avancées importantes avec Zolgensma par injection intrathécale
    • Les données intermédiaires de STR1VE dans la SMA Type 1 continuent de montrer une survie prolongée sans événement majeur, une augmentation de la fonction motrice et le passage de jalons importants conformément à l'essai de phase 1 de START.
    • Les données intermédiaires rapportées pour la première fois par SPR1NT dans le SMA pré-symptomatique montraient que les jalons moteurs étaient conformes à l'âge.

     

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  • Spinraza : Décision positive du Ministère de la Santé

    Après plusieurs mois d'attentes, les autorités de santé ont enfin pris une décision pour le remboursement du Spinraza et elle est positive.

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