Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

  • L’approche médicamenteuse dans les SMA de type I, II et III soumise à une analyse Cochrane


    Dans deux articles publiés en janvier 2009, des auteurs hollandais et américain ont entrepris une analyse critique de la littérature par une approche de type Cochrane appliquée aux essais thérapeutiques médicamenteux dans la SMA de type I et dans les SMA de type II et III.
    Une revue Cochrane a pour but d'identifier quelles pratiques de soins sont efficaces, celles qui ne marchent pas et celles qui éventuellement sont néfastes. Elle repose sur une compilation et une analyse exhaustive de la littérature médicale et scientifique sur un sujet donné. Le processus suit une méthodologie rigoureuse : recensement des études publiées, sélection de celles qui sont méthodologiquement recevables, analyse de leurs données combinées (méta-analyse). Le résultat de cette méta-analyse fait généralement autorité.
    Dans la première étude concernant la SMA de type I, très peu d’essais ou d'études remplissaient les critères d’éligibilité. Seul a été retenu un essai randomisé contrôlé utilisant le Riluzole contre un placebo. Si l’espérance de vie était meilleure dans le groupe traité, les auteurs soulignent que ce résultat n’était pas statistiquement significatif. En conséquence, les auteurs concluent qu’aucune molécule ou médicament n’a fait la preuve de son efficacité dans la SMA de type I et que d’autres essais randomisés contrôlés sont nécessaires.
    Dans l'étude concernant les SMA de type II et III, le critère d’efficacité résidait dans l’amélioration fonctionnelle des personnes malades au bout d’un an de traitement. Quatre essais randomisés ou quasi-randomisés remplissaient les critères d’éligibilité pour cette analyse. Ces essais évaluaient respectivement les effets de la créatine, du phénylbutyrate, de la gabapentine et de la TRH (thyrotropin releasing hormon). Les analystes concluent à l’inefficacité de ces produits lesquels ont toutefois été bien tolérés. D’autres essais contrôlés sont donc nécessaires pour avancer dans l’approche thérapeutique de ces affections neuromusculaires.

    A noter: l'essai Riluzole en cours n'a pas été analyse car non terminé

    Référence :
    Bosboom et coll. Drug treatment for spinal muscular atrophy type I. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;(1):CD006281.
    Bosboom et coll. Drug treatment for spinal muscular atrophy types II and III. Cochrane Database Syst Rev. 2009 Jan 21;(1):CD006282.

  • Olésoxime

    La molécule testé par TROPHOS a été baptisée "Olésoxime"

    Marseille 20 Mars 2009 : "Trophos SA a annoncé aujourd'hui qu'elle recevra 6,7 millions d'euros sur les trois prochaines années, de l'Association Française contre les Myopathies (AFM ), qui permettra de couvrir le coût de la poursuite du développement clinique de son principal médicament candidat olesoxime (TRO19622) comme traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). "

    Trophos a révélé le même jour que Olesoxime a réçu la désignation de médicament orphelin (ODD) pour le traitement de la SMA par la FDA des États-Unis, et la désignation de médicament orphelin par l'EMEA. Il s'agit d'une reconnaissance du potentiel de Olesoxime pour le traitement de la SMA et apporte un certain nombre de développement, de réglementation et de marketing d'exclusivité des prestations. Trophos avait déjà reçu le statut de médicament orphelin pour Olesoxime pour le traitement de la sclérose latérale amyotrophique aux États-Unis et l'UE.

    Trophos entreprend actuellement la rédaction d'un protocole avec l'aide de l'EMEA afin de finaliser la conception de l'étude d'efficacité clinique (phase II) et de déterminer les exigences réglementaires pour l'approbation de Olesoxime pour le traitement de la SMA. Il est actuellement prévu que le protocole commencera vers la fin de cette année, sous réserve de l'issue des discussions avec l'EMEA.

    source www.checkorphan.org


  • Faire un don de tissu pour aider la recherche

    Myobank est une banque de tissus pour la recherche créée en 1996 par l'AFM pour aider les chercheurs à faire progresser les connaissances sur les maladies rares, notamment les maladies neuromusculaires. Toute personne atteinte d'une maladie neuromusculaire ou d'une maladie rare peut faire un don de tissus pour la recherche. Ainsi que les personnes de sa famille, qu'elles soient porteuses ou non de l'anomalie génétique. En acceptant de donner leurs tissus comme les déchets opératoires lors d'une intervetion, les malades peuvent aider les chercheurs à avancer plus vite. Lire l'interview de Stéphane Vasseur et de Maud Chapart-Leclerc de Myobank sur cette démarche essentielle au travail scientifique.

    Lire la suite