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RILUZOLE, votre avis nous intéresse

L’essai RILUZOLE arrive dans sa phase finale, les résultats sont attendus pour cet été. L’AFM et le groupe d’intérêt sont comme vous en attente des résultats scientifiques. Toutefois nous travaillons sur les essais à venir.
Nous souhaiterions connaitre votre avis sur cet essai :
- ce qui est bien et à refaire,
- ce qui vous a posé problème, dans votre vie quotidienne, à votre enfant,
- pourquoi vous avez accepté d’y rentrer ou refusé
- ce qui pourrait être amélioré….
Nous vous proposons d’envoyer votre avis à l’adresse du groupe d’intérêt sma@afm.genethon.fr ou de le laisser en commentaire sur ce blog
En vous remerciant déjà de votre aide et de votre implication
Le groupe d’intérêt SMA
Voir l’avis d’une famille »

L’essai RILUZOLE notre point de vue

 

Notre fille a participé  à l’essai  RILUZOLE.

Voici quelques remarques sur notre vécu de l’essai.

Annonce de la mise en place de l’essai.

Le site AFM a annoncé l’essai mais en province, personne ne nous en a parlé lors des consultations. Nous étions plutôt enthousiaste d’avoir un traitement éventuel pour notre enfant, traitement que l’on espérait depuis plus de dix ans !

Questionné lors d’une consultation pluri-disciplinaire, le médecin nous a répondu : «  Quand il sera prêt, nous vous informerons ». Surprise sur le site de l’AFM, ils annoncent le début de l’essai…

Finalement quelques mois plus tard, nous recevons un courrier de la consultation nous annonçant le début de l’essai et de réfléchir à une éventuelle inclusion de notre fille dans cet essai, mais rien sur son détail et le site AFM était très vague.

Après plusieurs discussions en famille, notre fille n’est pas du tout convaincue qu’il faut qu’elle participe. Nous avons que peu d’arguments à lui donner. Dans le courrier, il n’y a rien sur les gains qu’elle peut attendre du traitement  et elle a beaucoup de crainte sur les risques, les effets indésirables, les contraintes sur sa vie quotidienne…

Notre seul vrai argument pour la convaincre était qu’il n’était pas très « citoyen » de laisser les autres essayer et d’attendre un résultat positif pour recevoir un traitement sans avoir pris aucun risque ni aucune contrainte. Heureusement, les ados ont souvent une très haute idée de la justice. Ce discours sur sa responsabilité vis-à-vis des autres malades a été dans notre cas assez important pour la convaincre d’au moins écouter le médecin lui présenter l’essai.

L’inclusion dans l’essai

Le matin, nous avons eu une consultation pluridisciplinaire classique. Nous sommes restés  l’après-midi pour effectuer la procédure d’inclusion.

Nous avons pu poser toutes les questions qui nous venaient à l’esprit, mais nous avons surtout laissé notre fille s’informer. Elle a été un peu surprise par le placebo et a eu du mal à se convaincre de son intérêt. Elle a eu très peur de la liste d’effets indésirables énoncés  par le médecin qui a du finalement aller chercher une notice d’utilisation de l’ASPEGIC avec tous les effets indésirables pour expliquer que c’était juste une information sur des risques possibles mais que rien de tous cela n’allait arriver : « Alors pourquoi on m’en parle ? Car c’est la loi ! »

Finalement c’est un argument du médecin hors du contexte de l’essai qui va la convaincre d’accepter : « Si tout le monde fait comme toi, je n’ai plus qu’à arrêter mes recherches pour essayer de te guérir… »

Les examens préalables

Le test moteur : Le premier test avec la kiné a été assez dur à vivre car elle a été mise devant ses limites et elle a pu mesurer l’importance de la maladie sur sa mobilité et sa force, elle l’a vécu comme un échec personnel et il a fallu l’intervention de la psychologue du service pour la réconforter.

 

La prise de sang : C’est l’examen que nous redoutions le plus, il est souvent assez difficile d’effectuer ce type d’examen sur notre fille, mais elle avait parfaitement compris l’intérêt et cela s’est passé sans problème.

Le questionnaire de qualité de vie :Ce questionnaire s’est terminé dans un grand éclat de rire avec le médecin, les questions n’étant pas en adéquation avec sa pathologie et sa vie quotidienne, elle les a tournées en dérision et ce questionnaire est devenu au fil du temps un sujet de jeu complice avec son médecin pour qualifier quelque chose de ridicule : «  aussi intelligent que le questionnaire RILUZOLE »

Les autres examens comme l’EFR avaient été réalisés lors de la consultation.

Le suivi  du traitement

Le traitement est peu contraignant. Notre fille n’a quasiment jamais oublié son traitement le matin, une fois engagée, elle a mis un point d’honneur à respecter les consignes.

Les prises de sang surtout en début de traitement se sont révélées plus contraignante, surtout que souvent par méconnaissance du protocole on nous a demandé d’arriver à jeun à l’hôpital alors que ce n’était absolument pas nécessaire !

Les visites de contrôle intermédiaires étaient le mardi, notre fille a refusé de venir le mercredi car elle ne souhaitait surtout pas interrompre son activité théâtre, cela aurait pu devenir bloquant si le rythme avait été plus élevé car il fallait à chaque fois récupérer une matinée de cours , et je pense que si cela avait perturbé plus fortement sa scolarité nous aurions refusé ou abandonné l’essai vu le peu de résultats attendus.

Les séances avec la kiné sont restées tout au long de la surveillance des examens ressemblant à des challenges à réussir à tout prix, et le résultat du score obtenu capital pour elle. Même si la kiné avait réadapté sa grille pur n’effectuer qu’une majorité de tests qu’elle pouvait réussir.

Le placébo n’a pas survécu a la deuxième prise de sang, une augmentation significative des transaminase dans son analyse a été pointée par le labo et quelques clics sur internet on mis en évidence qu’elle prenait effectivement une molécule active, alors que son camarade lui aussi inclus dans l’essai n’avait aucun effet secondaire…

Les effets indésirables par contre ont été assez surprenant, dans les premiers jours, chaque matin elle nous annonçait, soit des maux de tête, ou des nausées, jusqu’aux vacances ou ses effets ont disparus par magie. En discutant avec la psychologue, nous avons compris qu’elle nous ressenti jour après jour chacun des effets indésirables de la liste jusqu’à ce que son angoisse s’évacue.

La phase de post essai

Nous avons été heureux que notre fille puisse continuer le traitement à la fin de l’essai car il nous semble que celui-ci a eu un effet positif sur sa maladie.

Nous attendons avec impatience les résultats de cet essai et serions heureux de disposer de résultats intermédiaires avant leur parution pour nous conforter (ou non) dans notre sentiment.

 

 

 

Commentaires

  • Je souffre d'une ataxie cerebelleuse autosomique dominante de type sca3,dans un révu aux états unis ,la riluzole est en cour d'essai pour cette pathologie.Est ce vraiment pour cette pathologie qu'il arrive en d'éssaie cet été?

  • bonjour
    je tenais à vous temoigner notre ressenti vis à vis de cet essai riluzole que nous venons de terminer en phase ouverte.
    notre fils a une asi de type 3 . nous sommes rentrez dans l'essai avec beaucoup d'espoir meme si nous savions que ca pouvais ne pas aboutir. pendant 4 ans que notre fils a pris le medicament,nous n'avons remarqué aucune agravation de la maladie il y a meme eu quelques petits points positif( se relever tout seul, montez un trotoir) chose qu'il ne faisait plus au debut de l'essai, sauf que lundi dernier on nous a annoncé que il n'y avait pas assez d'effets positif donc aucune prescription possible.je ne comprends vraiment pas car si il y a des effets meme que sur certaine personne c'est quand meme dommage de ne pouvoir en profiter. je precise aussi que les deux premières années , l'essai etait contre placebo mais je pense que l'on avait la substance active car le taux de transaminase de mon fils est monter en fleche avec beaucoup de nausés dans les deux premiers mois puis les transaminases sont redescendus puis les nausées ont disparus.personellement je pense que la mfm(test de kiné) aurait du etre plus approffondi car dans le cas de mon fils qui a une type 3 il etait au maximum de point dans les 20 premiers tests puis au minimum de points dans les 10 derniers test de course se relever, sauter rester sur une jambe, il aurait fallu vraiment des très gros progrès pour que cela ce voit mais les petits effets que l'on a remarqué ne peuvent pas etre quantifier sur ces tests la . je trouve cela vraiment dommage que puisque nous , nous avons trouvé du mieux, et surtout une stabilisation de la maladie sur 4 ans nous ne pouvons pas avoir une ordonnance avec le medicament; on nous a meme repris les 6 comprimés qui restaient. personelement j'ai eu l'impression de revivre 9 ans en arrière lors du diagnostique. pour l'instant on sait juste que l'on a pas le droits de prendre le medicament mais on ne sais pas pourquoi car les essais officiels ne sont pas encore sortis. le medecin avait juste un courrier officieux.mon fils a vraiment l'impression d'avoir fait cela pour rien car lui se sentais mieux aussi.
    une maman degoutée

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