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  • Olesoxime: Phase II

    Après avoir obtenu le feu vert des autorités réglementaires françaises, la société Trophos a démarré son essai de phase II dans l'amyotrophie spinale pour tester sa molécule phare : l’olesoxime.

    Le recrutement des malades est en cours.

    Fruit d’une collaboration de longue date entre l’AFM et Trophos, l’essai est essentiellement financé grâce aux dons du Téléthon. Il vise à évaluer la tolérance et l’efficacité d'une molécule, l’olesoxime (TRO 19622), chez 150 malades atteints d’amyotrophie spinale de type II et III. Les résultats sont attendus pour 2013.

    L'olesoxime, développée par la société Trophos, favorise la protection des neurones et la repousse des axones. Elle suscite à ce titre des espoirs pour l'amyotrophie spinale, une maladie qui touche les motoneurones et qui ne dispose aujourd’hui d’aucun traitement spécifique. Elle pourrait ralentir l’évolution de la maladie.

    L’essai, mené dans 7 pays et une vingtaine de centres européens, inclura 150 malades dont 60 en France. Le recrutement des malades est en cours. Parmi les principaux critères d’inclusion : être âgé de 3 à 25 ans, être dans l’incapacité de marcher et ne prendre aucun traitement au moment de l’essai, y compris le riluzole. D’autres critères doivent également être évalués par les médecins afin de vérifier que les personnes peuvent participer à cet essai. Si vous souhaitez y participer et savoir si vous répondez aux critères de recrutement, contactez l’un des centres investigateurs français suivants dont la participation à l’essai est d’ores et déjà confirmée : 

    Hôpital Raymond-Poincaré, Garches : Pr Brigitte Estournet – Tél. : 01 47 10 78 80. 

    CHRU Hôpital Roger-Salengro, Lille : Dr Jean-Marie Cuisset – Tél.: 03 20 44 53 25. 

    Hôpital Femme-mère-enfant, Bron, Lyon : Dr Stéphanie Fontaine-Carbonnel – Tél.: 04 72 12 95 04. 

    Hôpital La Timone-Enfants, Marseille : Pr Brigitte Chabrol – Tél. : 04 91 38 72 68.

    D'autres centres investigateurs français sont en attente de confirmation et pourraient prochainement s’ajouter à cette liste.

     Article INTERNET et Blog du Groupe d'interêt Nov 2010 - essai TROPHOS.pdf

     

     

    quotidien_du_medecin_amyo.pdf

  • Inventons le TELETHON de demain

    Nous sommes tous mobilisés pour le 24ème Téléthon des 3 et 4 décembre, pour autant, nous avons besoin de chacun d’entre vous dès maintenant pour réfléchir au 25ème.

    Parce que c’est une nécessité au regard du contexte actuel mais aussi une belle opportunité de donner un nouvel élan à notre aventure, nous ouvrons une large consultation pour recueillir un maximum d’idées et permettre à chacun de s’exprimer pour imaginer ensemble le Téléthon de demain.

     

    Inventons ensemble le Téléthon de demain

    Le challenge est de taille : (ré)inventer un événement (ou des événements) grand public incontournable (s) qui permettra à l’AFM de mener à bien ses missions et continuer à soutenir le développement clinique des thérapies innovantes pour les maladies rares.

     

    Alors, à nous tous de « phosphorer » !

    A quoi doit ressembler le Téléthon de demain ?

    Comment rajeunir l’image du Téléthon ?

    Comment en refaire un marquant, original et unique ?

    Comment faire pour susciter une mobilisation plus forte ?

    Et surtout… Comment développer la collecte ?

     

    Faites-nous part de vos propositions.

    Faites nous part de toutes vos idées même les plus extravagantes. Impliquez aussi vos amis, vos relations personnelles et professionnelles dans cette réflexion.  N’hésitez pas à sortir du cadre du Téléthon actuel. Tout est aujourd’hui ouvert et possible.

    Vous avez jusqu’au 15 décembre pour nous envoyer vos idées par mail à 25emetelethon@afm.genethon.fr Nous ne manquerons pas de vous tenir informés régulièrement des suites de cette consultation.

     

    Toutes vos idées sont les bienvenues. Merci de les partager!

     

     

  • Participez au mémoire de Christelle

    Etudiante dans le social, je fais mon mémoire sur les conséquences d'une maladie neuromusculaire d'un enfant sur le quotidien des parents.

    Je souhaiterais entrer en contact avec des parents concernés afin de leur poser quelques questions importantes dans la réalisation de mon mémoire.Ce thème me touche profondément et la participation des parents est nécessaire et primordial pour moi afin de rendre concret et juste mon mémoire.Je vous remercie par avance pour votre participation.


    Voici mon adresse sur laquelle vous pourrez me contacter pour que je puisse vous envoyer mon questionnaire: christelle9589@hotmail.com


    Votre participation m'est vraiment nécessaire!!


    Christelle                                       

     

  • emission TELETHON 2010

    image001.jpgDes places pour assister à l'émission Téléthon !

    Retour à faire impérativement par E-mail aux adresses indiquées ci-après

    Cette année, les émissions auront lieu :
    - le vendredi, à Troyes inscriptions :
    champagneardenne@afm.genethon.fr
    - le samedi, au Studio Lendit à la Plaine Saint-Denis (93) et à France Télévisions à Paris (15e)
    inscriptions :
    emission-telethon@afm.genethon.fr

    Jamais il n'y a eu autant de places proposées sur un plateau pour assister à l'émission Téléthon (entre 350 et 500 personnes selon les créneaux horaires).
    A ouverture exceptionnelle, mobilisation exceptionnelle !  Faites passer le message suivant à vos amis, à votre famille. profitez-en vous-même s'il vous reste quelques créneaux de libres au cours des 30h.
    Pour vous inscrire : choisissez le créneau de votre choix et renvoyer cet E-mail à l'adresse E-mail qui correspond à la date et au lieu choisi.
    Répondez sans attendre : il y a beaucoup de places mais beaucoup de demandes aussi chaque année !
    Date limite pour les réponses : 18 novembre.
    Une confirmation vous sera envoyée le 20 novembre.

    Attention : Si vous vous inscrivez, vous vous engagez à venir (en cas d'empêchement, prévenir absolument) + tenir compte des horaires de convocation (voir tableaux ci-dessous).

    Nous attirons également votre attention sur le fait que l'AFM ne prend pas en charge les frais de transport, d'hébergement et de repas éventuels liés à votre présence dans le public de l'émission télévisée.

     document d'inscription : Formulaire toutafm Inscription Emission 2010.doc

  • essai CARNI-VAL

     Pas d'efficacité démontrée de l'acide valproïque dans l'essai américain CARNI-VAL

    Les premiers résultats de l'essai clinique américain CARNI-VAL sont tombés et ils sont plutôt décevants. Mise en place dans le cadre du réseau Project Cure SMA et financée par l'association Families of SMA, l'étude CARNI-VAL a été conçue afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'un traitement par acide valproïque (VPA) et L-carnitine chez des enfants atteints d'amyotrophie spinale. La première partie de cet essai consistait en un protocole multicentres de phase 2 randomisé en double aveugle contre placebo auprès de sujets SMA non ambulatoires âgés de 2 à 8 ans. Les résultats, publiés dans la revue PLos One, n'ont mis en évidence aucune amélioration fonctionnelle après 6 mois de traitement (mesurée sur l'échelle de Hammersmith). Bien que l'essai n'ait pu démontrer de bénéfice, il a permis de confirmer l'innocuité de la combinaison VPA/L-carnitine à une réserve près : une prise de poids excessive déjà constatée chez les enfants SMA et qui pourrait être renforcée par l'acide valproïque. C'est pourquoi l'utilisation de VPA et de L-carnitine ne peut être recommandée à l'heure actuelle sur la base de cet essai, estiment les auteurs.

    Deux autres essais concernant l'acide valproïque chez d'autres types de populations SMA sont en cours aux Etats-Unis : l'essai VALIANT auprès d'adultes SMA de type III ambulants et l'essai CARNI-VAL Type I auprès d'enfants de type I. Conclusions attendues courant 2011.

    Pour en savoir plus :

    CARNI-VAL Clinical Trial Results for Spinal Muscular Atrophy Published from Project Cure SMA Network

    http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=5508&TYPE=1150

    "SMA CARNI-VAL Trial Part I: Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Trial of L-Carnitine and Valproic Acid in Spinal Muscular Atrophy" (PLos One– Août 2010) http://www.plosone.org/article/info%3Adoi%2F10.1371%2Fjournal.pone.0012140

     

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