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RG3039 : Résultats positifs d'un premier essai de phase 1

 

La société Repligen a annoncé les résultats positifs d'un essai clinique de phase 1 concernant la molécule RG3039 pour un possible futur traitement de l'amyotrophie spinale. L'étude à dose unique, conduite en aveugle auprès de 32 volontaires sains, visait à évaluer l'innocuité et le profil pharmacocinétique de la molécule candidate. Les résultats ont montré une bonne tolérance à toutes les doses administrées, sans effets secondaires sérieux. Ils ont également mis en évidence une réponse de type " dose-dépendante " permettant d'obtenir une inhibition de 90 % de l'enzyme ciblée, la DcpS (Decapping Scavenger Enzyme). En effet, RG3039 a pour cible moléculaire l'enzyme DcpS impliquée dans l'hydrolyse de la coiffe m(7)GpppN de l'ARNm qui suit la dégradation de l'ARNm.

 

De précédentes études avaient montré, in vitro, que l'inhibition de DcpS par RG3039 entraînait l'augmentation de la production de protéine SMN dans des cellules dérivées de patients SMA et, in vivo, que RG3039 était capable d'améliorer de manière significative le phénotype moteur et la longévité de souris modèles de la SMA. " Les résultats de notre étude de phase 1 pour RG3039 sont encourageants, a déclaré Walter C. Herlihy, Président et Directeur Général de Repligen. Nous attendons maintenant d'entamer l'étape suivante pour cette molécule candidate suivant les instructions de l'US Food and Drug Administration ".

 

Le développement préclinique de RG3039 a été dirigé et financé par l'association américaine Families of SMA grâce à un investissement de plus de 13 millions de dollars. L'essai de phase 1 a  été en partie soutenu par l'Association américaine de Dystrophie Musculaire (MDA).

 

Source : http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6890&TYPE=1150

 

Commentaires

  • En voilà une nouvelle porteuse d'espoir pour nous, malades atteints d'ASI. À quand une diffusion de la molécule en France ?

  • Il est encore trop tôt pour parler de mise sur le marché,
    que ce soit en France ou ailleurs. En effet, il ne s'agit ici
    que d'un essai de Phase 1, dont le but était principalement
    de vérifier la tolérance du produit auprès de volontaires non malades.
    Les résultats ayant été positifs, on peut espérer la prochaine mise
    en place d'un essai de Phase 2 qui, lui, évaluera l'efficacité
    de la molécule auprès de malades SMA. Il reste donc du chemin à
    parcourir, mais c'est ainsi que la recherche avance. Nous vous
    tiendrons bien entendu au courant de l'évolution de ces travaux.

    Catherine Dinh Dubuit
    Groupe d'intérêt amyotrophies spinales SMA
    Tél. : 02-31-51-77-08 / E-mail : sma@afm.genethon.fr
    Blog : http://amyotrophies-spinales.blogs.afm-telethon.fr/
    Facebook : https://www.facebook.com/Amyotrophies.Spinales
    Site Internet : http://afm-telethon.fr

  • Hello. :)
    Je commence par te féliciter pour le blog.
    Je veux réagir aussi au fait que je suis confronté à un petit soucis, en utilisant mon ordinateur avec Mac : le logo part vers la droite.
    Excellent lundi !

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