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  • RG3039 : Résultats positifs d'un premier essai de phase 1

     

    La société Repligen a annoncé les résultats positifs d'un essai clinique de phase 1 concernant la molécule RG3039 pour un possible futur traitement de l'amyotrophie spinale. L'étude à dose unique, conduite en aveugle auprès de 32 volontaires sains, visait à évaluer l'innocuité et le profil pharmacocinétique de la molécule candidate. Les résultats ont montré une bonne tolérance à toutes les doses administrées, sans effets secondaires sérieux. Ils ont également mis en évidence une réponse de type " dose-dépendante " permettant d'obtenir une inhibition de 90 % de l'enzyme ciblée, la DcpS (Decapping Scavenger Enzyme). En effet, RG3039 a pour cible moléculaire l'enzyme DcpS impliquée dans l'hydrolyse de la coiffe m(7)GpppN de l'ARNm qui suit la dégradation de l'ARNm.

     

    De précédentes études avaient montré, in vitro, que l'inhibition de DcpS par RG3039 entraînait l'augmentation de la production de protéine SMN dans des cellules dérivées de patients SMA et, in vivo, que RG3039 était capable d'améliorer de manière significative le phénotype moteur et la longévité de souris modèles de la SMA. " Les résultats de notre étude de phase 1 pour RG3039 sont encourageants, a déclaré Walter C. Herlihy, Président et Directeur Général de Repligen. Nous attendons maintenant d'entamer l'étape suivante pour cette molécule candidate suivant les instructions de l'US Food and Drug Administration ".

     

    Le développement préclinique de RG3039 a été dirigé et financé par l'association américaine Families of SMA grâce à un investissement de plus de 13 millions de dollars. L'essai de phase 1 a  été en partie soutenu par l'Association américaine de Dystrophie Musculaire (MDA).

     

    Source : http://www.fsma.org/LatestNews/index.cfm?ID=6890&TYPE=1150

     

  • Handi2day : un salon virtuel pour passer des entretiens d'embauche de chez soi

    clip-image00611.jpgEt si vous passiez vos entretiens d’embauche par téléphone ou en chat ? C’est ce que proposent les organisateurs de l’événement Handi2day, qui se tiendra du 23 au 27 avril et auquel participeront une trentaine d’entreprises.

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  • 94 091 902 euros : une collecte en hausse grâce à une mobilisation exceptionnelle

    TLT2011.JPGLa collecte finale du Téléthon 2011, portée par une mobilisation exceptionnelle, est en hausse de 4% par rapport à 2010, avec plus de 94 millions d’euros collectés.

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  • Une banque de données française dans la SMA : UMD-SMN1 France

    Soutenue par l’AFM, la banque de données UMD-SMN1 France (UMD pour universal mutation database) a été mise en place en février 2011. Elle rassemble l’ensemble des laboratoires français de diagnostic moléculaire et des Centres de Référence des maladies neuromusculaires.

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  • Soins bucco-dentaires et maladies neuromusculaires : un nouveau Repères en ligne

    soins-dentaires_full_white.jpgLes documents Repères Savoir et Comprendre fournissent une information exhaustive, détaillée et simple sur les sujets qui vous concernent. Un nouvel opus fait le point sur les soins bucco-dentaires pour les personnes atteintes d’une maladie neuromusculaire.

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