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Thérapie génique dans la souris modèle de SMA sévère

Une équipe américaine a développé une approche de thérapie génique efficace chez des souris atteintes de SMA sévère présentant déjà des symptomes.

Les souris modèles de l'amyotrophie spinale proximale (SMA) sévères sont déjà symptomatiques à la naissance et vivent 4 à 6 jours. Une piste de thérapie génique dans la SMA consiste à introduire à l'aide d'un vecteur viral (virus adéno-associé ou AAV), un gène codant la protéine de survie des motoneurones, SMN.

Dans un article publié en mars 2012, une équipe a testé l'efficacité du transfert du gène SMN1 par un AAV9sc dans des souris modèles de SMA sévère. L'administration a été réalisée au 1er jour après la naissance, soit par injection intracérébrale, soit par injection intraveineuse. Dans les 2 cas, le taux de protéine SMN a significativement augmenté dans le cerveau et la moelle épinière. La survie des souris a également significativement augmenté par rapport au groupe non traité, avec une prolongation de la survie plus grande lors de l'injection intracérébrale.

 

Decreasing Disease Severity in Symptomatic, Smn(-/-);SMN2(+/+), Spinal Muscular Atrophy Mice Following scAAV9-SMN Delivery.

Glascock JJ, Osman EY, Wetz MJ, Krogman MM, Shababi M, Lorson CL.

Hum Gene Ther., 2012. 23(3) : 330-35.

Commentaires

  • En quoi cette étude apporte t-elle quelque chose de plus que celle-ci ? http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3222525/?tool=pmcentrez

  • L'étude dont vous faites mention, publiée en novembre 2011, visait à démontrer la possibilité de véhiculer un gène marqueur (GFP pour Green fluorescent protein) par le biais d'un vecteur AAV9 chez de grands animaux (type macaque) au niveau de la moelle épinière, du cerveau et des tissus périphériques. Les travaux dont nous parlons ici, réalisés par une autre équipe de chercheurs, ont été effectués sur des souris atteintes de SMA sévère. Il s'agissait là d'observer l'effet thérapeutique de l'apport du gène SMN1, toujours grâce à un vecteur AAV9, chez des souris malades. On peut donc dire que ces études se complètent ; elles constituent des étapes préalables indispensables avant la mise en place d'un éventuel futur essai clinique de thérapie génique utilisant un AAV9 auprès de patients SMA.

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