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IPS-SMA : la transplantation de cellules iPS-SMA génétiquement corrigées améliore la survie chez la souris

fm-d1-39h_full_white.jpgUne équipe italienne a montré que la transplantation de cellules souches pluripotentes induites provenant de patient atteint de SMA, iPS-SMA, et génétiquement corrigées améliore la survie de souris modèle de SMA sévère.
28/12/2012

Dans un article publié en décembre 2012, les travaux d’une équipe italienne ont montré la faisabilité de développer des cellules souches pluripotentes induites (cellules iPS) à partir de fibroblastes cutanés de personnes atteintes de SMA (iPS-SMA). Les motoneurones issus de la différenciation de ces cellules iPS-SMA présentent les anomalies caractéristiques de la maladie. In vitro, l’administration aux cellules iPS-SMA d'oligonucléotides capables de convertir le gène SMN2 en gène SMN1 améliore les anomalies des motoneurones SMA et est corrélée avec l’expression de SMN. In vivo, quand les cellules iPS-SMA corrigées sont transplantées à une souris modèle de SMA sévère, elles s’intègrent dans la moelle épinière, améliorant le phénotype SMA et allongeant la survie des souris.

 

Genetic correction of human induced pluripotent stem cells from patients with spinal muscular atrophy.
Corti S, Nizzardo M, Simone C, Falcone M, Nardini M, Ronchi D, Donadoni C, Salani S, Riboldi G, Magri F, Menozzi G, Bonaglia C, Rizzo F, Bresolin N, Comi GP.

Sci Transl Med,. 2012 Dec. 4(165) : 165ra162. doi: 10.1126/scitranslmed.3004108.

Commentaires

  • Bonsoir, ma fille de 2 ans a 1 amyotrophie spinale type 2 ; j'ai lu cet article sur les chercheurs italiens. Pouvez-vous me dire concrètement au niveau de l'homme quels sont les résultats esperés ?Merci.

  • Bonjour,
    Merci pour votre question.
    Ces travaux innovants devraient permettre de compléter les différentes approches thérapeutiques actuellement à l'étude. À terme, ces travaux pourraient aboutir chez l'homme à une transplantation thérapeutique de motoneurones sains et ainsi remplacer ceux perdus ou défectueux. Toutefois, il est encore bien trop tôt pour se prononcer sur les chances de réussite d'une telle thérapie.

  • BONJOUR J'ai un enfant de 4 ans patients amyotrophie spinale type 2 veulent savoir que vous avez trouvé son traitement MERCI

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