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Thérapie génique en intramusculaire diffuse à tout l’organisme chez la souris

SMA, thérapie génique, SMN, vecteur, AAV9sc, souris, survie, SNC, motoneurone, muscleUne équipe française de l’Institut de Myologie, soutenue par l’AFM-Téléthon, a étudié les effets de l’injection d’un vecteur viral (AAV) transportant le gène codant la protéine SMN dans un muscle de souris modèles de SMA. Ce vecteur a été retrouvé, en plus du muscle où a eu lieu l'injection, dans les motoneurones et la durée de vie des souris traitées a été augmentée.

L’équipe de M. Barkats a injecté l’AAV9sc dans un muscle de la patte postérieure de souris modèles adultes. De manière inattendue, les chercheurs ont montré, pour la première fois, que le vecteur transportant le gène codant la protéine SMN, injecté en une fois par voie intramusculaire, diffusait par la circulation sanguine à tout l’organisme, aussi bien dans le système nerveux central qu’en périphérie. La durée de vie des souris ainsi traitées est passée de 12 à 163 jours en moyenne.

 

Intramuscular scAAV9-SMN Injection Mediates Widespread Gene Delivery to the Spinal Cord and Decreases Disease Severity in SMA Mice.

Benkhelifa-Ziyyat S, Besse A, Roda M, Duque S, Astord S, Carcenac R, Marais T, Barkats M.

Mol Ther., 2013 (Jan). doi: 10.1038/mt.2012.261. [Epub ahead of print]

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