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Olesoxime: 1er résultats encourageants présentés au congrès de l’Académie Américaine de Neurologie

trophoscafm.jpgL’Olesoxime, une nouvelle molécule développée par Trophos en partenariat avec l’AFM-Téléthon, permettrait de ralentir l’évolution de la maladie.

 

Trophos et l’AFM-Téléthon annoncent aujourd’hui la présentation des résultats de l’étude clinique pivot de son produit phare, l’olesoxime, dans l’amyotrophie spinale (AS) lors du 66e congrès de l’Académie Américaine de Neurologie (AAN) qui se tient du 26 avril au 3 mai 2014 à Philadelphie aux Etats-Unis. Les premiers résultats d’un essai pharmacologique mené chez des malades atteints d’amyotrophie spinale sont très encourageants . L’essai a inclus, pendant deux ans,165 patients, âgés de 3 à 25 ans, dans 23 sites investigateurs en Europe.

L’olesoxime : une nouvelle molécule

Les résultats présentés montrent la sécurité et l’efficacité sur la fonction motrice de l’olesoxime, une nouvelle molécule qui a une action neuroprotectrice. L’olesoxime semble ainsi ralentir la progression de la maladie. Ces résultats sur le critère principal doivent être suivis d’analyses complètes qui seront publiées dans les semaines à venir.

Des recherches et un développement largement financés par l’AFM-Téléthon

Rappelons que la découverte en  2000 de l’olesoxime, tout comme son développement pour l’amyotrophie spinale, a été très largement financée par l’AFM-Téléthon, partenaire de la première heure de Trophos.

La concrétisation de 14 ans d'engagement aux côtés de Trophos

« L’AFM-Téléthon se félicite des résultats obtenus par l’olesoxime dans l’une des maladies neuromusculaires les plus fréquentes chez l’enfant, l’amyotrophie spinale. C’est la concrétisation de 14 ans d’engagement aux côtés de Trophos pour la découverte et le développement de cette nouvelle molécule » a déclaré Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon. « L’efficacité de l’olesoxime chez des patients AS montrée dans cette étude pivot est très encourageante. Nous avons l’intention de soumettre aussi vite que possible l’olesoxime à l’enregistrement en Europe et aux Etats-Unis » a ajouté Christine Placet, Présidente du Directoire de Trophos.

Une maladie génétique qui affecte 20 000 personnes dans le monde

L’amyotrophie spinale est une maladie génétique autosomique récessive qui affecte les neurones moteurs. Ces derniers commandent les muscles volontaires sollicités lors d’activités telles que la marche, le contrôle de la tête et du cou, la déglutition ou tout geste mobilisant des muscles striés. La maladie touche environ 20 000 personnes dans le monde et environ un nouveau-né sur 6 000 en est atteint. Il s’agit de la première cause de mortalité génétique chez des enfants de moins de deux ans. Près de 20 millions de parents potentiels en Europe et aux Etats-Unis sont porteurs du gène muté impliqué dans l’amyotrophie spinale. La plupart d’entre eux ne savent pas qu’ils en sont porteurs. Les malades se divisent en quatre sous-types selon le début et la gravité de la maladie, mais tous souffrent d’une dégénérescence des motoneurones contrôlant les muscles volontaires, avec une faiblesse des muscles proximaux et des muscles du tronc, entraînant une détresse respiratoire qui, dans les cas les plus graves, peut être fatale.

 

En savoir plus

Amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1
Essai : Olésoxime et Amyotrophie spinale proximale liée SMN1
Sur le site Curesma
Sur le site de la fondation SMA

 

 

Commentaires

  • Bonjour, nous sommes du Québec, Canada. Peux-t'on espérer avoir ce traitement bientôt?

  • bravo BRAVO les prochaines générations auront de l'espoir

  • Bravo!! À quand sa commercialisation??

  • Bonjour je suis en contact avec une famille en Pologne qui cherche désespérément ce médicament pour leur enfant ? Quel moyen de prise en charge ou de test ? Merci

  • Bonsoir je suis de meme une femme qui vient de Amiens qui cherche aussi se traitement pour ma fille de 2ans qui a aussi la maladie Amyotrophie spinale TYPE 2 ???

  • Je voudrais savoir plus de resultat ??

  • Bonjour,
    La particularité de ce traitement est qu'il s'agit d'une nouvelle molécule, qui n'est utilisée dans aucune autre indication et qui n'a donc jamais été fabriquée en dehors de cet essai ; pour que l'OLESOXIME soit disponible pour le plus grand nombre, pour votre petite fille comme pour d'autres enfants (ou adultes), la société TROPHOS mène actuellement des démarches auprès des autorités de santé, en vue d'obtenir une AMM (autorisation de mise sur le marché). L'AFM, qui soutient ces démarches indispensables mais onéreuses, estime qu'elles pourraient raisonnablement aboutir à l'horizon 2015-2016. Il faut donc avoir encore un peu de patience, même si c'est difficile pour nous tous, malades et parents de malades.

  • Bonjour
    Grand père d'un enfant atteint de cette maladie.Nous avons créer l'association Cantin (prénom de l'enfant)"Contre l'Amyotrophie Nous Terrasserons l'insuffisance Neuromusculaire" afin de venir en aide aux parents et personnes touchées par ce fléau. Nous tenons à féliciter et remercier l'AM pour le travail réalisé et nous en sommes les modestes donateurs ainsi que Trophos pour cette découverte. Nous attendons avec impatience la commercialisation de ce traitement.Mille merci.

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