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SMA : démarrage d’une phase III de l’ISIS-SMNRx chez des enfants

0_clinique_consultation_afm_telethon.jpgUn essai de phase III de l’ISIS-SMNRx démarre chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1, âgés de 2 à 12 ans.

La société ISIS Pharmaceuticals vient de démarrer, aux États-Unis, un essai de phase III de l’ISIS-SMNRx - un oligonucléotide antisens qui agit sur la maturation du gène SMN2 - chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) âgés de 2 à 12 ans, capables de s’assoir sans aide mais n’ayant jamais acquis la marche.
Cet essai, appelé CHERISH, randomisé, contrôlé, en double-aveugle, vise à évaluer la sécurité d’utilisation et l'efficacité clinique d’une administration intrathécale (dans le liquide qui entoure la moelle épinière) d’ISIS-SMNRx chez 117 enfants atteints de SMA. Il se déroulera aussi en Asie du Pacifique, au Canada et en Europe.


Un autre essai de phase III de l’ISIS-SMNRx, appelé ENDEAR, a démarré en août 2014 chez 111 nourrissons atteints de SMA, âgés de moins de 7 mois. Ces essais font suite aux résultats encourageants de 2 essais de phase II de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez 20 nourrissons et 32 enfants respectivement, qui avaient été présentés en octobre 2014 à la World Muscle Society.

Voir
Clinicaltrials.gov : NCT02292537 et NCT02193074

Commentaires

  • bj .jem'appel sara j'ai 18 ans je suis atteinte d'une amyotrophy spinal type -3 es ce qu'il ya du nouveau de mon cas.j'attend votre reponse .merci.

  • Bonjour,
    J'ai deux jeunes adultes, 25 et 20 ans, porteurs de l'Amyotrophie spinale 3, est-ce qu'il y a du nouveau dans ce cas ? merci de votre réponse.
    D. DENISON

  • Bj mon frere age 38ans a l amyotrophie spinale 3 je voudrais savoir s il ya un traitement pour diminuer sa souffrance,si lareponse oui ou ce quon peut trouver le traitement.merci.

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