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Olesoxime point d'étape

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Bonjour à tous, 

Nous espérons  qu’aucun d’entre vous, ni aucun de vos proches n’a été frappé par les événements dramatiques qui se sont déroulés à Paris vendredi soir. Si  par malheur, c’était le cas,  n’hésitez pas à vous rapprocher de nous, la grande famille AFM-Téléthon est unie et à vos côtés. Bien entendu, nos premières pensées vont aujourd'hui aux victimes, aux familles endeuillées ou encore dans l'incertitude. Nous voulons leur témoigner toute notre solidarité et notre affection. Malgré ce drame national, nous tenions à partager avec vous les dernières informations de Roche concernant l'olesoxime, adressées à l'AFM-Téléthon vendredi. 

La principale information concerne la confirmation du démarrage de l'étude ouverte qui permettra à tous les patients ayant participé à l'essai mené par Trophos de bénéficier du médicament. Les inclusions débuteront à la fin de l'année 2015 et se poursuivront début 2016 en fonction des autorisations délivrées par les autorités réglementaires dans chacun des  pays européens concernés. 

Cette première étape correspond au premier engagement pris par Roche auprès de l'AFM-Téléthon lors de l'acquisition de Trophos en mars dernier. L'urgence est maintenant la mise en place d'un programme d'accès précoce au médicament (sous forme d'ATU ou autre) pour les autres patients atteints de SMA. L'AFM-Téléthon poursuit ses discussions avec Roche et reste mobilisée dans cet objectif. 

Voici la traduction de la lettre adressée par Roche à l'AFM-Téléthon. 

Courrier de Roche adressé à l’AFM-Téléthon le 13 novembre 2015 :

 

Depuis l’acquisition de Trophos en mars 2015, Roche s’est toujours concentrée sur le fait d’apporter l’olesoxime à la communauté SMA aussi rapidement que possible, ceci étant un engagement ferme de notre part. Les efforts de notre équipe au cours des huit derniers mois et demi ont maintenant apporté leurs premiers résultats tangibles avec 2 étapes majeures franchies.

En premier lieu, nous sommes ravis de confirmer que toutes les personnes préalablement incluses dans les essais de Trophos seront éligibles pour reprendre leur traitement dans le cadre d’une étude ouverte de suivi. Dès le départ, nous avions pris l’engagement ferme de garantir que les personnes atteintes de SMA qui avaient bénéficié préalablement de l’olesoxime pourraient en bénéficier de nouveau sans interruption plus longue. Avant la fin de cette année, les premières personnes incluses précédemment dans l’essai clinique Trophos pourront de nouveau être sous traitement et, dans les six prochains mois, tous les autres patients de l’essai Trophos seront contactés par leur médecin pour être ré-inclus dès que l’essai sera approuvé par le site investigateur et les autorités réglementaires de chaque pays.

Cette première étape est le résultat d’un intense effort de nos experts techniciens pour mettre en place une capacité de production à petite échelle étant donné qu’au moment de l’acquisition de Trophos, il n’y avait ni produit en stock, ni capacités de production immédiatement activables. En parallèle, notre équipe clinique a travaillé étroitement avec les sites cliniques et les autorités locales pour réduire le délai entre la disponibilité du médicament sous étude et le démarrage de l’étude ouverte. La combinaison de tous ces efforts rendra possible en moins de 10 mois depuis l’acquisition, la reprise du traitement par les  patients.

Ensuite, nous avons rapidement avancé pour rassembler les informations qui seront demandées par les autorités réglementaires pour l'étude du dossier olesoxime. Afin de garantir l’accès aux  nouveaux traitements aux personnes atteintes de SMA, l’approbation des autorités réglementaires est nécessaire. Les interactions avec ces autorités sont en cours et nous aurons une certaine visibilité sur les étapes réglementaires à suivre pendant la première moitié de l'année 2016. Notre calendrier actuel se concentre sur une  soumission des dossiers réglementaires au cours du 1er semestre 2017.

Nous sommes conscients que cela peut sembler long pour les personnes et les familles confrontées à la SMA. Pourquoi est-ce si long ? Le processus de production  à grande échelle, tout comme le produit qui en résulte, doivent  être validés par les autorités réglementaires. De nombreuses étapes doivent être entreprises dans le cadre de ce processus. Pour en citer quelques-unes : concevoir le process de production à grande échelle, valider ce processus pour garantir une qualité et une stabilité constantes, concevoir des capacités de stockage et le packaging du produit. Ces activités sont très complexes et prennent beaucoup de temps ; il est de notre responsabilité en tant qu’industriel de garantir que le produit que nous mettons à disposition répond aux exigences de qualité définies par les autorités de santé. Bien que ce délai constitue un défi, nous avançons aussi rapidement que possible et discutons avec les autorités pour rendre l’olesoxime disponible aux personnes concernées par la SMA.

Nous sommes parfaitement conscients de la détresse liée à la nature progressive de la SMA et le besoin immédiat de traitements. Par conséquent, nous continuons à travailler sur les options qui pourraient rendre disponible l’olesoxime aux personnes qui n’ont pas participé aux essais de Trophos, et ce, à travers des procédures d’accès précoces (PAA : Pre Approval Access / CU : Compassionate Use). Bien que nous continuions d’avancer rapidement, et de faire tout ce que nous pouvons dans l'objectif de fournir un accès rapide à la communauté SMA, il nous est impossible aujourd’hui de nous engager sur le délai de démarrage d’un accès précoce (PAA). Cela dépend d’une multitude de facteurs, dont beaucoup sont externes et ne dépendent pas de nous.  Sachant la nécessité de répondre à cette question le plus rapidement possible, nous nous engageons à fournir une information mi-2016 quand nous aurons les renseignements nécessaires et adéquats à notre disposition. La position de Roche sur l’accès précoce (PAA) est disponible à cette adresse : http://www.roche.com/position_on_pre_approval_access_on_investigational_medicinal_products.pdfhttp://www.roche.com/position_on_pre_approval_access_on_investigational_medicinal_products.pdf

Nous sommes conscients du besoin d’informations sur nos développements entrepris dans la  SMA et nous nous engageons à vous informer à chaque fois qu’un élément important devra être partagé. Nous vous remercions de ne pas considérer que ces périodes de silence comme une absence d’activité de notre part. Nous travaillons avec l’objectif d’amener l’olesoxime aux patients aussi vite que possible. Le développement d’un produit pharmaceutique est un processus lent et hautement complexe dans lequel les étapes importantes peuvent être espacées de plusieurs mois. Nous sommes conscients que le temps est crucial pour les familles et les malades touchés par la SMA et qu’une communication régulière qui réponde à leurs questions essentielles est la meilleure façon de travailler ensemble pour progresser dans la réalisation de notre objectif commun. 

Commentaires

  • Bonsoir,

    je suis atteints de la SMA de type 2.

    Je suis cette avancer depuis longtemps et je sais cette molécule prometteuse pour les enfants mais voilà j'aimerais savoir, qu'en est il des adultes car à bientôt 32 ans oui, je suis inquiet ...

    Cordialement.

  • Je suis heureux car l'annonce du traitement n'est plus un rêve mais une réalité, mais je suis déçu car lors de l'annonce comme tout le monde des ASI nous avions l'espoir de recevoir cette mane qui nous sauvera peut être rapidement. Il nous faut patienter encore!!! Soyons vigilants et exigeants sur la durée des différentes étapes de mise distribution. Le temps passe trés vite et nous n'avons pas le temps d'attendre des résultats qui exixtent et qui tardent à venir à cause d'une administration défectueuse. C'est vital.

  • Je suis heureux car l'annonce du traitement n'est plus un rêve mais une réalité, mais je suis déçu car lors de l'annonce comme tout le monde des ASI nous avions l'espoir de recevoir cette mane qui nous sauvera peut être rapidement. Il nous faut patienter encore!!! Soyons vigilants et exigeants sur la durée des différentes étapes de mise distribution. Le temps passe trés vite et nous n'avons pas le temps d'attendre des résultats qui existent et qui tardent à venir à cause d'une administration défectueuse. C'est vital.

  • Bonjour

    Oui c est urgent pour les personnes malades

  • Pourquoi l'équipe de Trophos n'ai jamais interviewée. Ils ont fait ce que l'on attendait depuis des années. Quel est leur nouveau domaine de travail? Pourquoi leur site web n'existe plus???

  • Bonsoir

    Nous sommes dans l'obligation au sujet de l'administration

    *ministre de la santé
    *les autorités
    ect
    Je suis dans le protocole avec ma fille de 18 ans depuis 2007 nous allons reprendre L' OLESOXIME qui fait ralentir l'évolution de la maladie avant la mise sur le marché
    Il y a pas d'effet secondaire
    Depuis 2013 j'ai le résultat de l'essai clinique
    MERCI LAURENCE

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