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Olesoxime : Besoin de données cliniques complémentaires

À l'occasion de la réunion annuelle de SMA Europe, Roche a dévoilé l'état d'avancement du programme Olesoxime. Les agences réglementaires américaine (FDA) et européenne (EMA) demandent à Roche des données cliniques complémentaires.

 

Jeudi 14 avril, lors de la réunion annuelle de SMA Europe dont l’AFM-Téléthon est membre, Roche a fait part de l’état d’avancement du programme Olesoxime et particulièrement des avis scientifiques reçus ces dernières semaines de la part de la Food and Drug Administration (US) et de l’European Medicines Agency (EMA), première étape des discussions de Roche avec les autorités réglementaires dans sa démarche de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM). D’après Roche, les deux agences ont conclu de façon similaire : les données cliniques actuelles (obtenues lors des essais menés par Trophos) ne sont pas suffisantes pour déterminer sans équivoque le rapport bénéfice/risque de l’Olesoxime et il est nécessaire de compléter ces données à travers une nouvelle étude. Les experts des agences américaine et européenne estiment donc aujourd’hui que le dossier de l’Olesoxime n’est pas suffisant en l’état pour obtenir une AMM.

Roche a donc annoncé son objectif de lancer le plus rapidement possible un nouvel essai de phase III qui permettrait de renforcer les données déjà acquises et de mener l’Olesoxime vers l’AMM. De ce fait, le dépôt du dossier d’AMM est reporté en 2020. L’étude Oleos, qui inclut les patients ayant participé aux précédents essais, et qui a démarré depuis le début de l’année, se poursuit et permettra également de consolider les données cliniques nécessaires pour la demande d’AMM.

« Nous sommes extrêmement surpris et déçus par les avis scientifiques de l’EMA et de la FDA. En effet, les données cliniques montrent  que cette molécule ralentit l’évolution de la maladie (pour le moins, l’essai Trophos ayant démontré une stabilisation), un effet mesuré par les échelles MFM et Hammerschmitt, même si tous les tests statistiques n’atteignent pas les seuils de significativité classiques. Compte tenu de la non-toxicité de la molécule, démontrée non seulement chez les patients de l’essai SMA mais aussi chez des centaines de patient atteints de SLA, il nous semblait que les données permettaient de viser une AMM conditionnelle quitte à consolider a posteriori les données par un suivi longitudinal des patients. Nous devons aujourd’hui faire preuve d’une pédagogie renforcée auprès des agences réglementaires pour expliquer les problématiques spécifiques des maladies rares évolutives. En l’absence de solutions thérapeutiques, un médicament permettant de ralentir l’évolution de la maladie est déjà une première victoire. Il est impératif que les autorités réglementaires prennent bien la mesure de l’enjeu pour les malades. Nous discutons en ce moment même du plan d’actions à mettre en œuvre avec SMA Europe et Eurordis, la fédération européenne des associations de maladies rares. » a déclaré Christian Cottet, directeur général de l’AFM-Téléthon.

Source

Commentaires

  • Est-ce qu'une pétition (internationale) lancée par de simples malades (en partenariat, peut-être, avec l'AFM-Téléthon) pourrait avoir une quelconque influence sur les autorités réglementaires dont il est question ? Nous sommes très nombreux à attendre la mise sur le marché du médicament. Comme vous le savez, chaque mois qui passe voit nos facultés motrices se dégrader, et le fait de savoir qu'il existe un remède, là, maintenant, sans qu'on puisse en bénéficier avant 5 ans est une véritable torture. Peut-être que certains d'entre nous seront morts d'ici-là !

  • Quelle terrible nouvelle pour nous malades !!!
    En particulier ceux qui comme moi ont souhaité participer à l'essai, mais qui n'ont pas pu être retenus pour tester le médicament à cause des critères précis requis pour "rentrer dans les cases" ...!
    La maladie évolue à grande vitesse (même s'il y a d'autres maladies neuromusculaires encore plus évolutives) et jour après jour nous perdons nos forces... C'est horrible de savoir qu'un médicament existe et qu'on ne puisse pas en bénéficier... C'est tout simplement révoltant et aberrant !!!
    Je suis totalement d'accord avec Guesdon pour signer toute pétition pour montrer aux autorités réglementaires que nous sommes nombreux à attendre et que les tests sur les bénéfices de l'Olesoxime ont déjà été faits depuis longtemps maintenant...
    Même si ce n'est pas miraculeux, ce médicament prolonge tout de même notre autonomie et c'est indispensable pour nous de le prendre en attendant que les recherches avancent.
    Je suis aussi complètement en accord avec les propos de Christian Cottet et j'espère qu'une grande mobilisation des malades et leurs familles/amis va avoir lieu pour permettre une AMM bien plus proche que 2020, nous qui l'attendions pour max 2017 !!!.........

  • Quelle déception !

    L'achat par Roche de la molécule n'as fait que retarder sa mise sur le marché ...

    "Roche ou comment se faire détester par sa potentiel futur clientèle"

    Exprimez votre mécontentement communauté SMA ...

  • Bonjour

    Je viens d'avoir par la poste la suite du nouveau protocole OLESOXIME .
    Le futur médicament
    UN GRAND MERCI LAURENCE

  • Je vois dans le peu de commentaires que seulement 3 personnes dont moi sont en colère et révoltés par ce qui se passe concernant le report de 3 ans de l'olesoxime.....! Tant mieux pour ceux qui ont pu participer à l'essai et qui vont donc le poursuivre mais évitez de vous en vanter sur cet article car ce genre de commentaire n'a pas sa place ici !!!! Mettez--vous à la place de ceux qui vont encore devoir attendre 3 ans !!!
    Je suis choquée par tant de silence et j'ai l'impression qu'on est que 3 à être malade ... ! Et que les autres peuvent tous bénéficier de la poursuite de l'essai du médicament !!!

    Réveillez-vous !!!

  • Bonjour

    Nous avons simplement une molécule française pour obtenir le médicament,les autorisations.
    C 'est pourtant simple de bien comprendre cela et nous n'avons pas le choix de dire oui "sécurité de la molécule" logique.
    Vous allez pouvoir dire un grand merci AFM du départ

  • Parent, je suis également outré par ce recul... et l'incompétence, le manque d'humanité des autorités. Je partage les commentaires. Ce communiqué est un coup de massue pour les malades, parents, familles. Mais que faire? c'est tellement frustrant...

  • Bonjour,

    Pour ceux qui ont eu la chance de tester l'olesoxime quels effets le médicament a-t-il eu ? Améliorations ? Récupération de la marche ? Effets indésirables ?

    Cordialement

  • Bien le bonjour,

    Prudence est mère de sûreté, un candidat médicamenteux comme l'olesoxime n'est pas un médicament, mais bien un candidat à le devenir.
    Loïc.

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