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NUSINERSEN :L’essai ENDEAR est un succés.

  Le 1er Aout, Biogen et Ionis Pharmaticeutical ont annoncé que le Nusinersen (oligonucléotide anti sens), un traitement en essai de phase III pour l’amyotrophie spinale avait atteint le seuil d’efficacité primaire spécifié lors de l’analyse intermédiaire d’évaluation de l’essai ENDEAR sur les enfants SMA Type 1.

L’analyse montre une amélioration statistiquement significative de la force motrice. Le traitement montre de plus un niveau de sécurité acceptable pour la FDA (Agence réglementaire Américaine).

Le résultat de cette étude étant positif, l’ensemble des patients SMA type I de l’essai ENDEAR sera maintenant inclus dans l’essai ouvert (sans placébo) SHINE, tous les enfants recevront donc une dose efficace de Nusinersen.

Les autres études comme CHERISH incluant des enfants SMA type II et NURTURE incluant des enfants SMA pré-symptomatiques se poursuivent normalement.

Pour plus de détail lire l’article en anglais publié par Biogen

http://media.biogen.com/press-release/investor-relations/biogen-and-ionis-pharmaceuticals-report-nusinersen-meets-primary-en

Commentaires

  • Bonsoir,
    Récemment, mon petit fils de 5 mois atteint d'amyotrophie spinale, va faire un essai clinique de nusinersen dans 15 jours. Pouvez-vous me dire quels sont les effets secondaires de ce produit . A t' il une chance de vivre ? et sera, t'il beaucoup handicapé.?

  • A l'heure actuelle, peu d'effets secondaires ont été identifiés. L'essai est là pour déterminer l'efficacité qui peut être très variable suivant les patients.

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