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NUSINERSEN : Biogen répond aux associations de patients SMA

Lors d'une téléconférence internationale avec l'ensemble des associations de patients dont l'AFM TELETHON, Biogen a exposé sa vision sur la poursuite des essais et  la mise sur le marché d'un traitement de la SMA.

Vous trouverez ci-dessous la traduction du texte rédigé par BIOGEN à l'issue de cette réunion.

Communiqué BIOGEN :

Le 1er Août 2016, Biogen et Ionis Pharmaceuticals ont annoncé que Nusinersen, son traitement expérimental pour l'amyotrophie spinale (SMA), atteint le critère principal pré-spécifié pour l'analyse intermédiaire de ENDEAR, l'essai clinique de phase 3 évaluant Nusinersen pour la forme infantile de la SMA Type I.
Cette étape du programme est passionnante mais peut amener des questions. Ci-dessous, nous espérons que vous trouverez des réponses à certaines de ces questions. Si vous avez besoin d'informations supplémentaires, contactez le Centre des patients de Biogen au patientcenter@biogen.com.

1. Quelle est l'étude ENDEAR?

L'étude ENDEAR a été initialement conçue pour être un essai clinique de 13 mois, avec environ 110 patients atteints de la forme infantile de début SMA Type 1. Le but de l'essai était de recueillir des données bien contrôlées pour les régulateurs afin d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du Nusinersen dans cette population de patients. Dans un premier temps, l'étude a été conçue avec un critère principal de survie sans ventilation. Comme nous avons gagné plus de perspicacité de nos études ouvertes, il est devenu de plus en plus clair que la mesure des évolutions motrices pourrait être un indicateur utile de l'efficacité potentielle de Nusinersen dans l'étude ENDEAR. En tant que tel, les critères d'évaluation primaires et secondaires ont été mis à jour en mai 2016.

2. Pourquoi avez-vous mené une analyse intérimaire? Qu'est-ce que ça veut dire?

Lors de la conception de l'étude ENDEAR, nous avons consulté largement les organismes de réglementation, des experts dans le domaine et les membres de la communauté pour concevoir un protocole qui nous permettrait de recueillir les données bien contrôlées nécessaires dans les plus brefs délais.

Nous avons conçu le protocole ENDEAR pour inclure une option pour une analyse intermédiaire avant la conclusion formelle du procès afin d'évaluer si un effet significatif du traitement était détectable avant la collecte complète des données. L'analyse intermédiaire a montré que les nourrissons prenant Nusinersen ont connu une amélioration statistiquement significative dans la réalisation des étapes du moteur par rapport à ceux qui ne reçoivent pas de traitement.

En raison des résultats positifs de l'analyse intermédiaire de la forme infantile de la SMA Type 1, tous les participants à ENDEAR ainsi que les participants à EMBRACE peuvent recevoir Nusinersen en étant enrôlé dans les études d'extension.

3. Que se passe-t-il ensuite?

Nous allons continuer à recueillir des données sur tous les participants inscrits à l'essai clinique par le biais de leur prochaine visite de contrôle et nous travaillons à présenter nos dépôts réglementaires. Les dépôts réglementaires comprendront les données ENDEAR d'analyse provisoire et toutes les autres données cliniques et précliniques disponibles actuellement. Nous prévoyons que nous serons en mesure de présenter nos applications de marketing à la fois à la FDA (Food and Drug Administration) et à l'EMA (Agence Européenne du Médicament) dans les prochains mois, avec des dépôts dans d'autres pays à suivre. Nous explorons les options pour accélérer l'examen des dossiers avec les deux organismes mais n'avons pas encore un calendrier précis pour l'examen et l'approbation potentielle de Nusinersen. Examen et approbation varient selon les pays, mais, en général, une fois acceptée ou validée, l'examen standard aux États-Unis est de 10 mois et les moyennes de temps d'examen entre 13-15 mois dans l'UE.

4. Quels sont vos plans pour l'étude de CHERISH? Voulez-vous procéder à une analyse intermédiaire avec ce procès, aussi?

Sur la base de nos conversations en cours avec les organismes de réglementation, les données d'une étude bien contrôlée pour les SMA Type 2 sera nécessaire afin de permettre d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de Nusinersen dans cette population. Une fois que nous aurons recueillis suffisamment de données bien contrôlées pour avoir une voie à l'approbation de cette population, nous serons en mesure de mettre fin au bras de l'étude CHERISH placebo-contrôlée.

Nous travaillons à compléter nos études de CHERISH le plus rapidement possible et de continuer à explorer toutes les possibilités de raccourcir le calendrier d'examen et d'approbation potentielle.

5. Où en êtes-vous de l'ouverture d'un programme d'accès élargi (PAE)?
Étant donné les résultats positifs de l'analyse intermédiaire, Biogen travaille à ouvrir un programme d'accès élargi (PAE) pour les patients admissibles infantile de la SMA Type 1. Nous espérons que ce programme marquera la phase initiale dans nos efforts pour permettre un accès élargi à Nusinersen pour les patients atteints de SMA.
Les sites d'essais cliniques existant, en raison de leur expérience dans l'administration Nusinersen, peuvent participer au PAE dans les pays où les PAE sont autorisés conformément aux lois et règlements locaux. Une fois que le PAE est ouvert et les approbations locales requises sont en place, les participants individuels peuvent commencer l'inscription après la transition des participants à l'étude de ENDEAR à l'étude de prolongation ouverte.


6. Comment puis-je savoir si je suis ou si mon enfant est admissible au PAE?
Il faut consulter votre médecin de la consultation pluridisciplinaire pour obtenir les informations les plus à jour sur l'admissibilité au programme.

7. Comment allons-nous trouver plus d'informations sur ce qui se passe ensuite?

L'analyse intermédiaire représente une étape importante pour le programme, mais nous avons encore du travail à faire que nous dirigeons vers notre objectif numéro un de l'avancement Nusinersen vers l'approbation. Nous nous sommes engagés à ouvrir des communications transparentes avec la communauté SMA chaque fois que possible et nous continuerons de mettre à jour la communauté quand le programme progresse.

Commentaires

  • tout ces recherches concernent seulement spa type1 et type2 quoi de neuf pour le type3 .Est ce que les personnes qui ont touts les muscles atrophies peuvent un jour etre candidat pour un eventuel traitement ou bien ca serait trop tard moi jai 46ans spa type3 merci

  • La demande d'autorisation sur le marché faite par Biogen couvre tous les types (1 - 2 - 3) et tous les âges. Par contre, il n'est pas prévu d'essai pour les types 3 adultes.

    Cette demande est partie le 7 octobre. En moyenne, l'accord ou le refus sont signifiés dans une période de 1 à 3 ans après le dépôt. Cela dépend du nombre de compléments demandé par les autorités de santé.

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