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NUSINERSEN : procédure d'approbation accéléré acceptée en Europe et aux US

Biogen (NASDAQ: BIIB) a annoncé aujourd'hui que sa demande d'approbation pour Nusinersen, un traitement expérimental pour l'amyotrophie spinale, a été accepté par la US Food and Drug Administration (FDA) pour examen prioritaire, et que la demande d'autorisation de commercialisation de l'entreprise a été validée par l'Agence Européenne des Médicaments (EMA). Nusinersen avait déjà eu le statut d'évaluation accélérée par le Comité de l'EMA des Médicaments à usage Humain (CHMP).

Biogen a l’intention de commercialiser Nusinersen sous le nom de marque SPINRAZATM. Ce nom a été conditionnellement accepté par la FDA et le CHMP(UE) et sera confirmée lors de l'approbation.

Tant l'examen prioritaire (USA) que l'évaluation accélérée vont réduire le temps d'examen standard. Si elle est approuvée, Nusinersen serait la première thérapie pour SMA, une cause génétique leader de la mortalité infantile.

"La FDA et l'EMA ont reconnu le potentiel de Nusinersen pour répondre au besoin urgent d'un traitement SMA efficace en accordant un statut spécial aux dossiers de demande d’autorisation de mise sur le marché, et la FDA a indiqué qu'ils ont l'intention de traiter prioritairement notre dossier en vertu d'un examen accéléré", a déclaré Michael Ehlers, MD, Ph.D., vice-président exécutif, chef de la recherche et du développement chez Biogen. "Nous sommes maintenant concentrés sur le travail avec ces organismes afin de mettre ce traitement expérimental à disposition de la communauté SMA aussi rapidement que possible."

Les dossiers réglementaires déposés aux États-Unis et en Europe sont basées sur des données qui démontrent une efficacité cliniquement significative et un bon niveau de sécurité de Nusinersen à partir de plusieurs études. Ceux-ci comprennent les résultats de l'analyse intermédiaire de Endear, l'étude de phase 3 évaluant Nusinersen en forme infantile de la SMA, ainsi que les données de l'étude en ouvert dans d'autres populations de patients. L'analyse intermédiaire Endear a démontré que les nourrissons recevant Nusinersen ont connu une amélioration statistiquement significative dans le développement moteur par rapport à ceux qui ne reçoivent pas Nusinersen. Les données des autres paramètres analysés étaient également toujours en faveur des nourrissons traités. Nusinersen a été généralement bien toléré, avec bon niveau de sécurité. Aucun événement indésirable a été considéré comme lié à Nusinersen.

Traduction du texte publié sur le site Biogen

Commentaires

  • On peut espérer effectivement un grand pas en ce qui concerne les nourissons mais qu'en est-il pour les adultes atteints de SMA
    de type III ? y aura-t-il un jour des essais les concernant ?
    Avec mes remerciements

  • Bonjour,
    Nusinersen est actuellement en essai pour les types 2 et 3 non ambulants, les conclusions devraient être connues courant été 2017.

  • Bonjour,

    Sait on quels pays européens seraient susceptibles de commercialiser ce traitement ? Peut on espérer que il soit disponible en France?

    Merci!

  • Mon fils a sma 2 type est ce qu'il ya un traitement pour lui comment vous pouvez l'aider

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