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NUSINERSEN: d'excellents résultats pour les SMA Type 2

Biogen vient d'interrompre l'essai de phase 3 contre placébo du Nusinersen suite aux résultats positifs obtenus sur le critère principal d'évaluation. Lors de leur prochaine injection, tous les patients inclus dans l'essai recevront la molécule active.

A retenir le futur nom commercial du NUSINERSEN :

SPINRAZA

 

Résultats de l'analyse provisoire de CHERISH

CHERISH est une étude de quinze mois portant sur SPINRAZA chez 126 patients non ambulants ayant une SMA à apparition plus tardive (compatible avec le type 2), soit des patients présentant des signes cliniques et des symptômes apparus après l'age de 6 mois et dont l'âge était compris entre 2 et 12 ans .

Les résultats du critère d'évaluation primaire de l'analyse intermédiaire pré-spécifiée ont démontré une différence de 5,9 points (p = 0,0000002) à 15 mois entre les bras d'étude (n = 84) et témoins (n ​​= 42) sur l’échelle moteur fonctionnelle de Hammersmith étendue (HFMSE). A 15 mois de traitement, les patients qui ont reçu SPINRAZA ont obtenu une amélioration moyenne de 4,0 points dans le HFMSE, tandis que les patients qui n'étaient pas en traitement ont diminué d'une moyenne de 1,9 points.

Le HFMSE est un outil fiable et validé spécifiquement conçu pour évaluer la fonction motrice chez les enfants atteints de SMA, et un changement de trois points ou plus dans le HFMSE a déjà été identifié comme cliniquement significatif. Les données des autres paramètres analysés étaient systématiquement en faveur des enfants qui ont reçu un traitement. SPINRAZA a démontré un profil de sécurité favorable.

La majorité des événements indésirables ont été considérés comme étant liés soit à la maladie de SMA, soit à des événements courants dans la population générale, soit à des événements liés à la procédure de ponction lombaire. Aucun patient n'a interrompu l'étude.

Avec cette analyse intermédiaire positive, l'étude CHERISH est stoppée et les participants seront en mesure de passer à l'étude d'extension SHINE open-label pour recevoir SPINRAZA. Les résultats complets de l'étude seront présentés lors de futurs congrès médicaux.

"Ces données confirment le potentiel de SPINRAZA comme traitement pour les patients atteints de SMA", a déclaré B. Lynne Parshall, chef de l'exploitation d'Ionis Pharmaceuticals. «Nous sommes reconnaissants à toutes les familles et aux cliniciens qui ont participé à toutes les études SPINRAZA. Sans leur engagement et leur soutien, ce programme n'aurait pas été en mesure de progresser si rapidement. " La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a récemment accepté le dossier de demande  d’approbation pour  pour SPINRAZA en tant que traitement pour la SMA et a communiqué qu'ils prévoient de le traiter rapidement dans le cadre d'un examen accéléré.

En outre, l'Agence européenne du médicament (EMA) a récemment accepté le dossier de demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) de Biogen dans l'UE en vue de son analyse. Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l'EMA a accordé un statut d'évaluation accélérée et la FDA a accordé un examen prioritaire à SPINRAZA. Biogen lance des dépôts réglementaires dans d'autres pays au cours des prochains mois.

Biogen a lancé un programme global d'accès élargi (EAP) dans le SMA infantile avec des signes cliniques avant 6 mois en début de cette année. La société étudie où et quand ce programme peut être élargi pour inclure les patients avec un début SMA plus tardif (compatible avec le type 2).

Retrouvez l'article complet sur le site de Biogen

Commentaires

  • Ca vient à grands pas pour les types 3 alors!!!!!!

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