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BIOGEN : dernières communications

Ces derniers jours deux importants documents sur Nusinersen/SPINRAZA ont été communiqués :

-          Un compte rendu d’une téléconférence du 11/01/2017 entre Biogen et SMA Europe sur l’avancement du programme où l’AFM était présente.

-          Les premiers résultats de l’essai Endear (essai de phase 3 sur les types 1) publiés le 13/01/2017 lors du congrés britanique de Neuro - Pédiatrie

Téléconférence SMA Europe (www.sma-europe.eu)

(courrier Biogen - traduction française en fin d'article)

SPINRAZA/Nusinersen est toujours dans la phase d’analyse du dossier avec l’EMA dans le cadre de la demande d'AMM. En parallèle, Biogen a contacté plusieurs agences nationales pour commencer les discussions sur le remboursement en cas d’approbation par l’EMA.

A court terme, l'équipe SMA de Biogen travaille prioritairement à répondre aux questions de l’EMA pour accélerer l’autorisation au niveau de l’Europe.

ENDEAR (site Biogen) presentation au congrés Britanique de Neuropédiatrie (publication)

Les premiers résultats sur plus de 100 enfants SMA type1 montrent une diminution des décès ou de la mise en place de ventilation permanente  chez les nourissons après 6 mois de traitement.
Le taux de déces ou de mise sous ventilation permanente est de 68% dans le groupe placebo et de 39% dans le groupe traité.

Les effets sur la fonction motrice ne sont pas publiés à ce jour.

Les effets secondaires les plus fréquemment constatés sont ceux liés à la maladie à savoir, problèmes respiratoires, de déglution et de constipation. Toutefois, l’atélectasie, une rétraction des alvéoles pulmonaires est plus courante chez les enfants traités.

D’autres informations plus complètes seront diffusées dans les mois à venir au fur et à mesure des congrés scientifiques.

 

Annexe: Traduction du courrier Biogen

Chers membres de la communauté SMA,

En réponse à une demande de SMA Europe, Biogen et les membres du Conseil d’administration de SMA Europe se sont entretenus mercredi 11 janvier 2017.

BIOGEN a rappelé son objectif commun d’obtenir une AMM la plus large possible. Suite à la demande de la communauté des patients SMA de partager les informations disponibles, vous trouverez un point sur les sujets abordés. Comme vous le savez, nous ne sommes parfois pas en mesure de divulguer certaines informations pour des raisons de conformité, de confidentialité et/ou d’ordre juridique. Nous sommes cependant toujours disposés à partager autant d’informations que possibles.

Cette lettre porte sur les points suivants : les avancées en Europe concernant l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché du nusinersen, des précisions concernant le prix annoncé aux États-Unis fin 2016, les dernières informations sur le programme d’accès anticipé (Expanded Access Program, EAP) en Europe et pour finir, les données cliniques, en réponse à une demande qui nous a été adressée. Mais tout d’abord, je souhaiterais vous rappeler que notre priorité est la même que la vôtre : obtenir l’AMM dans les plus brefs délais.

2016 a été une année historique pour la communauté SMA. Comme nous l’avons annoncé en décembre, le nusinersen a reçu l’autorisation de la FDA pour le traitement de toutes les personnes ayant une SMA aux États-Unis. Le nusinersen est le premier traitement de fond pour la SMA apportant des améliorations à la fois en termes de fonction motrice et de survie des patients.

Or, les procédures d’obtention de l’AMM et d’élaboration des prix diffèrent entre les États-Unis et l’Europe. L’Agence européenne des médicaments (EMA) a validé la réception de notre dossier à l’automne 2016. En outre, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’EMA a accepté d’examiner le dossier selon la procédure d’évaluation accélérée. Une telle procédure réglementaire peut permettre de réduire la durée d’instruction de 210 à 150 jours, soit 60 jours de moins qu’une procédure normale. En outre, cette procédure permet à l’entreprise de disposer de temps supplémentaire grâce à un arrêt du calendrier (« clock-stop ») pour soumettre des éléments de réponse aux questions posées, et ce, en fonction des questions et du temps nécessaire pour fournir des réponses. Une fois l’opinion positive délivrée par le CHMP, il reste à obtenir l’autorisation de mise sur le marché délivrée par la Commission européenne. Cette étape peut prendre jusqu’à 67 jours pour les produits évalués selon la procédure habituelle, une durée qui peut être légèrement réduite en cas d’évaluation accélérée.   

Nous fournissons avec notre dossier de demande d’AMM toutes les données à notre disposition. Les autorités passent en revue l’ensemble des données disponibles et décident ensuite de l’autorisation du produit et des indications qui précisent quels patients peuvent être traités par nusinersen. Une fois l’AMM accordée, les dernières étapes concernent la définition du prix et le remboursement.

Après publication de l’opinion positive du CHMP et obtention de l’AMM délivrée par la Commission européenne, le cas échéant, l’accès au traitement sera différent d’un pays à l’autre en fonction de la procédure d’obtention du remboursement du pays. Biogen reconnaît que le coût et l’accès sont des éléments clés dans la prise de décision des patients, des prescripteurs, des organismes payeurs et des décideurs politiques et s’engage à travailler avec les autorités compétentes et les systèmes de santé de chaque pays pour trouver des solutions et garantir l’accès des patients au nusinersen.

Nous ne pouvons anticiper le prix du nusinersen dans les pays européens car il dépendra de l’obtention ou non de l’AMM et des indications qui auront été accordées. Les systèmes de santé et l’accès aux médicaments dans les pays européens sont très différents de ce qui existe aux États-Unis. Cependant, avec l’autorisation de la FDA et l’accès au nusinersen aux États-Unis, nous estimons qu’il est important de vous indiquer les principes sur lesquels Biogen se fonde pour définir le prix de ses médicaments. À l’instar de la méthode appliquée par Biogen pour l’ensemble de ses produits, le prix a été fixé en recherchant le juste équilibre entre les trois principes suivants : la valeur clinique que le traitement apporte aux patients et aux familles ; l’impact du nouveau traitement sur le système de santé ; et, enfin, notre capacité à répondre à notre engagement envers les patients sur le long terme et à faire progresser la science par le biais du financement de la recherche et du développement. Ces trois principes guideront notre réflexion pour élaborer le prix du nusinersen en Europe.

Nous réaffirmons notre objectif de garantir l’accès au traitement des patients qui pourraient bénéficier du nusinersen et, à ces fins, nous avons entamé des discussions avec les différentes autorités, y compris sanitaires, de certains pays afin que les patients aient accès au nusinersen le plus rapidement possible dans le cas où le traitement serait approuvé. Nous restons à votre disposition en cas de demande d’informations complémentaires.

En raison des nombreux besoins qui ne sont pas satisfaits et de l’urgence de la situation pour les patients atteints de SMA, Biogen a lancé en septembre 2016 l’un des plus grands programmes d’accès anticipés au monde pour les patients ayant une SMA infantile (les plus à même de développer une SMA de type 1), avant même de soumettre les demandes d’autorisations aux autorités réglementaires. Ce programme a ouvert sur les sites des essais cliniques du nusinersen dans les pays dans lesquels de tels programmes sont possibles en tenant compte de plusieurs critères : autorisation par la loi et les réglementations locales en vigueur, possibilité de faire fonctionner un tel programme, perspective de fournir et de rembourser le nusinersen à long terme.

En réponse aux demandes des cliniciens, nous élargissons actuellement le programme d’accès anticipé pour les patients atteints de SMA infantile aux pays dans lesquels les conditions ci-dessus sont réunies. Les participants au programme d’accès anticipé en Europe destiné aux patients ayant une SMA infantile continueront d’être traités dans le cadre du programme jusqu’à l’obtention du remboursement du nusinersen dans leur pays. La décision d’intégrer ou non de nouveaux patients ayant une SMA infantile au programme une fois l’AMM obtenue en Europe n’a pas encore été prise.

Étant donné la complexité que représente le lancement et l’organisation d’un tel programme pour la SMA, la mise en place de la phase initiale pour la SMA infantile a pris plus de temps que prévu. En raison des immenses besoins des patients qui ne sont pas satisfaits et de l’urgence requise par la SMA infantile, les nourrissons resteront la priorité de l’EAP. Parallèlement, nous continuerons d’évaluer la possibilité d’étendre l’EAP aux patients ayant une SMA de type 2. Obtenir les autorisations reste notre priorité car nous sommes convaincus que c’est le meilleur moyen de fournir à la communauté SMA un accès large et pérenne au traitement.

Enfin, plusieurs questions sur les donnés cliniques et les résultats des études nous ont été adressées. Pour toute question scientifique et médicale précise concernant le nusinersen, veuillez consulter les experts en amyotrophie spinale de votre pays. Nous publierons quelques résultats en 2017 lors de congrès médicaux et sur des sites internet publics, conformément aux dispositions juridiques et réglementaires locales.

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