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L’actualité des essais cliniques

Trois grandes pistes de traitement ont été identifies par la recherche pour améliorer la prise en charge de la SMA.

Elles ont sont en cours de validation dans plusieurs essais cliniques.

Voici un rapide point sur les tests actuels.

 

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Si les noms SUNFISH ou FIREFISH ne vous sont pas inconnus, c’est parce que ces essais recrutent actuellement des volontaires en France et en Italie. Dans les deux cas, il s’agit de déterminer l’efficacité d’un médicament et ses possibles effets négatifs sur l’Homme. Les risques et bénéfices connus grâce aux tests sur l’animal sont présentés lors de la visite d'inclusion par les cliniciens en charge de l’essai.

Pour l’essai SUNFISH, les SMA de type 2 et 3 de 2 à 25 ans peuvent encore l’intégrer à Paris, Nantes, Lille, en Italie et prochainement en Belgique. Le médicament est testé contre placébo sur 186 personnes qui sont suivies sur un an. Le programme a commencé en octobre 2016 et se terminera début 2020.

La partie FIREFISH concerne les très jeunes enfants SMA de type 1 de 1 à 7 mois. Les lieux concernés sont les mêmes que sur SUNFISH à part qu’il est prévu qu’il soit déployé prochainement aux Etats-Unis plutôt qu’en Belgique. Il recrutera jusqu’à 48 malades qui seront suivis 25 mois. Dans le cadre de cet essai, tous les participants auront accès au médicament. Il a commencé en décembre 2016 et sa fin est prévue en avril 2019.

Roche est le laboratoire qui a développé la molécule au nom barbare de « RO7034067 » (ou RG7916), qui sera testée lors de ces essais. Elle aurait pour effet de stimuler un gène  SMN 2. Cela permettrait aux malades de regagner de la force. Ce médicament est administré par voie orale.

 

Spinraza TM ou Nusinersen sont les noms d’un médicament développé par Ionis Pharmaceuticals et Biogen. Il a déjà été testé sur les SMA de type 1 et 2 respectivement dans les essais ENDEAR et CHERISH. Suite à leurs résultats prometteurs (voir article antérieur), Biogen a lancé les essais SHINE et EMBRACE pour permettre l’accès à la molécule à l'ensemble des participants aux essais en attendant sa mise sur le marché.

En Décembre 2016, ce médicament a été autorisé aux Etats-Unis pour une mise sur le marché concernant les types 1, 2 et 3 . En France, ce médicament peut être accessible selon une procédure d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU) qui est attribuée au cas par cas par l'ANSM.

Un essai avec cette molécule recrute encore il s’appelle NURTURE et concerne les nourrissons jusqu’à 6 semaines. Son principe est de traiter de trés jeunes enfants avant que les premiers symptômes ne se déclarent. En Europe, il a lieu en Italie, en Grande-Bretagne et en Allemagne. Il se terminera vers septembre 2019.

Ce médicament est administré par injection dans la moelle épinière entre les vertèbres lombaires et agit de manière similaire à la molécule de Roche (voir premier encadré).

Novartis Pharmaceuticals a lancé un essai en Allemagne, Belgique Danemark et Italie mais pas en France. Il teste la molécule LMI070 qui a un procédé d’action similaire aux deux autres présentées ci-dessus. Cet essai s’adresse seulement aux enfants type 1 de 1 à 7 mois.

 

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AveXis est un laboratoire américain qui développe actuellement la seule piste de traitement par thérapie génique. L’essai AVXS-101 montre des résultats encourageants sur les type 1 concernés. Grâce à ce constat, d’autres essais sur les types 1 et 2 sont en projet aux États-Unis courant 2017. La version Européenne devrait suivre courant 2017.

Le procédé d’action de cette thérapie est de modifier l’ADN des malades pour les soigner définitivement en une seule injection par intraveineuse (voir encadré).

 

 

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L’Olesoxime est une molécule développée par Trophos avec le soutien de l’AFM-Téléthon puis reprise par le laboratoire Roche. L’essai étant terminé, une extension permet à tous les participants de profiter du traitement en attendant l’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM). Des discussions sont en cours avec l’Agence Européenne du Médicament concernant le futur de cette molécule.

Cette molécule n’agit pas sur les gènes mais sur les neurones liés au mouvement et le muscle en les protégeant. Ainsi elle a pour but de freiner l’avancement de la maladie (voir encadré).

D’autres thérapeutiques suivant le même principe sont en cours de test en Amérique du nord (CK-2127107 par Cytokinetics) ou aux Pays-Bas et en Belgique (Mestinon).

 

Source VLM N°180

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