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NUSINERSEN : Un comité de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) émet une recommandation positive, un premier pas vers la mise sur le marché

Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu aujourd’hui un avis positif concernant une autorisation européenne de mise sur le marché (AMM) du Nusinersen/Spinraza(voir ci-dessous) pour tout type de SMA confirmé génétiquement. Suite à cet avis, la Commission européenne a 2 mois pour décider de valider ou non l’AMM. L’avis du CHMP n’est que consultatif mais il est rare qu’il ne soit pas suivi par la Commission européenne.

Avis CHMP.pdf

Une fois le médicament autorisé au niveau de l’Europe, il reste encore des étapes au sein de chaque état avant qu’il ne soit effectivement disponible. L’AMM ne fait que valider un rapport bénéfices/risques positif, c’est-à-dire le fait que le médicament « fait plus de bien que de mal ». Il faut ensuite que chaque pays évalue l’intérêt de ce médicament pour ses patients, décide de le prendre en charge et négocie un prix.

En France deux commissions différentes de la Haute Autorité de Santé vont évaluer l'intérêt du médicament pour les patients mais aussi son rapport efficacité/prix. Ce n’est qu’ensuite que le Comité Economique des Produits de Santé négociera un prix qui permettra un accès « de droit commun » au médicament. Tout ce processus mettra du temps. Pour un médicament comme le Spinraza ce délai pourrait être d’un an, voire plus, après la décision d’AMM.

L’avis du CHMP n’a pas d’influence sur l’accès anticipé au Spinraza sous forme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation (ATU). D’ici l’AMM, il est possible qu’une ATU de cohorte soit octroyée par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament (ANSM). Ce type d’autorisation permettrait l’accès au traitement à un grand nombre de personnes sans passer par une validation au cas par cas, comme pour une ATU nominative.

Traduction de l’avis du CHMP :

Le 21 avril 2017, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a adopté un avis positif, recommandant l'octroi d'une autorisation de mise sur le marché du médicament Spinraza destiné au traitement de l'amyotrophie spinale 5q (SMA). Spinraza, qui a été désigné comme médicament orphelin le 2 avril 2012, a été examiné dans le cadre du programme d'évaluation accélérée d'EMA. Le demandeur de ce médicament est Biogen Idec Ltd.

Spinraza sera disponible sous forme de solution de 2,4 mg / ml pour injection. La substance active de Spinraza est le nusinersen, un oligonucléotide antisens (code ATC: N07) qui peut permettre au gène SMN2 de produire à des niveaux adequats de protéines SMN complètes, améliorant ainsi la survie neuronale. Les avantages avec Spinraza sont sa capacité à améliorer certaines fonctions motrices et fonctions musculaires jusqu’à des niveaux qui n'ont pas observés pendant le cours naturel de la maladie. Les effets secondaires les plus courants sont liés à son administration par ponction lombaire.

L'indication complète est: "Spinraza est indiqué pour le traitement de l'atrophie musculaire spinale 5q". Il est proposé que Spinraza ne soit injecté que par un médecin ayant une expérience dans la prise en charge de l'amyotrophie spinale. Les recommandations détaillées pour l'utilisation de ce produit seront décrites dans le résumé des caractéristiques du produit (SMPC), qui sera publié dans le rapport d'évaluation publique européen (EPAR) et mis à disposition dans toutes les langues officielles de l'Union européenne après l'octroi de l'autorisation de mise sur le marché Par la Commission européenne

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