Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

JDF2017: point d'avancement recherche

Bilan des essais et authorisations en cours

Retrouvez plus les details dans ce document.

Présentation1.jpg

 

 

 

La thérapie génique, pour apporter le gène SMN1dans les motoneurones AVEXIS

Un essai de thérapie génique AVX101en cours aux États-Unis (15 participants) : des premiers résultats montrent une bonne tolérance, une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur.

L'olésoxime, pour protéger le motoneurone

Étude Oléos : phase en ouvert qui évalue les effets à long terme de l'olésoxime chez les patients atteints de SMA qui ont déjà participé aux essais de phase Ib et de phase II.

Un essai de phase III devrait démarrer prochainement aux États-Unis et/ou en Europe.

Améliorer le fonctionnement de la junction neuromusculaire

- Apporter le gène de la plastine-3 en complément d'un oligonucléotide antisens dans des souris modèles de SMA.

La pyridostigmine à l'essai en Belgique (20 participants) et au Pays-Bas (50 participants).

Améliorer les performances musculaires

La myostatine augmente la masse et la force des fibres musculaires des souris modèles de SMA.

Le CK-2127107 à l'essai aux États-Unis et au Canada (72 participants).

- L'entrainement physique à l'essai en France (30 participants) et aux États-Unis (42 participants).

Pistes thérapeutiques

Plusieurs candidats-médicaments à l'étude dans des modèles cellulaires ou animaux : le Pip6a-PMO,l'AAV-U7, le STL-182, l'IGF-2, le SMN-AS1.

Le Nusinersen (ou SpinrazaTM)

Essai SHINE international y compris en France (289 participants).

Essai NURTURE international mais pas en France (25 participants).

Essai EMBRACE en Allemagne et aux États-Unis (21 participants).

Autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le nusinersen en Europe et aux États-Unis.

Le RO7034067 (ou RG7916)

Essai SUNFISH européen y compris en France (186 participants).

Essai FIREFISH international (48 participants) :des centres investigateurs pourraient ouvrir en France sous réserve des autorisations réglementaires.

Essai JEWELFISH aux États-Unis (24 participants).

Le LMI070

À l'essai en Europe mais pas en France (42 participants).

Le Celecoxib

> Un essai est en préparation au Canada.

Commentaires

  • Pourquoi pas d'essai pour les types IV ?CDLT

Écrire un commentaire

Optionnel