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Nusinersen SPINRAZA: AMM et ATU de cohorte

En Europe, depuis le 1er juin 2017, le Nusinersen (Spinraza) bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour tous les types d’amyotrophie spinale 5q (SMA),.

En France, la commercialisation du produit nécessite une longue phase d’évaluation et de négociation du prix. En attendant, un dispositif dérogatoire permet un accès aux patients, sans restant à charge.

 Jusqu’au 21 aout  2017, le Nusinersen peut être prescrit dans le cadre d’une ATU de cohorte pour la SMA de type 1 et 2.

 A partir du 22 aout, le Nusinersen sera prescrit dans le cadre du « dispositif post-ATU ».

Ce dispositif post-ATU concernera la SMA de type 1, 2 et devrait être étendu à la SMA de type 3.

A noter cependant, qu’étant donné le peu de  données du Nusinersen obtenus dans la SMA de type 3, les autorités réglementaires pourraient décider de rembourser ou non le traitement dans la SMA de type 3 quand il sera commercialisé (une décision de non remboursement pourrait impliquer l’arrêt de la prescription de ce traitement pour la SMA de type 3).

 

Pendant la période de l’ATU, le laboratoire a choisi de fournir gratuitement le produit. Dès le début de la période post-ATU le laboratoire le facturera à chaque hôpital. Il s’agit d’un prix non encore négocié. Lorsque la longue procédure de négociation des prix aura abouti, le laboratoire devra rembourser les sommes qu’il aura perçues sur chaque ampoule et qui dépasseront le prix final.

Le prix qui sera facturé dans un premier temps est particulièrement élevé. Mais chaque hôpital se le fera rembourser au fur et à mesure. Cette dépense ne pèsera donc pas sur l’équilibre budgétaire de chaque établissement. Contrairement à certaines rumeurs, aucun hôpital ne peut affirmer qu’il n’a pas les moyens financiers de payer le Nusinersen.

 

Pour rappel, une AMM est délivrée dans un cadre très strict (une maladie, un âge, une posologie, un mode d’administration). Toute prescription non conforme à ce qui est prévu dans l’AMM est considérée comme une prescription hors AMM (et donc, non prise en charge par l’assurance maladie).

L’AMM du Nusinersen indique un mode d’administration intrathécale par ponction lombaire. Pour les patients avec une arthrodèse vertébrale, cela dépend de la technique utilisée, de la date et du matériel utilisé.

 

avis ANSM  et avis EMA

Commentaires

  • la médecine à 2 vitesses !!!!!!

  • Bonjour,
    Je suis atteins de la Maladie de Kennedy, j'ai beaucoup de mal à me déplacer, à avaler, à parler.
    Y a t'il une solution pour moi ?
    J'ai 65 ans, mon frère plus jeune que moi est aussi atteins de cette maladie.
    Merci. 0621781914

  • Bonjour .Je suis un résident de Belgique .j ai un fils de 2ans et demi et il a la maladie SMA type2. J aimerais bien savoir quand on aura le traitement en belgique.
    Merci

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