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RG7916: premiers résultats

Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

PTC Therapeutics, a présenté des données cliniques préliminaires du programme de développement conjoint avec la société avec Roche et SMA Fondation dans l'amyotrophie spinale (SMA) lors de la réunion Cure SMA à Orlando, Floride. Ces résultats d'une analyse préliminaire de la partie 1 de l'essai de Phase 2 SUNFISH évaluant le RG7916 par voie orale, un modificateur par petites molécules de l'épissage de Survival Mortor Neuron 2 (SMN2), ont été annoncés lors d'une présentation orale intitulée «Études cliniques de RG7916 chez des patients atteints d' Amyotrophie spinale: mise à jour de l'étude ».

La SMA est un trouble génétique rare qui entraîne une incapacité neuromusculaire dès l'enfance et constitue la principale cause génétique de mortalité chez les nourrissons et les jeunes enfants.

«L'augmentation de la transcription intégrale SMN2 chez les patients SMA est prometteuse et confirme que RG7916 cible la cause sous-jacente de la maladie», a déclaré Stuart W. Peltz, Ph.D., Directeur Général, PTC Therapeutics, Inc. «Les bas niveaux de la protéine SMN chez les patients atteints de SMA affectent de multiples tissus dans tout le corps, y compris les muscles, les os et les nerfs. Nous estimons que la facilité d'administration d'une thérapie orale et sa large distribution tissulaire donnent à RG7916 le potentiel de traiter le spectre complet des déficits fonctionnels observés chez les patients SMA. Nous sommes impatients d’analyser RG7916 dans les essais cliniques clés au cours de la deuxième moitié de l'année. "

Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

SUNFISH est une étude clinique de phase 2 en deux parties. La partie 1 est une étude de recherche exploratoire randomisée et double-aveugle, contrôlée par placebo chez les patients atteints de SMA pédiatrique et  adulte de type 2/3. L'objectif principal de la première partie de l'étude est d'évaluer la sécurité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de RG7916 chez les patients et de sélectionner la dose efficace pour la deuxième partie de l'étude. La deuxième partie pivot est une étude de confirmation en double aveugle, contrôlée par placebo, randomisée, de type 2/3, suivie d'une extension ouverte. L'objectif principal de la deuxième partie essentielle de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de RG7916 par rapport au placebo. SUNFISH est l'un des trois essais cliniques en cours de RG7916, ainsi que FIREFISH et JEWELFISH.

Le programme SMA a d'abord été développé par PTC Therapeutics en partenariat avec la Fondation SMA en 2006 pour accélérer le développement d'un traitement pour SMA. En novembre 2011, Roche a acquis une licence mondiale exclusive dans le programme d'épissure alternative PTC / SMA Foundation SMN2. Le développement de ces composés est en cours d'exécution par Roche et supervisé par un comité de pilotage conjoint avec des membres de PTC, Roche et la Fondation SMA.

traduit de PTC communiqué de presse du 1er juillet 2017

 

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