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  • RG7916: premiers résultats

    Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

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  • Nusinersen SPINRAZA: AMM et ATU de cohorte

    En Europe, depuis le 1er juin 2017, le Nusinersen (Spinraza) bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour tous les types d’amyotrophie spinale 5q (SMA),.

    En France, la commercialisation du produit nécessite une longue phase d’évaluation et de négociation du prix. En attendant, un dispositif dérogatoire permet un accès aux patients, sans restant à charge.

     Jusqu’au 21 aout  2017, le Nusinersen peut être prescrit dans le cadre d’une ATU de cohorte pour la SMA de type 1 et 2.

     A partir du 22 aout, le Nusinersen sera prescrit dans le cadre du « dispositif post-ATU ».

    Ce dispositif post-ATU concernera la SMA de type 1, 2 et devrait être étendu à la SMA de type 3.

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  • Le point sur l’accès anticipé au Nusinersen / Spinraza

    En mai 2017, parallèlement à l’avis positif de l’Agence européenne du médicament, l’ANSM a accordé une ATU de cohorte pour les patients atteint d’amyotrophie spinale n’ayant pas obtenu le stade de la marche autonome. Cette indication correspond à la demande effectuée par le laboratoire Biogen, qui n’a pas souhaité demander un accès anticipé pour l’ensemble de l’indication pour laquelle l’AMM avait été demandée. La France fait cependant exception en Europe en ayant été le seul pays permettant un accès anticipé aux types 2 dès mai.

    Constatant l’écart potentiel entre le champs de l’ATU de cohorte et le probable champs de l’AMM, l’ANSM a saisi, dès le 9 mai, la HAS dans le cadre d’un dispositif règlementaire  pour l'obtention duquel l’AFM-Téléthon s’était beaucoup battue en 2013. Le 3 juillet, la HAS vient de rendre public l’avis qu’elle a pris le 21 juin. Elle constate que, pour les indications de l’AMM européenne qui ne sont pas couvertes par l’ATU de cohorte, il n’existe pas d’alternatives thérapeutiques. Cet avis ouvre la voie pour l’accès au traitement des SMA de type 3 dès la fin du mois d’aout, sans attendre l’issue du long processus d’évaluation du produit et de fixation de son prix (un an voire plus). 

    Cependant, la prise en charge de toutes les indications de l’AMM pendant la durée d’évaluation et de négociation du prix ne préjuge pas du résultat final. La faiblesse des données existantes  pour les SMA de type 3 (faible nombre de patients dans l'essai) pourrait être un frein au remboursement pour cette indication. Un décision de non remboursement entrainerait alors un arrêt des prises en charge pour cette indication. 

    A noter, l'Allemagne a validé la prise en charge tout type d'un an pour les patients allemands. Pendant cette année, une analyse coût bénéfice risque sera réalisée avant d'avoir une décision définitive de prise en charge. C'est le premier pays européen après la France a élargir le domaine de prise en charge au delà des types 1.

    Par ailleurs, des réflexions entre médecins et chirurgiens français sont engagées en lien avec l'AFM-Téléthon  afin d’essayer de répondre à la question des injections intrathécales chez des malades ayant une arthrodèse. Au moins un patient avec une arthrodèse de fusion complète a déjà reçu une injection de Spinraza à l’étranger.