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AVEXIS: Des premiers résultats consolodés présentés au congrés WMS de St Malo

La semaine dernière, AveXis annonçait le lancement un essai de phase 2 de thérapie génique AVXS-101 SMA Type 1 à l'aide d'un produit issu du nouveau processus de fabrication GMP aux Etats Unis. Les discussions pour inclure des SMA Type 2 ainsi qu’une extension des essais en Europe sont toujours en cours avec les autorités de surveillance. communiqué de presse d’Avexis du 29 septembre

Aujourd'hui, Avexis présente les résultats consolidés de la phase 1 de l'essai au congress WMS (World Muscle Society) de St Malo. Voir ci-dessous la traduction du Communiqué de presse du 3 octobre 2017

SAINT MALO, France, le 3 oct. 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - AveXis, Inc. (NASDAQ: AVXS), une société de thérapie génique en phase clinique développant des traitements pour les patients atteints de maladies génétiques neurologiques rares et mortelles, présente les données finales du 7 août 2017, terme de l'essai de phase 1 de l'AVXS-101 chez les patients atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA) Type 1. Jerry Mendell, MD, chercheur principal dans l'essai et Curran-Peters, chaire de recherche pédiatrique, professeur de pédiatrie et de neurologie à l'Institut de recherche de l'hôpital national Children's et de l'Ohio State University, Columbus, Ohio, a présenté les données d'une publication à venir lors du 22e Congrès annuel international de la World Muscle Society (WMS) à Saint-Malo, France.

L'étude de phase 1, open-label, avec escalade de dose a été conçue pour évaluer la sécurité et la tolérance d'AVXS-101 chez les patients atteints de SMA Type 1. Les principales mesures d'efficacité étaient le temps de la naissance à un «événement» qui a été défini soit en cas de décès, soit au moins 16 heures par jour, de l'assistance respiratoire requise pour la respiration pendant 14 jours consécutifs en l'absence de maladie réversible aiguë ou périopératoire, et la réussite vidéo confirmée de la capacité de s'asseoir sans assistance. En outre, plusieurs mesures objectives exploratoires ont été évaluées, y compris une enquête standard sur le développement des jalons moteurs et le test infantile des troubles neuromusculaires de l'Hôpital des enfants de Philadelphie (CHOP INTEND).

Les données du 7 août 2017 ont montré que tous les patients (100%) étaient vivants et sans événements à l'âge de 20 mois. Les patients de Cohort 2 ont démontré des améliorations dans les jalons moteurs, y compris:
• Neuf de 12 patients (75%) peuvent rester assis sans assistance pendant 30 secondes ou plus.
• Onze des 12 patients (92%) ont maintenu les scores de CHOP-INTEND de plus de 40 pour une moyenne d'age de 18,8 mois.
• Toutes les réalisations précédentes de l'étape du moteur signalées lors de la réunion de l'American Academy of Neurology (AAN) en avril 2017 ont été validées et confirmées à la dernière visite de chaque patient par l'examinateur externe indépendant. Les nouveaux jalons signalés à l'AAN qui n'avaientt pas été validés par l'évaluateur externe à l'époque ont été confirmés et validés lors de l'examen d'août 2017.

De plus, les patients sans soutien respiratoire ou nutritionnel au 20 janvier 2017 continuent sans avoir besoin de soins de soutien.

Il n'y avait pas de nouveaux effets indésirables liés au traitement identifiés.

Un manuscrit concernant ces données a été accepté pour publication dans une revue médicale majeure. Conformément à la politique d'embargo de cette revue, AveXis ne communiquera pas de données d'essai supplémentaires avant la publication.

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