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SUNFISH : Début de la deuxième phase

Dans un courrier adressé aux associations de patients, Roche a annoncé le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH.

La phase 1  qui s'est déroulée en début d'année a permis de déterminer la dose efficace.

Le premier patient de la phase 2 a été inclus mi-octobre.

Cet essai contre placébo (1/3 des patients sont sous placebo) s'adresse aux patients SMA 2 et 3 non ambulants de moins de 25 ans.

Actuellement en France seul l'institut I Motion financé par l'AFM a débuté les inclusions, d'autres sites devraient ouvrir dans les mois à venir.

Ci-joint le courrier

 

Traduction du courrier de roche

Chère communauté SMA
Nous sommes heureux de partager avec vous une mise à jour sur l'étude SUNFISH évaluant le RG7916 chez les personnes âgées de 2 à 25 ans atteintes de SMA de type 2/3. RG7916 est un modificateur d'épissage SMN2 qui est pris par voie orale (ou par g-tube) et est en cours de développement en collaboration avec PTC Therapeutics et la Fondation SMA.
SUNFISH est une étude en deux parties dans laquelle la partie 1 a permis la sélection de la dose de RG7916. La partie 2 est conçue pour évaluer l'efficacité et constitue la partie essentielle de l'étude. En cas de résultat positif, les résultats seront utilisés pour déposer les soumissions aux autorités sanitaires en vue de l'approbation et l'accès potentiels au RG7916.
Le premier groupe de participants inscrits à SUNFISH Part 1 a reçu le RG7916 pendant plus de 10 mois et une analyse intermédiaire a été récemment présentée à la Conférence internationale de la World Muscle Society en France. Dans cette analyse, tous les participants (51 personnes) avaient reçu RG7916 pendant 28 jours ou plus. La protéine SMN a augmenté jusqu'à deux fois et demie. Cette augmentation a été maintenue pendant toute la durée du traitement (jusqu'à 250 jours). À ce jour, le RG7916 demeure bien toléré à toutes les doses et personne ne s'est retiré de l'étude RG7916 en raison d'effets secondaires liés au médicament.
L'information de la partie 1 nous a permis de confirmer la dose de RG7916 pour la partie 2 de SUNFISH et le premier patient a été inscrit dans la partie 2.
Nous aimerions remercier la communauté SMA et toutes les familles qui participent aux essais cliniques. Votre participation a contribué à faire progresser le développement de RG7916 ainsi que la recherche dans SMA.

Si vous souhaitez des informations complémentaires n'hesitez pas à visiter les sites:

www.roche-sma-clinicaltrials.com, www.clinicaltrials.gov (rechercher SUNFISH) et www.clinicaltrialsregister.eu.

Si vous êtes intéressé à prendre part à SUNFISH,  contactez votre médecin .
Roche s'est engagée à faire avancer la recherche dans SMA et nous sommes impatients de fournir des mises à jour futures sur RG7916.


Meilleures salutations

Commentaires

  • Bonjour ma fille est atteinte d une amyotrophique spinale de Kukelberg weland peux elle bénéficier du spinraza merci elle a 45 ans

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