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Avexis dévoile son plan d'essai clinique en thérapie génique

"Notre objectif a toujours été de servir la communauté SMA, et notre programme de développement clinique élargi est conçu pour évaluer l'impact de AVXS-101 dans un ensemble large de patients SMA", a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Nous croyons que l'année à venir pourrait apporter des progrès cliniques importants, nous poursuivons notre objectif ultime d'amener AVXS-101 aux patients et aux familles dévastées par l'ASI"

 Aperçu du programme de développement clinique d'AVXS-101 pour le traitement de l'ASI

 

 Essais cliniques en cours aux USA :

  • STR1VE: Essai pilote d'AVXS-101 dans le SMA de type 1: L'essai multicentrique continu, à un seul bras, à dose unique et ouvert, vise à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'une perfusion intraveineuse unique de AVXS-101 chez les patients atteints d'ASI de type 1. L'essai devrait recruter un minimum de 15 patients atteints d'ASI de type 1 âgés de moins de six mois au moment de la thérapie génique et qui possèdent un ou deux exemplaires du SMN2, gène de sauvegarde tel que déterminé par des tests génétiques et la délétion bi-allélique du gène SMN1 ou des mutations ponctuelles. Trois patients ont été traités à ce jour.

 

  • STRONG: Essai de phase 1 d'AVXS-101 dans SMA Type 2: L'étude de phase 1 multicentrique en cours, ouverte et comparant la dose est conçue pour évaluer la sécurité, le dosage optimal et la preuve de concept pour l'efficacité d'AVXS-101 dans deux groupes d'âge distincts de patients atteints d'un SMA de type 2, en utilisant une voie d'administration intrathécale (IT) unique. On s'attend à ce que l'essai inclue 27 nourrissons et enfants symptomatiques avec un diagnostic génétique compatible avec la SMA, y compris la délétion bi-allélique de SMN1 et trois copies de SMN2 sans le modificateur génétique SMN2, qui peuvent s'asseoir sans avoir de capacité actuelle de se tenir debout ou de marcher. Un patient a été dosé à ce jour.

 

Essais prévus en SMA

  • STR1VE EU: Essai pilote d'AVXS-101 dans le SMA Type 1 en Europe : L'essai planifié devrait refléter un modèle à un bras, en utilisant l'histoire naturelle de la maladie comme comparateur, et devrait inclure environ 30 patients avec SMA Type 1 qui ont moins de six mois au moment de la thérapie génique. L'essai vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une dose intraveineuse unique d'AVXS-101, y compris la réalisation de jalons moteurs, en particulier la capacité des patients à s'asseoir sans aide, ainsi qu'une mesure d'efficacité définie au moment de la naissance. Événement, "défini comme le décès ou nécessitant au moins 16 heures par jour de ventilation pour soutenir la respiration pendant plus de deux semaines en l'absence d'une maladie aiguë réversible, ou périopératoire. AveXis a intégré les conseils scientifiques de l'Agence européenne des médicaments dans la conception du protocole, et prévoit d'initier l'essai dans la première moitié de 2018.

 

  • SPRINT: SMA pré-symptomatique types 1, 2, 3: L'étude multinationale prévue devrait concerner environ 44 patients avec deux, trois et quatre copies de SMN2 qui ont moins de six semaines et sont pré-symptomatiques à le temps de la thérapie génique. L'essai est conçu pour évaluer les paramètres cliniques appropriés, y compris les étapes de développement, la survie, la fonction bulbaire et l'innocuité, d'une perfusion intraveineuse unique d'AVXS-101. AveXis prévoit lancer l'essai dans la première moitié de 2018, et fournira plus de détails de conception au moment de l'initiation.

 

  • REACH: Pédiatrie "All Comers" avec SMA Types 1, 2, 3: L'étude multinationale prévue devrait accueillir environ 50 patients entre environ six mois et 18 ans qui ne sont pas admissibles à d'autres essais AVXS-101. L'essai est conçu pour évaluer une dose unique de AVXS-101. AveXis prévoit lancer l'essai à la fin du quatrième trimestre de 2018 ou au début de 2019 et fournira plus de détails sur la conception de l'essai au moment de son lancement.

…. (extrait du communiqué de presse Avexis du 16 janvier 2018)

 

Pour plus d’information sur la thérapie génique

La thérapie génique c’est quoi?

 

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