Avexis a reçu l'autorisaton pour l'essai clinique de thérapie génique pour traiter en Europe 30 bébés de type 1 de mois de 6 mois.

Parmi les centres pouvant prendre en charge ces enfants, pour la France, il y a uniquement l'institut Imotion à l'hopital Trouseau à Paris cet institut est largement financé par l'AFM Telethon.

Ce traitement de thérapie génique est administré via une injection intraveineuse unique.Il utilise des techniques brevetées par GENETHON.

L'efficacité du traitement sera mesurée aprés deux ans de vie des bébés.