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  • AveXis : Données initiales de l'essai de thérapie génique de phase 1 aux États-Unis 24 mois après l’injection

    «Les données de suivi à long terme de l'essai de phase 1 ont montré une survie sans événement sans précédent, une efficacité importante et une durabilité à long terme, sans évènement sur l'innocuité», a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Dans l'ensemble, ces données présentées à AAN démontrent qu'une administration unique de AVXS-101 semble avoir un impact potentiellement transformateur cliniquement et durable sur les patients atteints de SMA Type 1."

    Ci-dessous traduction des résultats presentés à l'AAN (American Academy of Neurology)

     

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