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ROCHE : point sur les essais RG7916

Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

L’essai FIREFISH évalue la tolérance, l’innocuité, la pharmacocinétique et l’efficacité du RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) administré par voie orale chaque jour, chez des nourrissons atteints de SMA de type 1, âgés de 1 à 7 mois et 6,7 mois en moyenne au moment de l’administration de la 1ère dose de produit. Le RG7916 est une molécule qui module la maturation de l’ARN messager de SMN2 pour permettre la réintégration de l’exon 7 manquant et obtenir la synthèse de la protéine SMN manquante dans la SMA.

Bonne tolérance et effets sur la fonction motrice
Les analyses des résultats de la première partie de l’essai montrent que toutes les doses de RG7916 ont été bien tolérées ; aucun effet indésirable important n’a été observé.
En termes d’efficacité, les résultats mettent en évidence une amélioration des scores moteurs obtenus au test CHOP INTEND, une échelle d’évaluation de la fonction motrice adaptée aux nourrissons : après 26 semaines, 90 % des bébés ont amélioré leur score moteur de 4 points par rapport à leurs performances avant traitement. Ces résultats doivent être confirmés à l’issue de la deuxième partie de l’essai.

 

Commentaires

  • Dommage les essais sont toujours fait sur des malades jeunes, après 30 ans on peut plus rien espérer

  • !!!!!!!! Pourquoi?

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