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Nathis SMA : Présentation des données recueillis lors de la visite d’inclusion

Nathis SMA, réalisée en grande partie à l’institut de Myologie à Paris, vient de donner lieu à une publication sur les données recueillies lors de la visite d’inclusion. Cette étude a suivi sur deux ans des types 2 et 3 entre 3 et 30 ans.

Cette étude va permettre de mieux connaître la maladie et, avec l’arrivée du Spinraza, de connaître le meilleur moment pour traiter les patients. Elle permet aussi de mieux identifier les marqueurs biologiques et les outils de mesures pour assurer un meilleur suivi aux patients

L’article publié en juillet 2018 présente les données de la visite d’inclusion (baseline) pour les patients suivants :
- 10 participants atteints de SMA 2 ne tenant pas assis ;
- 34 participants atteints de SMA 2 tenant assis ;
- 9 participants atteints de SMA 3 non ambulants ;
- 19 participants atteints de SMA 3 ambulants.

L’étude a permis d’identifier des outils de mesures et marqueurs biologiques suffisamment précis pour faire la différence entre les patients.
L’objectif de l’étude, en plus de décrire l’histoire naturelle de la maladie, est de vérifier que ces outils permettront de suivre l’évolution des différents groupes de patients.

La publication en anglais ici

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