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Faisabilité et tolérance des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA

Le department de Neurologie de l'Université d'Essen en Allemagne démontre que la tolérance et la faisabilité des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA est bonne. A noter toutefois que le geste est techniquement complexe.

Ci dessous un résumé de la publication ainsi qu'un lien vers la publication en anglais

 

“ Feasibility and safety of intrathecal treatment with nusinersen in adult patients with spinal muscular atrophy “ Benjamin Stolte, Andreas Totzeck, Kathrin Kizina, Saskia Bolz, Lena Pietruck, Christoph Mönninghoff, , Tim Hagenacker

Department of Neurology, University Hospital Essen, Essen, Germany

Contexte: Nusinersen est un oligonucléotide antisens (ASO) administré par voie intrathécale et le premier médicament approuvé pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA). Toutefois une scoliose neuromyopathique progressive importante et la présence d'une « spondylodesis* » peuvent gêner les ponctions lombaires chez les patients SMA. Notre objectif était d’évaluer la faisabilité et la sécurité du traitement dans adultes atteints de SMA.

Méthodes: Pour l’administration intrathécale de Nusinersen, nous avons utilise une technique validée de ponction lombaire guidée par radioscopie et par tomodensitométrie (TDM) chez les patients adultes SMA de type 2 et de type 3. Nous avons documenté tous les effets indésirables signalés et effectué des tests sanguins.

Résultats: Nous avons traité un total de 28 patients SMA adultes (9 patients atteints de SMA de type 2 et 19 patients atteints de SMA de type 3) âgés de 18 à 61 ans .

Avant injection, la moyenne des scores sur l’échelle RULM (Revised Upper Limb Module) chez les patients atteints de SMA de type 2 était de 9,9 ± 4,6 et de 29,5 ± 8,5 pour les types 3. Avec l’échelle de Hammersmith élargie (HFMSE) le score initial était de 3,1 ± 2,5 pour les types 2 et de t 31,2 ± 18,1 pour les types 3. La moitié des patients SMA de type 3 étaient ambulants au début du traitement.

Au total, nous avons effectué 122 ponctions lombaires avec 120 administrations intrathécales réussies de Nusinersen. Les ponctions lombaires étaient bien tolérées et aucun événement indésirable grave ne s'est produit.

Conclusions: Nos données démontrent la faisabilité et la tolérabilité du traitement intrathécal avec Nusinersen chez les adultes atteints de SMA de type 2 et de type 3. Cependant, ces injections sont complexes tant sur le plan médical que technique, en particulier chez les patients atteints de SMA de type 2 avec « spondylodesis*»

(*) Terme médical anglais non traduit

Abstract traduit de la publication ci-jointe

 

 

Commentaires

  • Bonjour, Amyotrophie spinale : la thérapie génique confirme son efficacité chez les adultes type 3 de 50 ans ?

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