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RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

  • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
  • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
  • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

Plus d’information sur le Risdiplam (RG7916)

Risdiplam est un médicament expérimental administré par voie orale, distribué par voie systémique et conçu pour augmenter les niveaux de protéine SMN dans le système nerveux central (SNC) et dans tout le corps. Il est conçu pour aider le gène SMN2 à produire une protéine SMN plus fonctionnelle, afin de mieux soutenir les motoneurones et la fonction musculaire. Roche et Genentech dirigent le développement clinique de Risdiplam en collaboration avec la Fondation SMA et PTC Therapeutics. Risdiplam est en cours d’évaluation dans le cadre de trois essais multicentriques chez des patients atteints de SMA:

FIREFISH – essai ouvert* sur des nourrissons âgés de 1 à 7 mois avec une SMA de type 1

SUNFISH – essai en double aveugle contre placebo chez des enfants et des jeunes adultes âgés de 2 à 25 ans avec une SMA de type 2 ou 3.

JEWELFISH – essai ouvert* chez les personnes âgées de 12 à 60 ans avec une SMA de type 2 ou 3 qui ont précédemment participé aux essais MOONFISH ou Olésoxime ou été traités avec Nusinersen (SPINRAZA).

RAINBOWFISH est un essai en cours de mise en oeuvre prévu pour les premiers mois de 2019 chez les nourrissons présymptomatiques.

   * Un essai ouvert est un essai où l’ensemble des patients inclus prennent le produit testé par opposition aux essais contre placébo

A propos de Firefish:

FIREFISH est un essai clinique pivot ouvert en deux parties chez des nourrissons atteints de SMA de type 1. La première partie était une étude avec escalade de dose chez 21 nourrissons. L’objectif principal de la première partie était d’évaluer la sécurité du Risdiplam chez le nouveau-né et de déterminer la dose de la partie 2. La deuxième partie est une étude pivot à un seul bras portant sur Risdiplam chez environ 40 nourrissons atteints de SMA de type 1 pendant 24 mois, suivis de une extension ouverte. L'objectif principal de la partie 2 est d'évaluer l'efficacité mesurée par la proportion de nourrissons assis sans soutien après 12 mois de traitement, telle qu'évaluée dans l'échelle motrice globale du développement de Bayley - Troisième édition (BSID-III). (défini comme assis sans support pendant 5 secondes).

Commentaires

  • j'ai un enfant de 10 ans qui a la maladie amyotrophie spinale type2 s'il vous plais est ce que le médicament est pret .

  • qu'est ce que je peu faire

  • Bonjour Youssef, ce candidat médicament n'est pas encore validé par l'ANSM (Agence Nationale de la Sécurité des Médicament) et donc pas encore sur le marché. Vous pouvez consulter votre neurologue et lui parler du Nusinersen ou Spinraza. Je suis à votre disposition au 01 69 36 82 56.
    Bien à vous,
    Loïc THUREAU > groupe d’intérêt SMA/ASI

  • Savez-vous si l'étude ouverte JEWELFISH est possible en France sur le centre de référence de Toulouse notamment ? Sinon quel centre français le propose ? Reste-t-il des places sur les 125 disponibles ?

  • Essai Jewelfish,. Savez-vous si c'est indispensable d'avoir suivi un essai (Spinraza ou Olesoxime) pour pouvoir participer ?
    Selon une certaine source, l'essai pourrait être ouvert à un plus grand nombre de patient ! Merci de pouvoir apporter plus de précisions. Et reste-t-il des places ?

  • Quid pour les types 4 de 66 ans? Merci!

  • Bonjour Mme, Mr...
    j'ai 3 questions ?
    1/ Est -ce-que l' amyotrophie spinale type II peut être guérissable à 100 % par ce médicament?
    2/Quelle est le délai maximale où se traitement peut être commercialisé ?
    3/Si j'ai un enfant atteint par cette maladie , est-ce-que je peux l'inscrit dans votre Etablissement pour L'expertise clinique ?

    et merci d'avance

  • Bonjour ma fille a eu 4 injections de Nusinersen en fin d'année dernière il était question de savoir si elle pouvait rentrer dans l'étude JEWELFISH nous n'avons aucune nouvelle
    Flavie est atteinte d'une amyotrophie spinale de type 3
    merci pour votre aide

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