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Amyotrophie spinale : quelle est la valeur d’une vie ?

Quel calcul, quel modèle médico-économique peut répondre à cette question : que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ?  La vie ne peut être enfermée dans un calcul de prix indépendant de la réalité des coûts supportés. 

lI y a trois mois, la société américaine Avexis a déposé une demande d’autorisation de mise sur le marché, simultanément en Europe, aux Etats-Unis et au Japon, pour la thérapie génique de la forme sévère (type 1) de l’amyotrophie spinale. Ce premier pas vers un médicament de thérapie génique pour cette maladie neuromusculaire (Zolgensma/AVXS-101) est une double bonne nouvelle pour les malades et leur famille : c’est la confirmation des résultats impressionnants obtenus dans le cadre des essais cliniques et c’est l’immense espoir pour les malades de se voir proposer un traitement qui, en une seule injection, modifie spectaculairement le cours de la maladie.  Le tout grâce à des travaux qui ont débuté dans nos laboratoires. La thérapie génique a permis aux enfants traités le plus tôt de faire leurs premiers pas, ce qui était totalement inimaginable auparavant. Et, dans tous les cas, le traitement a sauvé la vie d’enfants condamnés à mourir avant l’âge de deux ans.

Pourtant,  pour les malades et les familles, l’euphorie aura été de courte durée…  Le 5 novembre dernier, lors d’une réunion d’investisseurs, le Président d’Avexis a évalué la valeur de son produit entre 4 à 5 millions de dollars par patient, s’empressant d’ajouter qu’il ne s’agissait pas du prix qui serait négocié avec chaque pays. Pourtant, cet ordre de grandeur a bien été confirmé le 8 janvier, à la Conférence annuelle J.P Morgan sur la santé, par le Directeur Général de Novartis, propriétaire d’Avexis, et justifié par « les incroyables bénéfices thérapeutiques » qu’apporte ce produit. Soyons-en conscients : cette communication publique prépare l’annonce d’une revendication de prix très élevée qui risque, à terme, de menacer l’accès des patients à cette réelle innovation thérapeutique.

Aujourd’hui, le prix d’un médicament est négocié en fonction de l’estimation de sa « valeur », c’est-à-dire des bénéfices qu’il apporte aux malades et à la collectivité, et non en fonction de ce qu’il coûte à l’industriel (recherche, développement, production, commercialisation et rémunération raisonnable du risque pris). Ces estimations reposent sur des calculs complexes, des hypothèses discutables et des modèles médico-économiques dont la pertinence reste à prouver. Elles prennent notamment pour référence des prix obtenus ou négociés pour d’autres médicaments à des niveaux déjà abusivement élevés. C’est le cas par exemple du Spinraza, la molécule développée par la société Biogen pour l’amyotrophie spinale, dont le prix revendiqué, toujours en cours de négociation en France, est sans commune mesure avec son coût ! Ce prix est déjà un frein à l’accès des malades à ce produit partout en Europe. Pour les maladies sans alternative thérapeutique, cette approche génère donc une dérive exponentielle des prix revendiqués, totalement déconnectés des coûts réels.  Car quel calcul, quel modèle médico-économique peut répondre à cette question : que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ?  La vie ne peut être enfermée dans un calcul de prix indépendant de la réalité des coûts supportés. 

Depuis plusieurs  années maintenant, nous alertons les pouvoirs publics et demandons  un changement de paradigme dans la fixation des prix des médicaments innovants.  Nous alertons également sans relâche sur la nécessité de construire, en France, une filière efficiente des biothérapies innovantes, condition sine qua non pour garantir notre indépendance nationale dans ce domaine et permettre la mise sur le marché de ces médicaments de nouvelle génération à un prix maitrisé. A notre grand désarroi, nous n’avons pas été entendus et l’on voit aujourd’hui les limites de l’écosystème actuel inadapté à la révolution médicale qui a débuté partout dans le monde. 

A l’ensemble des acteurs, nous demandons donc de la modération et de la transparence dans la revendication des prix des traitements innovants afin qu’ils soient accessibles à l’ensemble des patients et à notre système solidaire de santé. Nous demandons également aux pouvoirs publics de s’emparer enfin de cette problématique vitale alors qu’émergent les premières thérapies  innovantes pour des maladies considérées comme incurables pendant des siècles et qui voient se concrétiser aujourd’hui  les premières victoires contre l’inéluctable. 

Commentaires

  • Mon fils Asi type 1bis ne marchera jamais et cela même avec le traitement malheureusement mais il garde la motricité fine et peu encore bouger les jambes, il faut que ce traitement soit acquis par tout les ASI sauvez une vie ne devrais pas être le reflet de la valeur de l'argent que coûte ce médicament car la vie ne dépend pas d'un business ni tout autre industries, la vie est dû pour tous qu'importe l'âge. Puis les gens ne peuvent pas se permettre de payer des millions ou milliard quand ils vivent sous le seuil de pauvreté, voilà ce que j'avais à dire.

  • Je suis grand mère d'un petit Henry, âgé de 5 ans et demi, atteint d'amyotrophie spinale de type 3. Il bénéficie actuellement du SPINRAZA en intrathécal mais pour combien de temps encore. Je pense également à tous les autres patients qui n'ont pas cette chance. C'est une discrimination intolérable.
    Effectivement, un immense espoir est né avec la thérapie génique, mais certainement inaccessible par le prix exorbitant, condamnant ainsi les patients à l'inévitable : perte de toutes les fonctions musculaires et pronostic vital engagé.
    Dans notre combat, nous ne trouvons aucun soutien. Ni les pouvoirs publics, ni les personnalités politiques.
    Nous avons donc besoin d'une mobilisation plus importante à cette cause et l'investissement de nos dirigeants.
    Comment nous faire entendre, exprimer cette souffrance aussi bien physique que psychologique de ces patients immensément éprouvés et pour qui, après l'espoir, c'est les condamner à nouveau.
    Je souhaiterais apporter ma contribution plus générale à cette cause, afin que nous soyons entendu.

    Béatrice Julien

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