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Roche annonce d'un programme d'accés anticipé pour le Ridisplam

Voir ci dessous le courier reçu par SMA Europe

Chers membres de SMA Europe,

Suite à votre récente demande de recevoir plus d'informations de Roche sur un accès anticipé avant approbation et l’utilisation compassionnelle (PAA / CU) concernant le traitement expérimental risdiplam, nous avons le plaisir de vous fournir les informations ci-dessous.

Bien qu'il y ait eu des progrès très importants dans le traitement des patients atteints de SMA au cours des dernières années, nous reconnaissons que la communauté et les patients ont toujours des besoins médicaux importants non satisfaits, des conditions de vie éprouvantes ou des menaces graves lorsqu’ils ne peuvent pas avoir accès ou être éligibles aux nouveaux traitements ou aux essais cliniques en cours.

 

En raison de ce besoin restant, nous sommes heureux de vous informer que Roche a lancé un programme de PAA / CU mondial pour risdiplam dans les pays où les lois et réglementations applicables autorisent de tels programmes et qui remplissent les critères conformes à notre politique d'entreprise. Un programme PAA / CU permet aux patients qui sont confrontés aux besoins médicaux les plus urgents et qui n'ont pas d'autre option de traitement, d’accéder aux thérapies expérimentales avant qu'elles ne reçoivent l'approbation réglementaire. Dans les pays où le programme PAA / CU est déjà ou sera mis en œuvre, Roche propose actuellement aux patients ayant le besoin médical le plus urgent, soit les SMA de type 1, la possibilité d'accéder au risdiplam sur la décision de leur médecin traitant.

Gardant toutefois à l’esprit que les patients atteints d’autres types de SMA peuvent être confrontés à des situations mettant leur vie en danger, le programme sera étendu aux patients atteints de SMA de type 2 au moment du dépôt de la demande réglementaire de risdiplam dans chaque pays. Cela signifie que dans les pays de l’Union Européenne, le programme est déjà disponible pour les patients SMA de type 1 et s'étendra aux patients atteints de SMA de type 2 lors du dépôt de demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (MAA) à l'Agence Européenne des Médicaments (EMA), qui est actuellement prévue pour la mi-2020. Il est important de souligner que les PAA / CU pour les médicaments expérimentaux doivent toujours être conformes aux lois et réglementations spécifiques à chaque pays, qui diffèrent selon les pays et, par conséquent, des variations locales du programme sont possibles.

Nous recommandons aux personnes intéressées à accéder au risdiplam via PAA / CU, de discuter de cette option avec leur médecin traitant. La décision de demander un accès au programme doit être prise avec le médecin traitant. Si le programme PAA / CU du risdiplam est considéré comme le traitement le plus adapté, les demandes doivent être soumises par le médecin à la filiale locale de Roche.

Obtenir un accès large et durable grâce à l'approbation réglementaire et au remboursement du traitement est notre priorité, et nous collaborons avec les autorités sanitaires, les agences gouvernementales et d’autres parties prenantes du monde entier dans le but de mettre le risdiplam à la disposition de tous les patients dès que possible.

Nous tenons à vous remercier pour votre collaboration et nous sommes impatients de fournir de nouvelles mises à jour sur notre programme dès qu'ils sont disponibles.

Cordialement,

Fani Petridis, au nom de l'équipe Roche Global SMA

Traduction de la lettre de Roche

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