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  • Roche annonce des résultats sur l'essai FIREFISH

    Dans un courrier à SMA Europe, Roche annonce des résultats encourageants dans l’essai FIREFISH concernant des nourrissons symptomatiques de type 1 entre 1 et 7 mois.

    Le ridisplam est un sirop avec une prise quotidienne dont le dossier est actuellement en cours d’analyse par la FDA pour une mise sur le marché aux Etats Unis. Une demande de mise sur le marché en Europe devrait être déposée dans les prochaines semaines. Roche met gratuitement à disposition des états européens des traitements pour les types 1 uniquement dans le cadre d’un « Early Access Program », pour la France cela se traduit par une ATU nominative demandée par le centre qui suit les bébés. Seuls les nourrissons n’ayant pas accès à un autre traitement sont éligibles.

    Ci-dessous la traduction du courrier de Roche et de la publication

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