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  • ZOLGENSMA : Approbation conditionnelle de l'EMA

    AveXis, une société de Novartis, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une approbation conditionnelle de mise sur le marché pour Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (SMA) confirmée par diagnostic génétique d'une double mutation  dans le gène 5q de SMN1 et :

    • soit un diagnostic clinique de SMA Type 1;
    • soit jusqu'à trois copies du gène SMN2.

    L'approbation couvre les bébés et les jeunes enfants atteints de SMA jusqu'à 21 kg.

    Communiqué de presse Avexis en anglais non traduit