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Roche presente les dernières données SUNFISH

Roche fait des points d'avancement réguliers sur les résultats de ses différents essais

Voir ci dessous le dernier courrier reçu par SMA Europe dont l'AFM est un membre actif.

Cher membres de SMA Europe

Dans le cadre de notre partenariat continu et suite à votre demande de recevoir des informations importantes et en temps opportun sur le programme de développement clinique risdiplam, nous sommes heureux de partager avec vous les mises à jour de la partie 1 de notre essai pivot SUNFISH ainsi que de notre étude JEWELFISH. Les nouvelles données ont été présentées aujourd'hui à la conférence annuelle virtuelle Cure SMA, 8-12 juin 2020. Veuillez trouver un bref résumé ci-dessous.

Pour plus d'informations, veuillez accéder au communiqué de presse à l'emplacement suivant: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-06-12.htm

Roche a présenté aujourd'hui les données sur deux ans de la partie 1 de son essai pivot SUNFISH chez les personnes âgées de 2 à 25 ans atteints d’ Amyotrophie spinale de type 2 ou 3. Les résultats d'une analyse exploratoire de l'efficacité montrent de manière significative une amélioration de la fonction motrice après 24 mois de traitement par rapport aux données d'histoire naturelle, avec l’échelle MFM (Motor Function Measure). Dans une analyse pondérée comparant les données avec une histoire naturelle robuste, la cohorte de comparaison, la variation totale de la MFM par rapport à la valeur de référence au mois 24 était meilleure chez les patients recevant le Ridisplam (différence de 3,99 points (IC à 95%: 2,34, 5,65) p <0,0001). Ces résultats sont cohérents avec les résultats de la partie pivot 2 de l'essai à 12 mois chez des patients non ambulatoires qui a démontré que le changement par rapport à l'inclusion dans le score MFM32 total était plus élevé chez les personnes traitées par risdiplam, par rapport au placebo (1,55 différence moyenne de points; p = 0,0156).

SUNFISH est une vaste étude mondiale en deux parties (n = 231) chez les enfants et les adultes. La recherche de dose SUNFISH Partie 1 (n = 51) comprend une large population de patients allant des personnes incapables de s'asseoir à celles capables de marcher, ainsi que les personnes atteintes de scoliose ou de contractures articulaires.

En outre, les données préliminaires sur 12 mois de JEWELFISH, un essai chez les personnes atteintes de tous les types de SMA âgés de 6 mois à 60 ans auparavant traités avec d'autres thérapies SMA, a montré que le traitement par risdiplam conduit à une augmentation soutenue des niveaux de protéines SMN. Plus en détail, parmi les patients qui ont terminé 12 mois du traitement par risdiplam, une augmentation médiane de deux fois de la protéine SMN par rapport à la ligne de base a été observée (n = 18).

Inscription à l'étude JEWELFISH, évaluant l'innocuité et les données pharmacodynamiques chez des sujets précédemment traités les patients atteints de SMA, qui reçoivent maintenant du risdiplam, sont complets (n = 174).

À ce jour, aucune donnée sur l'innocuité liée au médicament n'a conduit au retrait de l'un ou l'autre essai et le profil des événements indésirables est similaire à celui observé dans les essais sur le risdiplam de patients non traité avec une thérapie de ciblage de SMA

Thérapie de ciblage SMA.

En novembre 2019, la Food and Drug Administration des États-Unis a accordé un examen prioritaire pour le risdiplam avec un décision attendue sur l'approbation d'ici le 24 août 2020.

Nous tenons à vous remercier pour votre partenariat continu et tout le monde dans la communauté, en particulier les patients et les familles qui ont participé au programme de développement clinique risdiplam. Nous ne serions pas où nous sommes aujourd'hui sans vous! Nous sommes impatients de fournir d'autres mises à jour dès qu'elles seront disponibles.

Si vous avez des questions sur cette mise à jour, n'hésitez pas à me contacter

Cordialement 

Fani Petridis,

on behalf of the Roche Global SMA Team
Senior Director, Global Patient Partnership - Rare Diseases (SMA)

Commentaires

  • bienvenue aux malheureux enfants atteints et les vieux

  • Merci pour vos efforts, autant que les souffrances des enfants Nord-africains qui meurent en silence.

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