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Essais cliniques

  • Bilan des essais ROCHE présentés à l'AAN

    Bâle, le 07 mai 2019

    Roche a présenté les données des études pivots de FIREFISH et SUNFISH sur l’amyotrophie spinale de risdiplam à l’assemblée annuelle AAN 2019

    - Dans la partie 1 de FIREFISH relative à la détermination de la dose, les nourrissons atteints d’une amyotrophie spinale de type 1 survivent et franchissent des étapes clés autres que celles attendues dans l’histoire naturelle de la maladie.

    - De nouvelles données issues de la première partie de SUNFISH concernant la détermination des doses renforcent le risdiplam en tant que traitement expérimental prometteur pour les personnes souffrant d’atrophie musculaire spinale de type 2 ou 3

    - Aucun effet indésirable relatif au traitement entraînant le sevrage n'a été observée à ce jour dans les essais sur le risdiplam

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  • Les résultats de la thérapie génique d’Avexis présentés à l’American Academy of Neurology

    AveXis a présenté de nouvelles données à l'AAN démontrant l'efficacité de Zolgensma® (AVXS-101)dans un large spectre de patients souffrant d'amyotrophie spinale (SMA)

    • Les données provisoires signalées pour la première fois par STRONG dans SMA de type 2 indiquent des gains rapides de la fonction motrice et des avancées importantes avec Zolgensma par injection intrathécale
    • Les données intermédiaires de STR1VE dans la SMA Type 1 continuent de montrer une survie prolongée sans événement majeur, une augmentation de la fonction motrice et le passage de jalons importants conformément à l'essai de phase 1 de START.
    • Les données intermédiaires rapportées pour la première fois par SPR1NT dans le SMA pré-symptomatique montraient que les jalons moteurs étaient conformes à l'âge.

     

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  • RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

    Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

    Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

    • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
    • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
    • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

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  • AVEXIS - début des essais de thérapie génique en Europe

    La société Avexis annonce le début de l'essai de thérapie génique en Europe, dans la suite de l'essai américain.

    Voir ci- dessous la traduction en français de leur courrier aux associations SMA.

     

     

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  • ROCHE : point sur les essais RG7916

    Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

    L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

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