Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Essais cliniques - Page 2

  • Les résultats de la thérapie génique d’Avexis présentés à l’American Academy of Neurology

    AveXis a présenté de nouvelles données à l'AAN démontrant l'efficacité de Zolgensma® (AVXS-101)dans un large spectre de patients souffrant d'amyotrophie spinale (SMA)

    • Les données provisoires signalées pour la première fois par STRONG dans SMA de type 2 indiquent des gains rapides de la fonction motrice et des avancées importantes avec Zolgensma par injection intrathécale
    • Les données intermédiaires de STR1VE dans la SMA Type 1 continuent de montrer une survie prolongée sans événement majeur, une augmentation de la fonction motrice et le passage de jalons importants conformément à l'essai de phase 1 de START.
    • Les données intermédiaires rapportées pour la première fois par SPR1NT dans le SMA pré-symptomatique montraient que les jalons moteurs étaient conformes à l'âge.

     

    Lire la suite

  • RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

    Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

    Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

    • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
    • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
    • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

    Lire la suite

  • AVEXIS - début des essais de thérapie génique en Europe

    La société Avexis annonce le début de l'essai de thérapie génique en Europe, dans la suite de l'essai américain.

    Voir ci- dessous la traduction en français de leur courrier aux associations SMA.

     

     

    Lire la suite

  • ROCHE : point sur les essais RG7916

    Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

    L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

    Lire la suite

  • Olésoxime : Roche arrête le développement

    Après plus de 3 ans de développement, Roche a annoncé aujourd’hui sa décision d’arrêter le développement de la molécule.

    Lire la suite