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Essais cliniques - Page 2

  • RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

    Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

    Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

    • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
    • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
    • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

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  • AVEXIS - début des essais de thérapie génique en Europe

    La société Avexis annonce le début de l'essai de thérapie génique en Europe, dans la suite de l'essai américain.

    Voir ci- dessous la traduction en français de leur courrier aux associations SMA.

     

     

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  • ROCHE : point sur les essais RG7916

    Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

    L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

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  • Olésoxime : Roche arrête le développement

    Après plus de 3 ans de développement, Roche a annoncé aujourd’hui sa décision d’arrêter le développement de la molécule.

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  • AveXis : Données initiales de l'essai de thérapie génique de phase 1 aux États-Unis 24 mois après l’injection

    «Les données de suivi à long terme de l'essai de phase 1 ont montré une survie sans événement sans précédent, une efficacité importante et une durabilité à long terme, sans évènement sur l'innocuité», a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Dans l'ensemble, ces données présentées à AAN démontrent qu'une administration unique de AVXS-101 semble avoir un impact potentiellement transformateur cliniquement et durable sur les patients atteints de SMA Type 1."

    Ci-dessous traduction des résultats presentés à l'AAN (American Academy of Neurology)

     

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