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Essais cliniques - Page 2

  • AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

    AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui (14 mars 2018) avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

    « Généthon se félicite de cet accord avec AveXis lui permettant de contribuer au développement de traitements pour les patients atteints de cette pathologie particulièrement grave » souligne Frédéric Revah, Directeur général de Généthon. « Il démontre également la qualité des travaux réalisés par Généthon, depuis la recherche fondamentale jusqu’au développement de technologies innovantes, et l’excellence de notre recherche translationnelle, portée par l’objectif de traiter les patients atteints de maladies rares. »

    Voir communiqué de presse de Genethon et le l'AFM Telethon

    L'accord concerne AVXS-101, le candidat-médicament de thérapie génique d'AveXis actuellement en cours de développement pour le traitement de l’amyotrophie spinale de type 1 et 2, est conçu pour traiter en une seule injection, la cause monogénique de la SMA, et prévenir la dégénérescence musculaire en remplaçant le gène SMN manquant ou défectueux. Le produit AVXS-101 permet de traverser la barrière hémato-encéphalique et de cibler ainsi directement les motoneurones pour plus d’efficacité.

  • Avexis dévoile son plan d'essai clinique en thérapie génique

    "Notre objectif a toujours été de servir la communauté SMA, et notre programme de développement clinique élargi est conçu pour évaluer l'impact de AVXS-101 dans un ensemble large de patients SMA", a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Nous croyons que l'année à venir pourrait apporter des progrès cliniques importants, nous poursuivons notre objectif ultime d'amener AVXS-101 aux patients et aux familles dévastées par l'ASI"

     Aperçu du programme de développement clinique d'AVXS-101 pour le traitement de l'ASI

     

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  • SMA : un foisonnement de thérapeutiques issu de 25 années de recherche !

    Aujourd’hui, le paysage de la recherche et des traitements pour l’amyotrophie spinale est en cours de révolution. Les essais de thérapies innovantes se multiplient et un premier médicament mis au point par des équipes américaines est aujourd’hui disponible.  

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  • SUNFISH : Début de la deuxième phase

    Dans un courrier adressé aux associations de patients, Roche a annoncé le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH.

    La phase 1  qui s'est déroulée en début d'année a permis de déterminer la dose efficace.

    Le premier patient de la phase 2 a été inclus mi-octobre.

    Cet essai contre placébo (1/3 des patients sont sous placebo) s'adresse aux patients SMA 2 et 3 non ambulants de moins de 25 ans.

    Actuellement en France seul l'institut I Motion financé par l'AFM a débuté les inclusions, d'autres sites devraient ouvrir dans les mois à venir.

    Ci-joint le courrier

     

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  • AVEXIS: Des premiers résultats consolodés présentés au congrés WMS de St Malo

    La semaine dernière, AveXis annonçait le lancement un essai de phase 2 de thérapie génique AVXS-101 SMA Type 1 à l'aide d'un produit issu du nouveau processus de fabrication GMP aux Etats Unis. Les discussions pour inclure des SMA Type 2 ainsi qu’une extension des essais en Europe sont toujours en cours avec les autorités de surveillance. communiqué de presse d’Avexis du 29 septembre

    Aujourd'hui, Avexis présente les résultats consolidés de la phase 1 de l'essai au congress WMS (World Muscle Society) de St Malo. Voir ci-dessous la traduction du Communiqué de presse du 3 octobre 2017

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