Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Prise en charge médicale - Page 2

  • Injection intrathécale de nusinersen chez des patients américains arthrodésés

    Le nusinersen est un traitement innovant ayant récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis pour tous les type d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale.
    Dans un article publié novembre 2017, des cliniciens américains rapportent leur expérience concernant le problème spécifique des enfants atteints de SMA ayant déjà subi une chirurgie de la colonne vertébrale (arthrodèse) pour traiter la déviation de la colonne vertébrale (scoliose) et souhaitant bénéficier d’injections intrathécales de nusinersen. Les auteurs ont procédé au total à 15 injections chez 4 adolescents atteints de SMA de type 2 (âgés de 13 à 17 ans). Toutes les injections ont été couronnées de succès et aucune complication significative n’a été à déplorer. Même si de tels résultats positifs sont très encourageants, il faudra les confirmer sur des cohortes de taille plus importante. Les injections, précédées par un repérage radiographique précis (scanner), ont été réalisées sous contrôle radioscopique (fluoroscopie intermittente).

    Lire la suite

  • SMA : l’acide valproïque associé à la carnitine ne fonctionnent pas

    Les résultats d’un essai combiné acide valproïque et carnitine dans la SMA de type 1 sont négatifs.

    Lire la suite

  • Nusinersen (Spinraza) prise en charge dans le cadre du dispositif « post ATU »

    Depuis la fin août 2017, le nusinersen (Spinraza) peut temporairement être prescrit et remboursé pour toutes les personnes atteintes de SMA.

    Suite à l’obtention de son autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne en juin 2017, le nusinersen (Spinraza) a été prescrit en France dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) de cohorte pour tous les patients n’ayant pas acquis la marche autonome (SMA de type 1 et 2).

    Règlementairement, une ATU prend obligatoirement fin dans un délai maximum de trois mois. Depuis la fin août 2017, la prescription du nusinersen se fait dans le cadre d’un autre cadre règlementaire appelé « dispositif post-ATU ». Ce mécanisme français permet temporairement de prolonger la prescription et le remboursement du médicament, en attendant l’évaluation de son intérêt thérapeutique ainsi que la négociation de son prix et de son remboursement

    Contrairement à l’ATU qui ne concernait qu’une partie des indications de l’AMM, l’indication est temporairement élargie. Elle concerne tous les patients, sans contre-indications, atteints d’une amyotrophie spinale avec délétion 5q qu’ils aient ou non atteint la marche autonome et qu’ils soient ou non symptomatiques.

    Cependant, compte tenu du manque de données sur les effets du nusinersen dans la SMA de type 3 et de type 4, il y a un risque que les autorités réglementaires décident finalement de ne pas rembourser à terme le traitement dans la SMA de type 3 ou de type 4 du fait de l’absence de démonstration d’une amélioration du service médical rendu. Dans une telle hypothèse, les traitements qui seraient commencés dès maintenant pour ces indications ne pourraient pas continuer à être remboursés.

    La décision de la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé est attendue dans le courant de l’automne.

     

  • Synthése thérapeutiques et essais en cours

    Synthése réalisée par SMA fondation (US) en collaboration avec les associations de patients

    SMA Comparaison.pdf

  • Nusinersen SPINRAZA: AMM et ATU de cohorte

    En Europe, depuis le 1er juin 2017, le Nusinersen (Spinraza) bénéficie d’une autorisation de mise sur le marché (AMM) européenne pour tous les types d’amyotrophie spinale 5q (SMA),.

    En France, la commercialisation du produit nécessite une longue phase d’évaluation et de négociation du prix. En attendant, un dispositif dérogatoire permet un accès aux patients, sans restant à charge.

     Jusqu’au 21 aout  2017, le Nusinersen peut être prescrit dans le cadre d’une ATU de cohorte pour la SMA de type 1 et 2.

     A partir du 22 aout, le Nusinersen sera prescrit dans le cadre du « dispositif post-ATU ».

    Ce dispositif post-ATU concernera la SMA de type 1, 2 et devrait être étendu à la SMA de type 3.

    Lire la suite