Dans un article publié en janvier 2013, une collaboration internationale, soutenue par l’AFM-Téléthon, a mis en évidence l’efficacité d’un oligonucléotide antisens, le PMO 25, in vitro et dans des souris modèles de SMA.
Recherche - Page 4
-
PMO 25 : un nouvel oligonucléotide antisens allonge la survie chez la souris
-
Amyotrophie bulbo-spinale : la génistéine améliore le signes cliniques d’une souris modèle
Une équipe japonaise a mis en évidence sur des cellules en culture et dans des souris modèles de SBMA les effets bénéfiques de la génistéine, une molécule provenant du soja qui atténue la croissance de certains cancers. -
Thérapie génique en intramusculaire diffuse à tout l’organisme chez la souris
Une équipe française de l’Institut de Myologie, soutenue par l’AFM-Téléthon, a étudié les effets de l’injection d’un vecteur viral (AAV) transportant le gène codant la protéine SMN dans un muscle de souris modèles de SMA. Ce vecteur a été retrouvé, en plus du muscle où a eu lieu l'injection, dans les motoneurones et la durée de vie des souris traitées a été augmentée. -
IPS-SMA : la transplantation de cellules iPS-SMA génétiquement corrigées améliore la survie chez la souris
Une équipe italienne a montré que la transplantation de cellules souches pluripotentes induites provenant de patient atteint de SMA, iPS-SMA, et génétiquement corrigées améliore la survie de souris modèle de SMA sévère.
28/12/2012 -
Identification d’une mutation qui touche la jonction neuromusculaire
Dans un article publié en novembre 2012, une équipe anglophone a identifié une nouvelle mutation dans l’amyotrophie spinale distale.