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Recherche - Page 5

  • Amyotrophie spinale proximale associée à une épilepsie myoclonique progressive : identification des mutations en cause

    fa-t5-25h_full_white.jpgDans un article publié en juin 2012, une collaboration internationale, soutenue par l’AFM, a identifié des mutations à l’origine de l’amyotrophie spinale proximale associée à une épilepsie myoclonique progressive.

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  • Des cellules souches du liquide amniotique pour le traitement des dystrophies musculaires et notamment de l'amyotrophie spinale

    Une équipe de chercheurs italiens, français et anglais a mis en évidence pour la première fois l'intérêt des cellules souches du liquide amniotique dans le traitement des dystrophies musculaires, en particulier de l'amyotrophie spinale (SMA). L'étude, publiée dans la revue Stem Cells, a permis de montrer la capacité de cellules souches issues du liquide amniotique de souris à s'intégrer de manière fonctionnelle et stable et à régénérer le muscle squelettique. Paolo De Coppi et Michela Pozzobon de l'Université de Padoue, en collaboration avec des chercheurs de l'University College London et de l'hôpital Necker à Paris, ont transplanté des cellules souches du liquide amniotique dans une veine de la queue de souris modèles, porteuses d'une délétion homozygote de l'exon 7 de Smn dans les muscles squelettiques (souris HSA-Cre, Smn(F7/F7)), avec pour résultat l'augmentation de la force musculaire et de la survie des animaux malades. Les effets du traitement ont été constatés jusqu'à plusieurs mois après la transplantation.
    Rappelons que les cellules souches du liquide amniotique possèdent des caractéristiques biologiques similaires aux cellules souches embryonnaires - comme la capacité de différenciation en plusieurs types de cellules -, mais ne sont pas concernées par les questions éthiques liées à la manipulation de l'embryon.


    Réf. : Amniotic Fluid Stem Cells Restore the Muscle Cell Niche in a HSA-Cre, SmnF7/F7 Mouse Model (Stem Cells)
    Source : http://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/stem.1134/abstract

  • Thérapie génique dans la souris modèle de SMA sévère

    Une équipe américaine a développé une approche de thérapie génique efficace chez des souris atteintes de SMA sévère présentant déjà des symptomes.

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  • Oligonucléotide antisens à un stade précoce du développement dans la SMA

    Une équipe américaine a montré que l’injection d’un oligonucléotide antisens dans le cerveau est d’autant plus efficace qu’elle est réalisée à un stade précoce du développement chez la souris modèle de SMA.

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  • prolactine, un nouvel agent candidat dans l’amyotrophie spinale proximale

    La prolactine augmente la production de SMN dans modèle de souris SMA

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