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Essais cliniques

  • Synthése thérapeutiques et essais en cours

    Synthése réalisée par SMA fondation (US) en collaboration avec les associations de patients

    SMA Comparaison.pdf

  • RG7916: premiers résultats

    Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

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  • JDF2017: point d'avancement recherche

    Bilan des essais et authorisations en cours

    Retrouvez plus les details dans ce document.

    Présentation1.jpg

     

     

     

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  • SPINRAZA : ATU de cohorte signée

     L’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) octroie une ATU de cohorte pour les injections de Spinraza chez les SMA types 1 et 2

    Qu’est-ce que cela change ?

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  • NUSINERSEN : Un comité de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) émet une recommandation positive, un premier pas vers la mise sur le marché

    Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu aujourd’hui un avis positif concernant une autorisation européenne de mise sur le marché (AMM) du Nusinersen/Spinraza(voir ci-dessous) pour tout type de SMA confirmé génétiquement. Suite à cet avis, la Commission européenne a 2 mois pour décider de valider ou non l’AMM. L’avis du CHMP n’est que consultatif mais il est rare qu’il ne soit pas suivi par la Commission européenne.

    Avis CHMP.pdf

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