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Essais cliniques

  • NUSINERSEN : Un comité de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) émet une recommandation positive, un premier pas vers la mise sur le marché

    Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) a rendu aujourd’hui un avis positif concernant une autorisation européenne de mise sur le marché (AMM) du Nusinersen/Spinraza(voir ci-dessous) pour tout type de SMA confirmé génétiquement. Suite à cet avis, la Commission européenne a 2 mois pour décider de valider ou non l’AMM. L’avis du CHMP n’est que consultatif mais il est rare qu’il ne soit pas suivi par la Commission européenne.

    Avis CHMP.pdf

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  • L’actualité des essais cliniques

    Trois grandes pistes de traitement ont été identifies par la recherche pour améliorer la prise en charge de la SMA.

    Elles ont sont en cours de validation dans plusieurs essais cliniques.

    Voici un rapide point sur les tests actuels.

     

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  • ROCHE : démarrage de l’essai SUNFISH en France

    L’essai SUNFISH, un essai international de phase II du RO7034067 chez des personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3, démarre en France.

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  • BIOGEN : dernières communications

    Ces derniers jours deux importants documents sur Nusinersen/SPINRAZA ont été communiqués :

    -          Un compte rendu d’une téléconférence du 11/01/2017 entre Biogen et SMA Europe sur l’avancement du programme où l’AFM était présente.

    -          Les premiers résultats de l’essai Endear (essai de phase 3 sur les types 1) publiés le 13/01/2017 lors du congrés britanique de Neuro - Pédiatrie

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  • NUSINERSEN /SPINRAZA : traitement autorisé aux Etats Unis

    Aujourd'hui 23 Décembre, la FDA (instance réglementaire américaine) a annoncé qu'elle a approuvé la mise sur le marché du SpinrazaTM (Nusinersen) pour traiter l'amyotrophie spinale, ce qui en fait le premier traitement approuvé par la FDA pour la SMA.

    L'approbation de la FDA porte sur toutes les SMA liées à SMN: pédiatrique et adulte. C'est l'autorisation la plus large possible qui a été octroyée, sans aucune restriction de type de SMA ou d'age.

     

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