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Essais cliniques

  • Roche : la phase 2 de l'essai Sunfish (RG7916) va débuter

    Dans le courier ci-joint, Roche annonce à l'ensemble des associations de patients SMA le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH en Europe. Cet essai va débuter courant Septembre en France et en Belgique puis être étendu à d'autre pays d'Europe.

    La dose efficace a été determinée lors de la phase 1 de l'essai SUNFISH qui a eu lieu ce printemps.

    Cet essai est un essai randomisé double aveugle contre placebo (1/3 des participants recevront le placebo)

    168 enfants ou jeunes adultes type 2 ou 3 non ambulants seront recrutés dans les prochaines semaines.

     

     

  • Synthése thérapeutiques et essais en cours

    Synthése réalisée par SMA fondation (US) en collaboration avec les associations de patients

    SMA Comparaison.pdf

  • RG7916: premiers résultats

    Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

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  • JDF2017: point d'avancement recherche

    Bilan des essais et authorisations en cours

    Retrouvez plus les details dans ce document.

    Présentation1.jpg

     

     

     

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  • SPINRAZA : ATU de cohorte signée

     L’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) octroie une ATU de cohorte pour les injections de Spinraza chez les SMA types 1 et 2

    Qu’est-ce que cela change ?

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