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Essais cliniques

  • ROCHE : point sur les essais RG7916

    Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

    L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

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  • Olésoxime : Roche arrête le développement

    Après plus de 3 ans de développement, Roche a annoncé aujourd’hui sa décision d’arrêter le développement de la molécule.

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  • AveXis : Données initiales de l'essai de thérapie génique de phase 1 aux États-Unis 24 mois après l’injection

    «Les données de suivi à long terme de l'essai de phase 1 ont montré une survie sans événement sans précédent, une efficacité importante et une durabilité à long terme, sans évènement sur l'innocuité», a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Dans l'ensemble, ces données présentées à AAN démontrent qu'une administration unique de AVXS-101 semble avoir un impact potentiellement transformateur cliniquement et durable sur les patients atteints de SMA Type 1."

    Ci-dessous traduction des résultats presentés à l'AAN (American Academy of Neurology)

     

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  • Avexis : lancement à venir de l'essai de therapie génique en Europe

    Avexis a reçu l'autorisaton pour l'essai clinique de thérapie génique pour traiter en Europe 30 bébés de type 1 de mois de 6 mois.

    Parmi les centres pouvant prendre en charge ces enfants, pour la France, il y a uniquement l'institut Imotion à l'hopital Trouseau à Paris cet institut est largement financé par l'AFM Telethon.

    Ce traitement de thérapie génique est administré via une injection intraveineuse unique.Il utilise des techniques brevetées par GENETHON.

    L'efficacité du traitement sera mesurée aprés deux ans de vie des bébés.

     

     

  • AveXis conclut un accord de licence avec Généthon

    AveXis et Généthon annoncent aujourd’hui (14 mars 2018) avoir conclu un accord exclusif mondial de licence pour l’administration in vivo dans le système nerveux central du vecteur de thérapie génique AAV9 pour le traitement de l'amyotrophie spinale (SMA).

    « Généthon se félicite de cet accord avec AveXis lui permettant de contribuer au développement de traitements pour les patients atteints de cette pathologie particulièrement grave » souligne Frédéric Revah, Directeur général de Généthon. « Il démontre également la qualité des travaux réalisés par Généthon, depuis la recherche fondamentale jusqu’au développement de technologies innovantes, et l’excellence de notre recherche translationnelle, portée par l’objectif de traiter les patients atteints de maladies rares. »

    Voir communiqué de presse de Genethon et le l'AFM Telethon

    L'accord concerne AVXS-101, le candidat-médicament de thérapie génique d'AveXis actuellement en cours de développement pour le traitement de l’amyotrophie spinale de type 1 et 2, est conçu pour traiter en une seule injection, la cause monogénique de la SMA, et prévenir la dégénérescence musculaire en remplaçant le gène SMN manquant ou défectueux. Le produit AVXS-101 permet de traverser la barrière hémato-encéphalique et de cibler ainsi directement les motoneurones pour plus d’efficacité.