Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Essais cliniques

  • SUNFISH : Début de la deuxième phase

    Dans un courrier adressé aux associations de patients, Roche a annoncé le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH.

    La phase 1  qui s'est déroulée en début d'année a permis de déterminer la dose efficace.

    Le premier patient de la phase 2 a été inclus mi-octobre.

    Cet essai contre placébo (1/3 des patients sont sous placebo) s'adresse aux patients SMA 2 et 3 non ambulants de moins de 25 ans.

    Actuellement en France seul l'institut I Motion financé par l'AFM a débuté les inclusions, d'autres sites devraient ouvrir dans les mois à venir.

    Ci-joint le courrier

     

    Lire la suite

  • AVEXIS: Des premiers résultats consolodés présentés au congrés WMS de St Malo

    La semaine dernière, AveXis annonçait le lancement un essai de phase 2 de thérapie génique AVXS-101 SMA Type 1 à l'aide d'un produit issu du nouveau processus de fabrication GMP aux Etats Unis. Les discussions pour inclure des SMA Type 2 ainsi qu’une extension des essais en Europe sont toujours en cours avec les autorités de surveillance. communiqué de presse d’Avexis du 29 septembre

    Aujourd'hui, Avexis présente les résultats consolidés de la phase 1 de l'essai au congress WMS (World Muscle Society) de St Malo. Voir ci-dessous la traduction du Communiqué de presse du 3 octobre 2017

    Lire la suite

  • Roche : la phase 2 de l'essai Sunfish (RG7916) va débuter

    Dans le courier ci-joint, Roche annonce à l'ensemble des associations de patients SMA le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH en Europe. Cet essai va débuter courant Septembre en France et en Belgique puis être étendu à d'autre pays d'Europe.

    La dose efficace a été determinée lors de la phase 1 de l'essai SUNFISH qui a eu lieu ce printemps.

    Cet essai est un essai randomisé double aveugle contre placebo (1/3 des participants recevront le placebo)

    168 enfants ou jeunes adultes type 2 ou 3 non ambulants seront recrutés dans les prochaines semaines.

     

     

  • Synthése thérapeutiques et essais en cours

    Synthése réalisée par SMA fondation (US) en collaboration avec les associations de patients

    SMA Comparaison.pdf

  • RG7916: premiers résultats

    Les résultats de l’analyse préliminaire de la partie 1 de l'étude RG7916 SUNFISH chez les patients atteints de SMA de type 2/3 ont démontré une augmentation dose-dépendante du rapport SMN2 de pleine longueur / SMN2 Δ7 d’environ 400% par rapport au dosage initial effectué dans le sang des patients. Ces résultats sont une preuve du mécanisme de modification d'épissage des petites molécules orales sur SMN2. Aucun événement indésirable lié au traitement pouvant entraîner un retrait du médicament n'a été observé à ce jour pour RG7916.

    Lire la suite