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Essais cliniques

  • AVEXIS - début des essais de thérapie génique en Europe

    La société Avexis annonce le début de l'essai de thérapie génique en Europe, dans la suite de l'essai américain.

    Voir ci- dessous la traduction en français de leur courrier aux associations SMA.

     

     

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  • ROCHE : point sur les essais RG7916

    Plusieurs essais sont en cours sur cette molécule. L'essai SUNFISH, concernant les type 2 et 3 jusqu'à 25 ans, devrait terminer son recrutement dans les prochaines semaines. Les patients sont inclus pour une durée de deux ans.

    L'essai FIREFISH concernant les bébés types 1 de moins de 7 mois, est toujours en cours de recrutement, mais des résultats intermediaires ont été annoncé lors du congrés Cure SMA aux Etats-Unis.

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  • Olésoxime : Roche arrête le développement

    Après plus de 3 ans de développement, Roche a annoncé aujourd’hui sa décision d’arrêter le développement de la molécule.

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  • AveXis : Données initiales de l'essai de thérapie génique de phase 1 aux États-Unis 24 mois après l’injection

    «Les données de suivi à long terme de l'essai de phase 1 ont montré une survie sans événement sans précédent, une efficacité importante et une durabilité à long terme, sans évènement sur l'innocuité», a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Dans l'ensemble, ces données présentées à AAN démontrent qu'une administration unique de AVXS-101 semble avoir un impact potentiellement transformateur cliniquement et durable sur les patients atteints de SMA Type 1."

    Ci-dessous traduction des résultats presentés à l'AAN (American Academy of Neurology)

     

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  • Avexis : lancement à venir de l'essai de therapie génique en Europe

    Avexis a reçu l'autorisaton pour l'essai clinique de thérapie génique pour traiter en Europe 30 bébés de type 1 de mois de 6 mois.

    Parmi les centres pouvant prendre en charge ces enfants, pour la France, il y a uniquement l'institut Imotion à l'hopital Trouseau à Paris cet institut est largement financé par l'AFM Telethon.

    Ce traitement de thérapie génique est administré via une injection intraveineuse unique.Il utilise des techniques brevetées par GENETHON.

    L'efficacité du traitement sera mesurée aprés deux ans de vie des bébés.