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Prise en charge médicale

  • ZOLGENSMA : Approbation conditionnelle de l'EMA

    AveXis, une société de Novartis, a annoncé aujourd'hui que la Commission européenne (CE) a accordé une approbation conditionnelle de mise sur le marché pour Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) pour le traitement des patients atteints d'amyotrophie spinale infantile (SMA) confirmée par diagnostic génétique d'une double mutation  dans le gène 5q de SMN1 et :

    • soit un diagnostic clinique de SMA Type 1;
    • soit jusqu'à trois copies du gène SMN2.

    L'approbation couvre les bébés et les jeunes enfants atteints de SMA jusqu'à 21 kg.

    Communiqué de presse Avexis en anglais non traduit

  • Coronavirus : informations et recommandations

    Face à l’épidémie de Covid-19 qui sévit actuellement en France, l’AFM-Téléthon se mobilise pour apporter aux personnes atteintes de maladies rares et neuromusculaires et à leurs proches, toutes les informations et recommandations nécessaires. 

    (mise à jour au 2/04/2020 - fiches kiné)

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  • Roche annonce d'un programme d'accés anticipé pour le Ridisplam

    Voir ci dessous le courier reçu par SMA Europe

    Chers membres de SMA Europe,

    Suite à votre récente demande de recevoir plus d'informations de Roche sur un accès anticipé avant approbation et l’utilisation compassionnelle (PAA / CU) concernant le traitement expérimental risdiplam, nous avons le plaisir de vous fournir les informations ci-dessous.

    Bien qu'il y ait eu des progrès très importants dans le traitement des patients atteints de SMA au cours des dernières années, nous reconnaissons que la communauté et les patients ont toujours des besoins médicaux importants non satisfaits, des conditions de vie éprouvantes ou des menaces graves lorsqu’ils ne peuvent pas avoir accès ou être éligibles aux nouveaux traitements ou aux essais cliniques en cours.

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  • Les dangers du financement participatif

    La création d'une multitude d'associations sur les maladies neuromusculaires peut avoir des conséquences préjudiciables. Il est donc important de sensibiliser les malades et les familles sur le sujet.

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  • Spinraza : Décision positive du Ministère de la Santé

    Après plusieurs mois d'attentes, les autorités de santé ont enfin pris une décision pour le remboursement du Spinraza et elle est positive.

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