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Prise en charge médicale

  • Faisabilité et tolérance des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA

    Le department de Neurologie de l'Université d'Essen en Allemagne démontre que la tolérance et la faisabilité des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA est bonne. A noter toutefois que le geste est techniquement complexe.

    Ci dessous un résumé de la publication ainsi qu'un lien vers la publication en anglais

     

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  • Sécurité SPINRAZA : communiqué Biogen

    Ci dessous une traduction par le GI du communiqué transmis par Biogen aux associations de patients, ainsi que les réponses aux questions les plus fréquentes, en complément à lire aussi l'analyse faite par l'AFM

    "Chère communauté de patients SMA,

    En réponse à votre demande, nous aimerions vous fournir les informations suivantes et répondre à vos questions et préoccupations concernant l’autorisation de mise sur le marché du  SPINRAZA (Nusinersen) et la mise à jour des informations sur la prescription et notice  qui inclura des informations sur le risque potentiel d'hydrocéphalie.

    Tous les médicaments sont évalués pour le bénéfice qu'ils procurent aux patients ainsi que sur les effets secondaires et les risques qui peuvent survenir. Avec une utilisation accrue, il est commun et pas inhabituel que des mises à jour de notice interviennent.

    À l'heure actuelle, le profil avantages-risques de Nusinersen reste positif et inchangé.

    Fait important, à ce jour, il n'a pas été établi que l'hydrocéphalie a été causée par Nusinersen, et aucun cas d'hydrocéphalie n’a été observée dans les essais cliniques du Nusinersen. De plus, cette mise à jour de la notice n'a pas restreint l’autorisation du Nusinersen pour tout âge ou type de SMA.

    Avec plus de 5000 patients traités avec Nusinersen dans le monde entier, la sécurité des patients continue à être de la plus grande importance pour Biogen. Nous voudrions vous assurer que nous continuerons à surveiller et évaluer les événements indésirables (EI) et les données sur l'innocuité chez les personnes atteintes de SMA et traitées avec Nusinersen et à les rapporter à l'autorité locale de réglementation de la santé conformément à la règlementation.

    Pour plus d'informations, veuillez-vous adresser à votre médecin traitant et / ou SMA Europe http://www.sma-europe.eu/. Biogen continuera à être disponible pour fournir d'autres mises à jour si demandé.

    Meilleures salutations,
    L’équipe SMA de Biogen"

     Questions et réponses complémentaires:

     

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  • Prise en charge du Spinraza, où en est-on?

    L'AFM demande à la Ministre de la Santé d’intervenir personnellement afin d’éviter que des malades SMA de type 3 ne se voient refuser, ou ne soient contraints d’arrêter le Spinraza.

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  • Laurent servais : 2018 Une année charnière dans le traitement de la SMA

    Laurent Servais fait un point sur l'efficacité des nouveaux traitements de la SMA chez les petits et lance le diagnostic neonatal (à la naissance) généralisé dans la region de Liège en Belgique

    Journée des maladies rares 2018 le film SMA

  • Spinraza : Avis commission de la transparence

    La HAS (Haute Autorité de Santé) a rendu public le 16 février 2018 un avis favorable à la prise en charge dans un périmètre restreint.

    Cet avis permet d'ouvrir les discussions avec Biogen concernant le prix et le remboursement du traitement.

    - Service Médical Rendu (impact sur l'évolution de la maladie): Types 1 2 et 3 : important  - Type 4 insuffisant

    - Amélioration du Service Médical Rendu (impact sur la prise en charge au quotidian des malades): Types 1 et 2 : modéré - Type 3 : pas d’amélioration

    Surprenant, l’estimation de la population cible est d'environ 300 : soit 60 type 1, 162 type 2 et 54 type 3 alors que la population SMA suivie par les Services régionaux de l'AFM est très largement supérieure

    Le texte complet à lire en suivant le lien.