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Prise en charge médicale

  • Prise en charge du Spinraza, où en est-on?

    L'AFM demande à la Ministre de la Santé d’intervenir personnellement afin d’éviter que des malades SMA de type 3 ne se voient refuser, ou ne soient contraints d’arrêter le Spinraza.

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  • Laurent servais : 2018 Une année charnière dans le traitement de la SMA

    Laurent Servais fait un point sur l'efficacité des nouveaux traitements de la SMA chez les petits et lance le diagnostic neonatal (à la naissance) généralisé dans la region de Liège en Belgique

    Journée des maladies rares 2018 le film SMA

  • Spinraza : Avis commission de la transparence

    La HAS (Haute Autorité de Santé) a rendu public le 16 février 2018 un avis favorable à la prise en charge dans un périmètre restreint.

    Cet avis permet d'ouvrir les discussions avec Biogen concernant le prix et le remboursement du traitement.

    - Service Médical Rendu (impact sur l'évolution de la maladie): Types 1 2 et 3 : important  - Type 4 insuffisant

    - Amélioration du Service Médical Rendu (impact sur la prise en charge au quotidian des malades): Types 1 et 2 : modéré - Type 3 : pas d’amélioration

    Surprenant, l’estimation de la population cible est d'environ 300 : soit 60 type 1, 162 type 2 et 54 type 3 alors que la population SMA suivie par les Services régionaux de l'AFM est très largement supérieure

    Le texte complet à lire en suivant le lien.

     

  • Injection intrathécale de nusinersen chez des patients américains arthrodésés

    Le nusinersen est un traitement innovant ayant récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis pour tous les type d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale.
    Dans un article publié novembre 2017, des cliniciens américains rapportent leur expérience concernant le problème spécifique des enfants atteints de SMA ayant déjà subi une chirurgie de la colonne vertébrale (arthrodèse) pour traiter la déviation de la colonne vertébrale (scoliose) et souhaitant bénéficier d’injections intrathécales de nusinersen. Les auteurs ont procédé au total à 15 injections chez 4 adolescents atteints de SMA de type 2 (âgés de 13 à 17 ans). Toutes les injections ont été couronnées de succès et aucune complication significative n’a été à déplorer. Même si de tels résultats positifs sont très encourageants, il faudra les confirmer sur des cohortes de taille plus importante. Les injections, précédées par un repérage radiographique précis (scanner), ont été réalisées sous contrôle radioscopique (fluoroscopie intermittente).

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  • SMA : l’acide valproïque associé à la carnitine ne fonctionnent pas

    Les résultats d’un essai combiné acide valproïque et carnitine dans la SMA de type 1 sont négatifs.

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