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Amyotrophies Spinales (SMA) - Page 2

  • Novartis/Avexis invente la thérapie génique par tirage au sort. L’AFM-Téléthon s’indigne !

    Novartis annonce la mise en place d’un programme d’accès gratuit à Zolgensma, la thérapie génique autorisée aux USA pour l’amyotrophie spinale et en cours d’autorisation en Europe et au Japon. Selon des modalités très particulières...

    Le laboratoire suisse et sa filiale Avexis prévoient de mettre gratuitement à disposition, en 2020, 100 doses de thérapie génique pour les bébés de moins de deux ans dans les pays qui n’ont pas encore aujourd’hui d’autorisation de mise sur le marché.

    Cette mise à disposition se fera par tirage au sort des bébés de moins de deux ans éligibles à la thérapie génique dont les dossiers médicaux auront été adressés au laboratoire par leurs médecins. Un tirage au sort hebdomadaire qui va mettre en compétition plusieurs milliers d’enfants à travers le monde. Mais « bonne nouvelle » (!!!) : il sera possible pour les bébés de concourir plusieurs fois au tirage au sort dont leur vie dépend ! 

     
    L’AFM-Téléthon s’indigne qu’un tel programme basé sur un tirage au sort ait pu être imaginé et, a fortiori, proposé  à des parents dont l’enfant atteint d’une amyotrophie spinale sévère est condamné à mourir à court terme.
     

     Comment peut-on envisager un instant que la vie d’un enfant puisse être le gros lot d’une loterie ?

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  • Roche dépose la demande de mise sur le marché du Ridisplam aux USA

    Aux Etats Unis, Roche dépose le dossier de mise sur le marché du Risdiplam et la FDA (régulateur américain) valide le traitement accéléré du dossier.

    Ci-dessous la traduction de la lettre reçu par les organisations de patients

     

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  • Les dangers du financement participatif

    La création d'une multitude d'associations sur les maladies neuromusculaires peut avoir des conséquences préjudiciables. Il est donc important de sensibiliser les malades et les familles sur le sujet.

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  • DEVOTE : Biogen va lancer un nouvel essai clinique

    Biogen prépare un nouvel essai appelé DEVOTE pour tester des injections avec des doses plus importantes de Spinraza en vue d'améliorer l'efficacité du traitement. Le lancement de cet essai est prévu en 2020.

    Ci-dessous la traduction du courrier envoyé à SMA Europe

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  • Bilan des essais et traitement actuels

    Avec l'évolution et l'avancée de la recherche, il est parfois difficile de se souvenir des différents essais et traitement disponible pour l'amyotrophie spinale

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