Avertir le moderateur Les blogs du Téléthon sont hébergés par blogSpirit Téléthon 2015 header

Amyotrophies Spinales (SMA) - Page 3

  • Les résultats de la thérapie génique d’Avexis présentés à l’American Academy of Neurology

    AveXis a présenté de nouvelles données à l'AAN démontrant l'efficacité de Zolgensma® (AVXS-101)dans un large spectre de patients souffrant d'amyotrophie spinale (SMA)

    • Les données provisoires signalées pour la première fois par STRONG dans SMA de type 2 indiquent des gains rapides de la fonction motrice et des avancées importantes avec Zolgensma par injection intrathécale
    • Les données intermédiaires de STR1VE dans la SMA Type 1 continuent de montrer une survie prolongée sans événement majeur, une augmentation de la fonction motrice et le passage de jalons importants conformément à l'essai de phase 1 de START.
    • Les données intermédiaires rapportées pour la première fois par SPR1NT dans le SMA pré-symptomatique montraient que les jalons moteurs étaient conformes à l'âge.

     

    Lire la suite

  • Spinraza : Décision positive du Ministère de la Santé

    Après plusieurs mois d'attentes, les autorités de santé ont enfin pris une décision pour le remboursement du Spinraza et elle est positive.

    Lire la suite

  • NUSINERSEN et SMA de type 3

    ON NE PEUT PAS AUJOURD’HUI VOUS REFUSER LE TRAITEMENT EN ARGUMENTANT DE SON ABSENCE DE REMBOURSEMENT

    Pour toute question sur ce sujet, en particulier, si le traitement vous est refusé pour une question de remboursement, n’hésitez pas à envoyer un mail à la Cellule d’info sur l’accès aux médicaments SMA :

    medicaments-sma@afm-telethon.fr

    Lire la suite

  • Journée Nationale SMA - Inscription ouverte

    Le 18 mai, le groupe d'intérêt organise une journée autour de la SMA pour toutes les familles. Au programme, plénière d'informations, ateliers autour de sujets divers et rencontre avec les membres du groupe.

    Lire la suite

  • Amyotrophie spinale : quelle est la valeur d’une vie ?

    Quel calcul, quel modèle médico-économique peut répondre à cette question : que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ?  La vie ne peut être enfermée dans un calcul de prix indépendant de la réalité des coûts supportés. 

    Lire la suite