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Amyotrophies Spinales (SMA) - Page 3

  • Spinraza : Avis commission de la transparence

    La HAS (Haute Autorité de Santé) a rendu public le 16 février 2018 un avis favorable à la prise en charge dans un périmètre restreint.

    Cet avis permet d'ouvrir les discussions avec Biogen concernant le prix et le remboursement du traitement.

    - Service Médical Rendu (impact sur l'évolution de la maladie): Types 1 2 et 3 : important  - Type 4 insuffisant

    - Amélioration du Service Médical Rendu (impact sur la prise en charge au quotidian des malades): Types 1 et 2 : modéré - Type 3 : pas d’amélioration

    Surprenant, l’estimation de la population cible est d'environ 300 : soit 60 type 1, 162 type 2 et 54 type 3 alors que la population SMA suivie par les Services régionaux de l'AFM est très largement supérieure

    Le texte complet à lire en suivant le lien.

     

  • Recherche de témoignage : l'administration peut-elle être simplifiée

    Des politiques se questionnent sur la vie en situation d'handicap. Première étape de leur recherche, un appel à témoignage. Ci-dessous : Laurence Tiennot vous invite à participer à cette mobilisation

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  • Injection intrathécale de nusinersen chez des patients américains arthrodésés

    Le nusinersen est un traitement innovant ayant récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis pour tous les type d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale.
    Dans un article publié novembre 2017, des cliniciens américains rapportent leur expérience concernant le problème spécifique des enfants atteints de SMA ayant déjà subi une chirurgie de la colonne vertébrale (arthrodèse) pour traiter la déviation de la colonne vertébrale (scoliose) et souhaitant bénéficier d’injections intrathécales de nusinersen. Les auteurs ont procédé au total à 15 injections chez 4 adolescents atteints de SMA de type 2 (âgés de 13 à 17 ans). Toutes les injections ont été couronnées de succès et aucune complication significative n’a été à déplorer. Même si de tels résultats positifs sont très encourageants, il faudra les confirmer sur des cohortes de taille plus importante. Les injections, précédées par un repérage radiographique précis (scanner), ont été réalisées sous contrôle radioscopique (fluoroscopie intermittente).

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  • Avexis dévoile son plan d'essai clinique en thérapie génique

    "Notre objectif a toujours été de servir la communauté SMA, et notre programme de développement clinique élargi est conçu pour évaluer l'impact de AVXS-101 dans un ensemble large de patients SMA", a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Nous croyons que l'année à venir pourrait apporter des progrès cliniques importants, nous poursuivons notre objectif ultime d'amener AVXS-101 aux patients et aux familles dévastées par l'ASI"

     Aperçu du programme de développement clinique d'AVXS-101 pour le traitement de l'ASI

     

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  • SMA : un foisonnement de thérapeutiques issu de 25 années de recherche !

    Aujourd’hui, le paysage de la recherche et des traitements pour l’amyotrophie spinale est en cours de révolution. Les essais de thérapies innovantes se multiplient et un premier médicament mis au point par des équipes américaines est aujourd’hui disponible.  

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