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Amyotrophies Spinales (SMA) - Page 3

  • Amyotrophie spinale : quelle est la valeur d’une vie ?

    Quel calcul, quel modèle médico-économique peut répondre à cette question : que vaut le premier pas d’un enfant qui n’aurait jamais dû marcher, que vaut la vie d’un enfant que l’on sauve de la loterie génétique ?  La vie ne peut être enfermée dans un calcul de prix indépendant de la réalité des coûts supportés. 

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  • Premiers retours d'expérience sur le NUSINERSEN (Spinraza)

    L'AFM fait un premier bilan 18 mois aprés l'approbation du traitement par l'Agence Européenne du Médicament.stock_injection_vaccin.jpg

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  • RG7916 / RISDIPLAM - point d'étape

    Le produit de Roche/PTC Therapeutics connu sous le nom de code RG7916 a maintenant un petit nom : “RISDIPLAM”.

    Sur son site Roche et PTC font un point d’avancement des différents essais sur cette molécule (http://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-provides-corporate-update-and-outlines-5-year) :

    • L’inclusion dans l’essai FIREFISH sur les nourrissons SMA Type 1 a été clos en 2018.
    • Suite aux récents retours de la FDA et d’EMA sur les résultats de la première partie des essais FIREFISH et SUNFISH, une soumission pour demande de mise sur le marché dans le deuxième moitié de 2019 pourrait être envisagée.
    • L’objectif du programme d’essai clinique est de pouvoir faire la preuve d’efficacité sur tous les types de SMA.

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  • Faisabilité et tolérance des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA

    Le department de Neurologie de l'Université d'Essen en Allemagne démontre que la tolérance et la faisabilité des injections intrathécales de Nusinersen chez l'adulte SMA est bonne. A noter toutefois que le geste est techniquement complexe.

    Ci dessous un résumé de la publication ainsi qu'un lien vers la publication en anglais

     

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  • Nathis SMA : Présentation des données recueillis lors de la visite d’inclusion

    Nathis SMA, réalisée en grande partie à l’institut de Myologie à Paris, vient de donner lieu à une publication sur les données recueillies lors de la visite d’inclusion. Cette étude a suivi sur deux ans des types 2 et 3 entre 3 et 30 ans.

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