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Amyotrophies Spinales (SMA) - Page 3

  • Injection intrathécale de nusinersen chez des patients américains arthrodésés

    Le nusinersen est un traitement innovant ayant récemment obtenu une autorisation de mise sur le marché en Europe et aux États-Unis pour tous les type d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale.
    Dans un article publié novembre 2017, des cliniciens américains rapportent leur expérience concernant le problème spécifique des enfants atteints de SMA ayant déjà subi une chirurgie de la colonne vertébrale (arthrodèse) pour traiter la déviation de la colonne vertébrale (scoliose) et souhaitant bénéficier d’injections intrathécales de nusinersen. Les auteurs ont procédé au total à 15 injections chez 4 adolescents atteints de SMA de type 2 (âgés de 13 à 17 ans). Toutes les injections ont été couronnées de succès et aucune complication significative n’a été à déplorer. Même si de tels résultats positifs sont très encourageants, il faudra les confirmer sur des cohortes de taille plus importante. Les injections, précédées par un repérage radiographique précis (scanner), ont été réalisées sous contrôle radioscopique (fluoroscopie intermittente).

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  • Avexis dévoile son plan d'essai clinique en thérapie génique

    "Notre objectif a toujours été de servir la communauté SMA, et notre programme de développement clinique élargi est conçu pour évaluer l'impact de AVXS-101 dans un ensemble large de patients SMA", a déclaré le Dr Sukumar Nagendran, médecin en chef d'AveXis. "Nous croyons que l'année à venir pourrait apporter des progrès cliniques importants, nous poursuivons notre objectif ultime d'amener AVXS-101 aux patients et aux familles dévastées par l'ASI"

     Aperçu du programme de développement clinique d'AVXS-101 pour le traitement de l'ASI

     

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  • SMA : un foisonnement de thérapeutiques issu de 25 années de recherche !

    Aujourd’hui, le paysage de la recherche et des traitements pour l’amyotrophie spinale est en cours de révolution. Les essais de thérapies innovantes se multiplient et un premier médicament mis au point par des équipes américaines est aujourd’hui disponible.  

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  • SMA : la maladie n'affecte pas que les motoneurones

    SMAF.jpgLe 10 novembre dernier ,l'AFM participait à une importante web conférence organisée par SMA foundation (http://www.smafoundation.org/), une fondation américaine qui finance la recherche dans l'amyotrophie spinale

    Ci dessous un résumé des débats de la matinée

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  • SUNFISH : Début de la deuxième phase

    Dans un courrier adressé aux associations de patients, Roche a annoncé le début de la phase 2 de l'essai SUNFISH.

    La phase 1  qui s'est déroulée en début d'année a permis de déterminer la dose efficace.

    Le premier patient de la phase 2 a été inclus mi-octobre.

    Cet essai contre placébo (1/3 des patients sont sous placebo) s'adresse aux patients SMA 2 et 3 non ambulants de moins de 25 ans.

    Actuellement en France seul l'institut I Motion financé par l'AFM a débuté les inclusions, d'autres sites devraient ouvrir dans les mois à venir.

    Ci-joint le courrier

     

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