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Amyotrophies Spinales (SMA) - Page 9

  • Salbutamol et Automédication

    Le Salbutamol est un candidat-médicament qui bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative dans la SMA. Une ATU nominative est délivrée par l’ANSM (Agence Nationale de Sécurité du Médicament) à la demande d’un médecin prescripteur et permet à un patient (nommément désigné) d’utiliser ce traitement qui n’est pas encore disponible sur le marché pour cette indication et dont le rapport bénéfice/risque pourrait être favorable pour le patient.

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  • Journée SMA en Rhône Alpes

    Une journée thématique d'échanges et d'informations sur l'Amyotrohie Spinale est organisée en Rhône Alpes.

    Priorité d'inscription aux habitants de Rhône Alpes et voisins

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  • NUSINERSEN : Biogen répond aux associations de patients SMA

    Lors d'une téléconférence internationale avec l'ensemble des associations de patients dont l'AFM TELETHON, Biogen a exposé sa vision sur la poursuite des essais et  la mise sur le marché d'un traitement de la SMA.

    Vous trouverez ci-dessous la traduction du texte rédigé par BIOGEN à l'issue de cette réunion.

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  • Institut de myologie: imagerie de la moelle épinière

    SMA : une imagerie de la moelle épinière peut s’avérer utile

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  • NUSINERSEN :L’essai ENDEAR est un succés.

      Le 1er Aout, Biogen et Ionis Pharmaticeutical ont annoncé que le Nusinersen (oligonucléotide anti sens), un traitement en essai de phase III pour l’amyotrophie spinale avait atteint le seuil d’efficacité primaire spécifié lors de l’analyse intermédiaire d’évaluation de l’essai ENDEAR sur les enfants SMA Type 1.

    L’analyse montre une amélioration statistiquement significative de la force motrice. Le traitement montre de plus un niveau de sécurité acceptable pour la FDA (Agence réglementaire Américaine).

    Le résultat de cette étude étant positif, l’ensemble des patients SMA type I de l’essai ENDEAR sera maintenant inclus dans l’essai ouvert (sans placébo) SHINE, tous les enfants recevront donc une dose efficace de Nusinersen.

    Les autres études comme CHERISH incluant des enfants SMA type II et NURTURE incluant des enfants SMA pré-symptomatiques se poursuivent normalement.

    Pour plus de détail lire l’article en anglais publié par Biogen

    http://media.biogen.com/press-release/investor-relations/biogen-and-ionis-pharmaceuticals-report-nusinersen-meets-primary-en